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导读：Vamorolone(瓦莫洛龙)于 2023 年 10 月在美国获批用于治疗 2 岁及以上的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，并于 2023 年 10 月在欧盟获得了用于治疗 4 岁及以上的 DMD 患者的积极意见。美联医邦作为拥有9年海外就医服务经验的美国本土出国看病服务机构将为您带来美国治疗DMD最新讯息，同时分享我们协助国内患者获取美国上市新药的案例。

Vamorolone (AGAMREE ® ) 是一种口服、选择性、解离性皮质类固醇，由 ReveraGen BioPharma 和 Santhera Pharmaceuticals 开发，用于治疗肌营养不良症患者。

什么是皮质类固醇？

皮质类固醇是与天然激素皮质醇有关的高效抗炎药。皮质醇衍生物作为关节炎治疗剂的发现导致 1950 年诺贝尔奖授予 Drs.爱德华·卡尔文·肯德尔 (Edward Calvin Kendall)、塔德乌斯·赖希斯坦 (Tadeus Reichstein) 和菲利普·肖瓦尔特·亨奇 (Philip Showalter Hench) “因他们在肾上腺皮质激素、其结构和生物效应方面的发现”皮质类固醇的长期治疗虽然有效，但伴随着安全问题，特别是骨质疏松（骨质减少）。这导致人们花了 70 多年的时间寻找更安全的替代品。

Vamorolone的独特安全性

Vamorolone通过从皮质类固醇主链（11β位置）去除单个氧部分来提高安全性。这将瓦莫洛龙与皮质类固醇类的所有其他成员区分开来，并且瓦莫洛龙显示出以下独特的特性：

糖皮质激素受体结合位点的丢失，改变了辅激活剂/辅阻遏物的结合结构域，导致辅激活剂的相对丢失和辅阻遏物结合的增加。这反过来导致瓦莫洛龙对基因转录（反式激活）的正向调节较少，而对基因转录（反式抑制）的负向调节较多——后者与抗炎活性相关。

Vamorolone不再是所有其他皮质类固醇的关键调节酶、11β-羟基类固醇脱氢酶 1 和 11β-羟基类固醇脱氢酶 2 (HSD11B1、HSD11B2) 的底物。因此，瓦莫龙不会像其他皮质类固醇那样在全身或局部炎症部位从前药转化为药物。

Vamorolone是盐皮质激素受体 (MR) 的有效拮抗剂，这种活性可能是有益的。所有其他皮质类固醇要么是激动剂（升高血压），要么对 MR 没有活性。

临床试验中表现与疗效

在杜氏肌营养不良症临床试验中，Vamorolone显示出与传统皮质类固醇相似的功效（改善肌肉力量和减缓疾病进展），同时减少安全问题（特别是骨骼发病率）。

以下是我们帮助一位国内癌症患者获得美国上市新药的案例：

美联医邦协助了UCLA相关DMD权威医生的顶级会诊，并最终协助患者获得了美国上市温和激素，为DMD患儿带来了新的治疗希望，同时提供了未来治疗规划的重要建议和支持。

案例链接：https://www.medebound.com/guide/1363

参考文献：

https://reveragen.com/vamorolone/

https://www.nobelprize.org/prizes/medicine/1950/summary/ )

来自美联医邦的一段话

随着科技的发展，时代的进步，新兴的医疗技术不再是遥不可及，世界顶级名医的意见能触手可得，国际新上市的药物也能及时获取，身处这个信息互联互通的时代，患者不要飞到国外就可就地得到诊治和获取治疗新药，享受医疗研发的最新前沿，获取新的生存契机。如果你周围患者朋友当在疾病面前犹豫不前时，请向我们伸出援手，美联医邦愿意为之雪中送炭，竭尽全力在所不惜。

DMD新药Vamorolone的审批上市为患者带来了更多新的希望，为患者提供选择海外医疗服务机构的指导，美联医邦服务了上千海外国际二诊，美国视频会诊和赴美看病的患者，如有需要请联系我们（400热线：4006162591，电话进来后请告知文章码1917获取专属折扣，客服老师微信：Mede1917）

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