Rezdiffra (resmetirom)——美国FDA批准首个肝病治疗特效药-美联医邦

Rezdiffra (resmetirom)——美国FDA批准首个肝病治疗特效药

创建日期 : 2024-10-26

文章类型: 美国新药和前沿

阅读：次

导读：2024年，FDA批准了Rezdiffra（resmetirom）用于治疗中度至晚期肝脏瘢痕的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者，与饮食和运动相结合。这一批准为之前缺乏直接治疗方案的NASH患者提供了新的选择。美联医邦作为拥有9年海外看病服务经验的高端医疗咨询机构，将分享该药物的相关信息及我们协助患者获取Rezdiffra的成功案例。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）及其影响

NASH是非酒精性脂肪肝疾病的进展结果，肝脏炎症导致瘢痕形成和肝功能障碍。NASH常与高血压和2型糖尿病等健康问题相关。美国约有600万至800万人患有中度至晚期NASH，预计这一数字还将增加。

Rezdiffra的作用机制

Rezdiffra是一种甲状腺激素受体的部分激活剂，通过激活肝脏中的该受体，减少肝脏脂肪堆积。FDA基于54个月的随机双盲安慰剂对照试验结果，评估了其安全性和有效性，试验显示Rezdiffra能显著改善肝脏炎症和瘢痕形成。

临床试验结果

在试验中，888名受试者被随机分配接受安慰剂或不同剂量的Rezdiffra（80毫克或100毫克），同时进行标准的NASH治疗（健康饮食和运动）。12个月后，结果显示：

NASH缓解率：服用80毫克Rezdiffra的受试者中，26%-27%实现了NASH缓解，而安慰剂组仅为9%-13%。
肝脏瘢痕改善：80毫克组中23%的受试者瘢痕改善，100毫克组则为24%-28%，而安慰剂组仅为13%-15%。
这一进展在NASH通常缓慢发展的背景下尤为显著，部分患者在一年内就显示了治疗效果。

安全性与副作用

Rezdiffra的常见副作用包括腹泻和恶心。使用该药物的患者需注意肝毒性和胆囊相关副作用，失代偿性肝硬化患者应避免使用。如果在治疗期间出现肝功能恶化迹象，应立即停止使用。此外，与某些降胆固醇药物（如他汀类药物）联合使用可能引发严重的药物相互作用。

Your Two Options for Accessing New Drugs in the USA

获取美国新药的两种选择

对于需要获得这些在中国尚未批准的新药的患者，有两种主要途径可以选择。

1. 患者可以亲自前往美国的顶尖医疗中心进行治疗，直接获取最新的药物和治疗方案。这需要患者与当地医院及专家联系，预约合适的治疗时间。但这里有一些挑战，对不熟悉美国医疗体系和身体已经不适宜远行的患者是非常困难的。

2. 患者可以通过远程二诊服务，在国内与美国的医生进行视频会诊，获取美国医生的诊疗建议，并在海外医疗服务机构的帮助下，安排药物的获取和使用。这些国际医疗机构能够提供全程服务，确保患者顺利获取药物并进行后续的治疗跟进。

以下是我们帮助一位肺癌患者的案例

患者：李女生（化名）

主要诉求：希望了解美国的最新治疗方式

国内诊断：右肺中叶浸润性腺癌EGFR突变

美国远程会诊专家： 纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC，全美排名前三癌症中心)肺癌Chairman首席医师

会诊意见：美国专家认可化疗+免疫的治疗方案，专家建议患者如果对奥希替尼产生耐药性，下一步推荐【化疗联合免疫疗法（如卡铂培美曲塞和派姆单抗）】作为合理的下一步治疗。同时建议Rybrevant (Amivantamab-vmjw) 作为三线选择。

会诊前后对比：仅一周时间为客户申请并使用上当时在美仅仅上市不久的新药Rybrevant (Amivantamab-vmjw)，美联医邦立即通过其美国医疗网络，迅速为患者申请到了新药，患者自购少量该药，合规通关，并于8月27日患者就在内地收到了该药。在患者处理肺炎消炎两周后，9月11日患者第一次使用了药物，使用上药物后患者病情得到了明显程度的改善。患者和家属对此十分感激。