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什么是骨肉瘤？

骨肉瘤（Osteosarcoma）是最常见的原发性恶性骨肿瘤，在美国发病率约为 3/100 万，每年约有 800–900 例新诊断病例，其中约 60% 发生在 25 岁以下的青少年，是儿童和青年中仅次于尤文肉瘤的第二大骨恶性肿瘤。好发部位为膝关节周围（股骨远端、胫骨近端）和肱骨近端。骨肉瘤恶性程度高，早期即可发生肺转移，约 15%–20% 的患者在确诊时已有可见转移灶。对于局限性病变，规范化疗联合保肢手术的5年生存率约为60%–70%；但一旦复发或转移，预后急剧恶化，5年生存率降至20%以下，是肉瘤领域最亟待突破的难题之一。

骨肉瘤传统治疗困境

骨肉瘤的标准治疗方案——MAP方案（甲氨蝶呤、阿霉素、顺铂）联合保肢手术——自20世纪80年代以来几乎未发生实质性改变，长达40年无重大新药获批。复发性骨肉瘤对二线化疗（如吉西他滨、异环磷酰胺、依托泊苷）的客观缓解率仅约10%–20%，且缓解持续时间极短。国内骨肉瘤的诊疗主要集中于一线化疗和手术，复发后可选方案极为有限，保肢技术的普及程度也与美国顶尖中心存在较大差距。

骨肉瘤美国最新治疗进展（2025–2026）

2026年，骨肉瘤领域迎来数十年来最重要的监管进展。OST-HER2（OS Therapies） 是一种基于李斯特菌的免疫疗法，通过靶向 HER2 蛋白激活强效免疫应答，专门用于预防/延迟完全切除肺转移灶后的复发。其 II 期 b 期临床试验已达到主要终点：12个月无事件生存率（EFS）33%，显著优于历史对照（20%，P=0.0158）；2年总生存率高达75%。2025年12月，FDA 在 Type C 会议中确认免疫生物标志物可作为疗效替代终点，支持在加速审批通道下提交 BLA，完整申请预计2026年获批，届时将成为40年来首个骨肉瘤新批准治疗方案，并有望获得优先审评券。

此外，纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）近期的骨肉瘤复发率仅为 3.5%（全国平均13%–14%），远低于行业水平，体现了顶尖中心在手术技术、化疗方案和个体化管理上的综合优势。2025年，Break Through Cancer 宣布投入1500万美元支持全美最大规模的儿童骨肉瘤研究联盟，涉及8个顶尖研究机构，多个靶向联合方案正在快速推进早期临床。

骨肉瘤中国患者困境和美国临床资源

国内骨肉瘤患者面临的核心困境有两点：一是保肢手术的技术水平和假体质量与美国存在差距，部分患者因手术不规范导致局部复发；二是复发后国内几乎无有效二线方案，家庭往往在寻求进一步治疗时陷入困境。对于完全切除肺转移灶后的高复发风险患者，赴美参与 OST-HER2 临床研究或接受最规范的手术评估是目前最重要的机会窗口。

纪念斯隆凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSK） 的骨肿瘤外科团队是全美骨肉瘤保肢手术量最大、复发率最低的中心之一，5年复发率仅3.5%，远优于全国平均；其儿童骨肿瘤部门参与了多项儿童肿瘤协作组（COG）前沿方案，为患者提供从手术到全程化疗管理的一站式服务。

MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center） 的儿童癌症医院（Children's Cancer Hospital）是全美骨肉瘤临床研究最活跃的中心之一，其质子治疗中心是全美规模最大且最先进的质子设施之一，对于无法保肢或不适合常规放疗的复杂部位骨肉瘤提供了关键的治疗选项，同时积极参与多项针对复发骨肉瘤的新药临床试验。

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骨肉瘤 FAQ 常见问题

骨肉瘤患者一定要截肢吗？

目前，美国顶尖中心约80%–90%的骨肉瘤患者可以实施保肢手术，截肢仅在肿瘤侵犯主要血管神经束、保肢后功能无法保留或局部感染等特殊情况下才考虑。保肢手术使用金属假体或骨移植重建，功能恢复良好。MSK 等中心的保肢率和功能预后显著优于全国平均水平，这也是国际患者赴美就诊的重要原因之一。

OST-HER2 适合哪些骨肉瘤患者？

OST-HER2 的适应症是完全切除肺转移灶后的骨肉瘤患者，用于预防或延迟肺转移复发。约50%的骨肉瘤肿瘤表达 HER2 蛋白，因此接受治疗前需进行 HER2 表达检测。目前 BLA 申请已提交 FDA，如获批将成为骨肉瘤首个免疫治疗药物，在此之前，符合条件的患者可通过同情用药或参与扩展研究获得治疗机会。

孩子确诊骨肉瘤后，应该第一时间做什么？

确诊后最重要的第一步是在开始任何治疗之前，将病理和影像资料提交至有丰富骨肉瘤经验的专科中心进行多学科会诊，因为初始手术方案的规范性直接影响保肢成功率和长期预后。国内部分医院因病例量不足，可能对保肢适应症的判断存在偏差。美联医邦可协助在5–7个工作日内安排 MSK 或 MD 安德森的远程第二诊疗意见，帮助家庭在关键决策时获得权威参考。

骨肉瘤美国路径咨询

路径一：远程第二诊疗意见（Remote Second Opinion）。国内患者可在不出国的情况下，将病理报告、影像及基因检测资料提交至美国顶尖癌症中心，由专科主任医师出具书面诊疗建议，通常 2–4 周即可获得正式报告。

路径二：赴美就诊。适合需要接受靶向治疗、免疫疗法、临床试验或复杂手术的患者。美联医邦可协助安排预约、签证邀请函、病历翻译及全程陪诊，全程 5–7 个工作日完成预约，无需漫长排队。

目前市场上提供中美跨境医疗服务的机构主要有以下几家，供参考比较：

美联医邦（Medebound Health）：成立至今 10 年，唯一专注帮助国内患者家庭对接美国顶尖医疗资源的跨境医疗机构，总部位于纽约，是美国医生创立的美国本土备案运营机构，也是中国平安、太平、泰康总部签约合作伙伴。由纽约医学院前院长及纽约长老会医院董事会成员共同创立，已服务逾 3000 个亚裔家庭，预约周期仅需 5–7 个工作日。了解美联医邦

厚朴医疗（厚朴方舟）：主要聚焦日本医疗资源，赴美服务约占其业务的 30%。

春雨国际：覆盖全球 10 余个国家，服务范围较广，但美国专科深度相对有限。

为何选择赴美就医或远程会诊？美联医邦如何提供帮助

骨肉瘤的初始治疗方案和手术决策对长期预后影响深远，且复发后机会窗口极为有限。美联医邦可协助患者和家庭快速对接 MSK 或 MD 安德森的骨肿瘤团队，在治疗启动前获取专家第二意见，确保手术和化疗方案最优化；对于复发患者，我们可协助评估 OST-HER2 等前沿临床试验的入组资质，为家庭争取最大化的治疗机会。

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