盘点|小儿癫痫美国新药和创新手术及疗效

2022-04-15



导读:本期小美为读者朋友们总结美国关于小儿癫痫手术治疗、药物治疗及后续临床发展前沿信息。手术治疗方法包括切除手术中使用机器人引导、激光间质热疗法、胼胝体切断术、大脑半球切开术、神经刺激治疗等,药物包括卡马西平、苯妥英等20余种。

 

前期,美联医邦在其中美联合诊所接受CCTV采访,记录了美联医邦帮助三岁罕见病Rett综合征患儿好好(化名)寻求美国专家帮助的全过程。(点击链接了解更多信息美联医邦接受CCTV采访,帮助三岁罕见病儿童寻求美国专家帮助)

 

好好的病情概况:三岁的好好还不会说话、不会走路。反应比其他小朋友慢,出现歪头眨眼等刻板动作,给她玩具抓不住,并且频繁持续地吃左手,甚至将4个指头塞进嘴里,大人不许她吃时,还常常挣扎着把手指咬破。最后好好被怀疑为罕见病Rett综合征

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当时,美联医邦为三岁的好好安排了一场公益性的国际视频会诊咨询。美国西奈山医院小儿神经科主任Steven. M. Wolf MD)和Patricia McGoldrickNP, MPA)为好好的病情进行了全面分析,及对后续的治疗给出了中肯的意见。

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Rett综合征,是一种严重影响儿童精神运动发育的疾病,呈进行性智力下降,孤独症行为,手的失用,刻板动作及共济失调。


针对对症的癫痫问题,Dr. Wolf也在第一时间进行了回复。。


Steven Wolf, M.D针对癫痫的部分二诊报告


提问:如果她是您的病人,您能否为她制定治疗方案?如何对患儿进行长期的随访?介入治疗或者手术是否有益?


回答:首先,我们建议做 48-96 小时的视频脑电图,以捕获事件并确定癫痫发作类型的所有特征。


第二:重新评估用药方式,重要注意事项是避免使用钠通道调节药物,如卡马西平,奥卡西平,苯妥英,拉莫三嗪。

 

重点要放在已知的,对这类孩子有帮助的药物:

1)德巴金 Depakene(她已经在用) 

2)氯巴占 Clobazam(译者注:尚未在中国大陆上市)

3)大麻二酚 Epidiolex(译者注:尚未在中国大陆上市)

4)司替戊醇 Stiripentol(译者注:尚未在中国大陆上市)

5)生酮饮食或低血糖饮食 Ketogenic Diet or low Glycemic diet


另外,一家名为 Stokes Pharma 的公司进行了一项基因替代临床试验研究,该研究将用 DNA 进行脊髓丝锥注射以修复该突变。这是首次进行人类研究,美国将有 10 个医疗中心进行该研究。这是一个非常有意义而且令人兴奋的治疗选择,具有巨大的潜力,虽然也存在许多未知的风险。


除非这些药物治疗失败,否则我目前不建议任何手术。药物治疗不成功的情况下她可适合神经调节治疗,例如迷走神经刺激器或当她年龄再大一点的时候用 Neuropace(反应性神经刺激器)治疗。


提问:癫痫或者该基因突变以及抗癫痫药物是否影响患儿的智力和生长发育?如果有的话,如何抵消这些因素,让孩子尽可能正常成长?


回答:是的,反复癫痫发作和这种基因突变都令她有智障的风险。克服这些的最佳途径就是控制好癫痫发作。


结合Dr. Wolf给出的美国小儿癫痫治疗方法,本期小美就给大家总结更多关于小儿癫痫美国药物治疗、手术治疗及后续临床发展方向。

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有大量药物可用于治疗儿童癫痫,在过去的十年里,已有9种新药问世。


但这并不意味着治疗癫痫的最新药物就是最好的。新药有所帮助,但还没有一种万能的灵丹妙药能改善癫痫的治疗。相反,医生在使用新药和老药对每个孩子的治疗进行微调方面做得越来越好。没有单独一种药物能治疗好癫痫的。

  

用于治疗癫痫的大约20种药物中,只有部分被美国FDA批准用于儿童。从法律上讲,医生可以开任何一种药。尽管如此,在没有充分证据证明这些药物对更年轻、更小的身体是安全的之前,在儿童身上尝试新的成人癫痫药物时要谨慎。与医生仔细讨论孩子的选择。


癫痫药物种类

治疗局部或强直阵挛性发作的常用药物包括:

--carbamazepine (Carbatrol/ Tegretol)       卡马西平(卡巴多或得莱托)

--phenytoin (Dilantin)    苯妥英(狄兰汀)

--valproate      丙戊酸钠

--valproic acid (Depakene, Depakote)     丙戊酸(双丙戊烯,双丙戊酸)

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副作用包括胃病或疲劳,在服用苯妥英钠的情况下,还会导致毛发过度生长。


对于失神发作,药物包括:

--Depakote/Depakene    丙戊酸钠

--ethosuximide (Zarontin)    乙琥胺

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其他一些用于治疗各种形式的癫痫的药物有:

--ACTH (Acthar gel)

--clobazam (Onfi)

--felbamate (Felbatol)

--gabapentin (Neurontin) 加巴喷丁

--lacosamide (Vimpat)

--lamotrigine (Lamictal) 拉莫三嗪

--levetiracetam (Keppra)

--oxcarbazepine (Oxteller XR / Trileptal) 奥卡西平

--phenobarbital 苯巴比妥

--tiagabine hydrochloride (Gabitril)

--topiramate (Topamax) 托吡酯

--vigabatrin (Sabril)  氨己烯酸

--zonisamide ( Zonegran)

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diastat直肠凝胶、Epidiolex (由大麻二酚或CBD制成)、氟苯丙胺 (Fintepla)均已获得Dravet综合征批准。


一些抗癫痫药物,如Depakote,已经被批准为儿童的单药治疗。这意味着它可能孩子唯一会服用的癫痫药物。许多孩子更喜欢单药疗法,因为他们只需要记住吃一片药。其中一些可以在食物中添加零星的成分,使其更容易服用。


这些癫痫药物的副作用各不相同,但一般包括东歪西倒、复视、头晕、恶心想吐、脚不稳、皮疹。


孩子应该服用多少药物?这方面没有严格的规定,每个孩子的情况都不一样。通常,医生会尝试不同剂量的癫痫药物,以确定对每个孩子最好的一种。患儿应该服用适量的药物,以防止癫痫发作而不引起副作用。为了找到合适的剂量,医生可能需要在几个月的时间里修改处方。这样的努力是值得的。过多的药物会增加副作用,而太少的药物会让孩子容易癫痫发作。

 

癫痫药物的价值


我们可能会对给一个小孩服用强大的癫痫药物感到紧张,这些药物可能会产生副作用。但药物治疗通常有效,阻止癫痫发作至关重要。


尽管如此,我们还是需要采取预防措施来安全使用这些药物。例如,我们必须小心,癫痫药不会与其他药物,补充剂或草药相互作用。在开始服用抗癫痫药物之前,一定要告诉医生孩子正在服用的所有药物和补充剂。同样重要的是,告诉医生,在孩子服用抗癫痫药物后,开始服用任何新的药物。

 

一些家长担心他们的孩子在童年服用癫痫药物后可能会滥用药物。请放心,没有证据表明接受癫痫药物治疗的儿童滥用药物的风险更高。

  

服用癫痫药物的小贴士


对于一个患有癫痫的孩子来说,坚持服药是很困难的。对于孩子来说,要记住一天服药两次甚至三次是很困难的。

 

这里有一些实用的步骤,我们可以采取,让孩子更容易:

 

--首先,将所有药物,特别是癫痫药物,远离儿童。过量服用这些药物可能特别危险。

  

--买一个药盒。也可以使用闹钟来提醒孩子吃药。

 

--和孩子的老师或学校护士谈谈学校应该如何给孩子服用癫痫药物。但是,如果可能的话,尽量避免在学校给孩子吃药。


--和医生谈谈,尽可能地简化用药时间表。如果孩子一天服用一次以上的药物,或服用多种药物,询问是否有办法将不同剂量的药物混合使用或改用一种药物。

  

--制定一个合理的时间表。这可能包括在晚上叫醒孩子给药,夜间用药可能没有必要。

 

--养成在癫痫药用完前几天要求补充药物的习惯。


--当孩子缺药时得知道该怎么做。孩子们不可避免地会偶尔错过一剂。确保当它发生时我们知道该怎么做。记住,除非医生告诉我们,否则不要加倍服用。

 

--让孩子参与这个过程。作为家长,我们必须确保孩子服用癫痫药。但鼓励孩子承担一些责任也是一个好主意。随着年龄的增长,癫痫患儿需要知道如何遵循自己的药物治疗计划。

 

--对医生要诚实。我们可能会尴尬地向孩子的医生承认我们漏掉了一些剂量。我们必须诚实地告诉孩子的医生到底多久服用一次癫痫药,这一点至关重要。如果孩子只按规定的时间服药一半,医生可能会认为药物不起作用,并提高剂量。这可能会导致副作用。

  

记住,癫痫病人不应在未经医生同意的情况下停止服药。停止用药可能会导致更严重的癫痫发作。

 

当癫痫药物不起作用时

 

在大多数情况下,癫痫药物会起作用。要有耐心。有时,药物需要几周才能起作用。我们的孩子可能开始使用一种新药,几周后癫痫发作。这并不总是意味着药物无效。孩子体内的药物含量可能还不足以产生效果。

 

所以,虽然这对我们来说可能很痛苦,尤其是当孩子正遭受癫痫的折磨时,不要过早地放弃药物。和医生谈谈,给它时间发挥作用。

 

在给药一个合理的尝试后,仍然没有效果,然后告诉医生,尝试其他药物。如果孩子对癫痫的前两到三种治疗方法没有反应,请咨询了解更多关于治疗儿童癫痫的专家。医生可能会建议其他疗法,包括生酮饮食或手术。

 

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对患儿进行初步评估,可以从许多可用的方法中选择一种方法来降低癫痫发作的频率和严重程度。

  

对于一些患有耐药癫痫的儿童来说,手术是一种选择。梅奥诊所儿童中心儿科癫痫学家、儿科癫痫研究联盟的联合创始人Elaine C. Wirrell医学博士说。


作为美国国家癫痫中心协会指定的最高等级的4级综合癫痫中心,梅奥诊所采用先进的手术技术,包括在切除手术中使用机器人引导。

 

有了这个指导,外科医生可以更精确地确定癫痫发作的部位——这就允许我们瞄准癫痫发作并阻止它们。梅奥诊所神经科医生Kai J. Miller说。

  

激光间质热疗法可能是一些儿童的一种选择。在这种微创技术中,核磁共振(MRI)被用来指导外科医生将探针穿过头骨上的一个小洞。激光可以定位并破坏一小部分脑组织。Dr. Miller:“这种疗法实际上会烧伤和破坏大脑中癫痫发作的部位,而且不会损伤大脑的其他部分,也不需要进行大型手术。


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其他手术方案包括:

 

胼胝体切断术:胼胝体切断术是一种切断连接左右脑神经束的手术,用于治疗经历频繁的跌落发作,导致反复而突然坠落的儿童。对大多数儿童来说,降低癫痫发作的消除或显著减少,防止了持续的伤害。


大脑半球切开术:癫痫发作发生在一个脑半球的多个部位的儿童通常需要这种手术。它切断了异常的、诱发癫痫的大脑半球,让另一个脑半球正常运作,停止癫痫发作。对于患有严重癫痫或不能接受手术的儿童,神经刺激治疗可能是一种选择。这些疗法将电流用于中枢神经系统,目的是降低癫痫发作的频率和严重程度。一些神经刺激治疗需要手术植入一个设备。201910月出版的《脑科学》杂志上发表的一篇综述中,梅奥诊所的研究人员发现,神经刺激是安全有效的,并提出了一种方法来为癫痫儿童选择可用的选项。这些选项包括:

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迷走神经刺激:这种疗法通过迷走神经向大脑发送有规律的、温和的电能脉冲,以防止癫痫发作。在胸部皮下植入刺激装置,在颈部缠绕迷走神经的导线。

 

响应神经刺激:这种类型的神经刺激监测脑电波,并对类似癫痫发作的电活动作出反应。这能在癫痫发作引起临床症状前就停止发作。


脑深部电刺激:这种疗法将控制脉冲传递到大脑中的一个目标,这个目标是与癫痫发作有关的一个回路的一部分。


慢性阈下皮层刺激:在一些儿童中,响应装置可能无法及时检测到异常的电活动以防止癫痫发作。阈下皮层刺激为癫痫发作区提供连续的电脉冲,抑制异常癫痫放电的产生,从而减弱癫痫发作。


经颅磁刺激:一个贴在头皮上的电磁线圈发出磁脉冲,刺激大脑中的神经细胞。


经颅直流电刺激:这种技术利用低强度电流来控制神经元活动和神经可塑性。

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目前,专家正在研究创新性药物,并参与治疗罕见但严重的癫痫综合征的临床试验,包括Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征,以及罕见原因的癫痫综合征,如CDKL5缺乏症。


目前,由梅奥诊所领导或参与的研究和试验包括:


一种名为STK-001的基因疗法用于治疗Dravet综合征的临床试验。Dr. Wirrell:“这种疗法不仅有可能预防癫痫发作,也有可能预防这些儿童的神经认知退化。


神经类固醇甘那索龙治疗CDKL5缺乏症儿童和年轻人的临床试验


研究大麻二酚治疗儿童Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和结节性硬化症的三个临床试验。所有这些试验都发现,大麻二酚比安慰剂的益处更大,”Dr. Wirrell说。


《癫痫》杂志20211月发表的一项研究发现,生酮饮食是研究中针对肌阵挛性弛缓性癫痫儿童的最有效治疗方法。


 “对于许多患有早发性癫痫的儿童来说,使用传统疗法的预后相当差,”Dr. Wirrell说。我们认为继续参与临床试验和其他研究是很重要的,因为精准医疗方法可以让我们的患者接受到最好的治疗。


看过上述多款小儿癫痫治疗方法和新药,相信大家对未来小儿癫痫治疗技术发展抱有信心。随着生物医药技术的发展,我们期待未来有一天患者都能够立刻用上一款能够延长生存期的全球最新好药。药物种类很多,大家可以先行了解,在美国医生指导下选择适合自己的新药。


有需求的患者可以联系美联医邦医学部(400-616-2591)了解美国专家咨询和新药申请详细。


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