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导读：2024年3月21日，美国食品药品管理局批准了 Duvyzat (givinostat) 口服药物，用于治疗 6 岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 (DMD)。Duvyzat 是首个获准用于治疗所有 DMD 基因变异患者的非甾体药物。它是一种组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂，通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失。美联医邦作为拥有9年海外就医服务经验的美国本土出国看病服务机构将为您带来美国治疗DMD最新讯息，同时分享我们协助国内患者获取美国上市新药的案例。

FDA 药物评估与研究中心神经科学办公室神经病学主任 Emily Freilich 医学博士表示：“DMD 剥夺了患此病的儿童过上健康生活的机会。FDA 致力于推动 DMD 新疗法的开发。这项批准为 DMD 患者提供了另一种治疗选择，无论其基因突变与否，都有助于减轻这种渐进性、毁灭性疾病的负担。”

DMD是儿童最常见的肌肉营养不良症，通常影响男性。这是一种罕见的神经系统疾病，由于缺乏称为肌营养不良蛋白的肌肉蛋白而导致进行性肌肉无力。随着时间的推移，肌肉退化，导致行走和肌肉力量出现问题，最终导致呼吸问题，导致早逝。多年来，DMD 患者的预期寿命有所增加，一些患者可以存活超过 30 年。

DUVYZAT的原理：

DUVYZAT™ (givinostat) 是一种“HDAC 抑制剂”，它可以阻断组蛋白去乙酰化酶 (HDAC)，这种酶参与细胞内基因的“开启”和“关闭”，可以减少杜氏肌营养不良症的肌肉再生。通过抑制 HDAC 活性，DUVYZAT™ 可能有助于激活肌肉修复机制，从而增加肌纤维再生、减少炎症和减少纤维化。

DUVYZAT相关临床结果简述：

一项为期 18 个月的随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究评估了 Duvyzat 治疗 DMD 的疗效。主要终点是从基线到第 18 个月的变化，使用四级楼梯爬楼梯来测量肌肉功能。所有参与者在整个研究过程中继续接受标准护理类固醇治疗方案，经过 18 个月的治疗后，与安慰剂组相比，接受 Duvyzat 治疗的患者爬四级楼梯所需时间的下降幅度显著减少。从基线到第 18 个月，接受 Duvyzat 治疗的患者爬四级楼梯所需时间的平均变化为 1.25 秒，而接受安慰剂治疗的患者为 3.03 秒。 

次要疗效终点是北极星门诊评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到 18 个月的变化，该评估通常用于评估能够行走的 DMD 男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受 Duvyzat 治疗的患者 18 个月后 NSAA 评分恶化程度较小。

剂型和规格：口服混悬液，8.86毫克/毫升

杜氏肌营养不良症，适用于治疗年龄≥6岁的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

 Duvyzat 的推荐剂量取决于个人体重。应每天随餐口服两次。 

DUVYZAT相关不良反应简述:

Duvyzat 的处方信息包括警告，指出医疗保健提供者在开具 Duvyzat 处方之前应评估患者的血小板计数和甘油三酯。血小板计数低于 150 x 10 9 /L 的患者不应服用 Duvyzat。治疗期间应按照建议监测血小板计数和甘油三酯，以确定是否需要改变剂量。中度或重度腹泻也可能需要调整剂量。Duvyzat 也可能导致 QTc 延长，从而增加心律不齐的风险。服用某些也会导致 QTc 延长的药物或患有某些类型心脏病的患者应避免服用 Duvyzat。

Duvyzat 最常见的副作用是腹泻、腹痛、血小板减少（可能导致出血增加）、恶心/呕吐、甘油三酯（一种体内脂肪）增加和发烧。

FDA 授予该申请优先审查和快速通道资格。该药物还获得了孤儿药和罕见儿科疾病资格。

以下是我们帮助一位国内癌症患者获得美国上市新药的案例：

美联医邦协助了UCLA相关DMD权威医生的顶级会诊，并最终协助患者获得了美国上市温和激素，为DMD患儿带来了新的治疗希望，同时提供了未来治疗规划的重要建议和支持。

案例链接：https://www.medebound.com/guide/1363

参考文献：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-nonsteroidal-treatment-duchenne-muscular-dystrophy

https://www.parentprojectmd.org/drug-development-pipeline/givinostat/

https://www.parentprojectmd.org/drug-development-pipeline/givinostat/

https://reference.medscape.com/drug/duvyzat-givinostat-4000390

来自美联医邦的一段话

随着科技的发展，时代的进步，新兴的医疗技术不再是遥不可及，世界顶级名医的意见能触手可得，国际新上市的药物也能及时获取，身处这个信息互联互通的时代，患者不要飞到国外就可就地得到诊治和获取治疗新药，享受医疗研发的最新前沿，获取新的生存契机。如果你周围患者朋友当在疾病面前犹豫不前时，请向我们伸出援手，美联医邦愿意为之雪中送炭，竭尽全力在所不惜。

DMD新药Duvyzat 的审批上市为患者带来了更多新的希望，为患者提供选择海外医疗服务机构的指导，美联医邦服务了上千海外国际二诊，美国视频会诊和赴美看病的患者，如有需要请联系我们（400热线：4006162591，电话进来后请告知文章码1917获取专属折扣，客服老师微信：Mede1917）

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