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CCTV报道:美联医邦协助国内3岁癫痫患者连线美国专家获得治疗新方案

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创建日期 : 2022-12-06

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导读本期美联医邦小美为读者朋友们分享我们最近开展的癫痫国际会诊,并总结了美国关于小儿癫痫药物,手术治疗及后续临床发展前沿信息。药物包括最新美国上市的新药等20余种。手术治疗方法包括切除手术中使用机器人引导、激光间质热疗法、神经刺激治疗等。希望对您有所帮助!

关键词: 美国癫痫最好的医院;国外癫痫治疗案例

 

前日,美联医邦在其中美联合诊所接受CCTV采访,记录了美联医邦帮助三岁罕见病Rett综合征患儿好好(化名)寻求美国专家帮助的全过程。(点击链接了解更多信息美联医邦接受CCTV采访,帮助三岁罕见病儿童寻求美国专家帮助)。 当时,好好在国内各大医院辗转,国内专家都无法给到有效果的办法,后来好好妈妈偶然机会找到了美联医邦,并在网站上留下了联络方式,美联医邦医学经理联系到好好妈妈,在得知好好病情后,立刻反馈美国总部,在总部授权下填写并完成了《海外健康服务申请》,并申请了美国远程视频二诊服务,帮助好好妈妈连线到美国著名癫痫治疗医院小儿神经科主任Steven. M. Wolf (MD)和Patricia McGoldrick(NP),为她们母女提供了帮助。



好好的病情概况:三岁的好好还不会说话、不会走路。反应比其他小朋友慢,出现歪头眨眼等刻板动作,给她玩具抓不住,并且频繁持续地吃左手,甚至将4个指头塞进嘴里,大人不许她吃时,还常常挣扎着把手指咬破。最后好好被怀疑为罕见病Rett综合征”。 Rett综合征,是一种严重影响儿童精神运动发育的疾病,呈进行性智力下降,孤独症行为,手的失用,刻板动作及共济失调。当时,美联医邦为三岁的好好安排了一场公益性的国际视频会诊咨询。美国著名西奈山医院,前任小儿神经科主任(现任波士顿儿童医院小儿癫痫教授) Steven. M. Wolf (MD)和Patricia McGoldrick(NP, MPA)为好好的病情进行了全面分析,及对后续的治疗给出了中肯的意见。

 

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美联医邦接受CCTV采访,帮助三岁罕见病儿童寻求美国专家帮助



 

针对对症的癫痫问题,Dr. Wolf也在视频会诊中进行了回复。

提问:如果她是您的病人,您能否为她制定治疗方案?如何对患儿进行长期的随访?介入治疗或者手术是否有益?

回答:首先,我们建议做 48-96 小时的视频脑电图,以捕获事件并确定癫痫发作类型的所有特征。第二, 我们会根据癫痫的脑电图,重新评估用药方式,重要注意事项是避免使用钠通道调节药物,如卡马西平,奥卡西平,苯妥英,拉莫三嗪。

 

重点要放在已知的,对这类孩子有帮助的药物:

1)德巴金 Depakene(她已经在用) 

2)氯巴占 Clobazam(刚刚在中国大陆上市)

3)大麻二酚 Epidiolex(译者注:尚未在中国大陆上市)

4)司替戊醇 Stiripentol(译者注:尚未在中国大陆上市)

5)生酮饮食或低血糖饮食 Ketogenic Diet or low Glycemic diet

 

另外,一家名为 Stokes Pharma 的公司进行了一项基因替代临床试验研究,该研究将用 DNA 进行脊髓丝锥注射以修复该突变。这是首次进行人类研究,美国将有 10 个医疗中心进行该研究。这是一个非常有意义而且令人兴奋的治疗选择,具有巨大的潜力,虽然也存在许多未知的风险。除非这些药物治疗失败,否则我目前不建议任何手术。药物治疗不成功的情况下她可适合神经调节治疗,例如迷走神经刺激器或当她年龄再大一点的时候用 Neuropace(反应性神经刺激器)治疗。



提问:癫痫或者该基因突变以及抗癫痫药物是否影响患儿的智力和生长发育?如果有的话,如何抵消这些因素,让孩子尽可能正常成长?

回答:是的,反复癫痫发作和这种基因突变都令她有智障的风险。克服这些的最佳途径就是控制好癫痫发作。

结合Dr. Wolf给出的美国小儿癫痫治疗方法,本期小美就给大家总结更多关于小儿癫痫美国药物治疗、手术治疗及后续临床发展方向。

 

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美国癫痫药物治疗



美国可用的抗癫药物 

有大量药物可用于治疗儿童癫痫,在过去的十年里,已有9种新药问世。

但这并不意味着治疗癫痫的最新药物就是最好的。新药有所帮助,但还没有一种万能的灵丹妙药能改善癫痫的治疗。相反,医生在使用新药和老药对每个孩子的治疗进行微调方面做得越来越好。没有单独一种药物能治疗好癫痫的。

  

用于治疗癫痫的大约20种药物中,只有部分被美国FDA批准用于儿童。从法律上讲,医生可以开任何一种药。尽管如此,在没有充分证据证明这些药物对更年轻、更小的身体是安全的之前,在儿童身上尝试新的成人癫痫药物时要谨慎。与医生仔细讨论孩子的选择。

 

治疗局部或强直阵挛性发作的常用药物包括:

 carbamazepine (Carbatrol/ Tegretol)       卡马西平(卡巴多或得莱托)

 phenytoin (Dilantin)    苯妥英(狄兰汀)

 valproate      丙戊酸钠

 valproic acid (Depakene, Depakote)     丙戊酸(双丙戊烯,双丙戊酸)

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副作用包括胃病或疲劳,在服用苯妥英钠的情况下,还会导致毛发过度生长。

 

对于失神发作,药物包括:

--Depakote/Depakene    丙戊酸钠

--ethosuximide (Zarontin)    乙琥胺

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其他一些用于治疗各种形式的癫痫的药物有,其中没有中文标记的是国内尚且没有上市的药物。

  • ACTH      (Acthar gel)

  • clobazam      (Onfi)

  • felbamate      (Felbatol)

  • gabapentin      (Neurontin) 加巴喷丁

  • lacosamide      (Vimpat)

  • lamotrigine      (Lamictal) 拉莫三嗪

  • levetiracetam      (Keppra)

  • oxcarbazepine      (Oxteller XR / Trileptal) 奥卡西平

  • phenobarbital 苯巴比妥

  • tiagabine      hydrochloride (Gabitril)

  • topiramate      (Topamax) 托吡酯

  • vigabatrin      (Sabril)  氨己烯酸

  • zonisamide      ( Zonegran)

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其中,diastat直肠凝胶、Epidiolex (由大麻二酚或CBD制成)、氟苯丙胺 (Fintepla)均已获得Dravet综合征批准。一些抗癫痫药物,如Depakote,已经被批准为儿童的单药治疗。这意味着它可能孩子唯一会服用的癫痫药物。许多孩子更喜欢单药疗法,因为他们只需要记住吃一片药。其中一些可以在食物中添加零星的成分,使其更容易服用。这些癫痫药物的副作用各不相同,但一般包括东歪西倒、复视、头晕、恶心想吐、脚不稳、皮疹。孩子应该服用多少药物?这方面没有严格的规定,每个孩子的情况都不一样。通常,医生会尝试不同剂量的癫痫药物,以确定对每个孩子最好的一种。患儿应该服用适量的药物,以防止癫痫发作而不引起副作用。为了找到合适的剂量,医生可能需要在几个月的时间里修改处方。这样的努力是值得的。过多的药物会增加副作用,而太少的药物会让孩子容易癫痫发作。

 

癫痫药物的价值 

我们可能会对给一个小孩服用强大的癫痫药物感到紧张,这些药物可能会产生副作用。但药物治疗通常有效,阻止癫痫发作至关重要。

尽管如此,我们还是需要采取预防措施来安全使用这些药物。例如,我们必须小心,癫痫药不会与其他药物,补充剂或草药相互作用。在开始服用抗癫痫药物之前,一定要告诉医生孩子正在服用的所有药物和补充剂。同样重要的是,告诉医生,在孩子服用抗癫痫药物后,开始服用任何新的药物。

 

一些家长担心他们的孩子在童年服用癫痫药物后可能会滥用药物。请放心,没有证据表明接受癫痫药物治疗的儿童滥用药物的风险更高。

  

当癫痫药物不起作用时 

在大多数情况下,癫痫药物会起作用。要有耐心。有时,药物需要几周才能起作用。我们的孩子可能开始使用一种新药,几周后癫痫发作。这并不总是意味着药物无效。孩子体内的药物含量可能还不足以产生效果。

 

所以,虽然这对我们来说可能很痛苦,尤其是当孩子正遭受癫痫的折磨时,不要过早地放弃药物。和医生谈谈,给它时间发挥作用。

 

在给药一个合理的尝试后,仍然没有效果,然后告诉医生,尝试其他药物。如果孩子对癫痫的前两到三种治疗方法没有反应,请咨询了解更多关于治疗儿童癫痫的专家。医生可能会建议其他疗法,包括生酮饮食或手术。

 

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美国癫痫治疗:介入和手术

 

对患儿进行初步评估,可以从许多可用的方法中选择一种方法来降低癫痫发作的频率和严重程度。对于一些患有耐药癫痫的儿童来说,手术是一种选择。梅奥诊所儿童中心儿科癫痫学家、儿科癫痫研究联盟的联合创始人Elaine C. Wirrell医学博士说。作为美国国家癫痫中心协会指定的最高等级的4级综合癫痫中心,梅奥诊所采用先进的手术技术,包括在切除手术中使用机器人引导。有了这个指导,外科医生可以更精确地确定癫痫发作的部位——这就允许我们瞄准癫痫发作并阻止它们。” 梅奥诊所神经科医生Kai J. Miller说。

 

微创手术的来临

激光间质热疗法(LITT可能是一些儿童的一种选择。在这种微创技术中,核磁共振(MRI)被用来指导外科医生将探针穿过头骨上的一个小洞。激光可以定位并破坏一小部分脑组织。Dr. Miller:“这种疗法实际上会烧伤和破坏大脑中癫痫发作的部位,而且不会损伤大脑的其他部分,也不需要进行大型手术。” LITT 是一种微创手术选择,可以在选定的患者中治愈对药物治疗无反应的癫痫发作。  它包括做一个微小的皮肤切口并将激光纤维直接穿过导致癫痫的病变中心。为了确保极高的精度,这是在 3-D GPS 导航下完成的。 在确认癫痫活动是由病变引起后,将热能转移到组织中以完全破坏(去除)该区域,同时保护大脑周围的健康组织。在这个过程之后,激光纤维被移除,一个可吸收的针被放置在头皮上。 



患者通常会在第二天被送回家,几乎没有疼痛。常规活动几乎可以在手术后立即恢复。鉴于这是非常好的耐受性,当它是一种选择时,这可能是标准开放手术的一个很好的替代方案。谁是 LITT 的人选? 由大脑小而深的结构引起的癫痫发作是 LITT 治疗的最佳候选者。该手术的原型病变是下丘脑错构瘤,通常是位于大脑最深处之一的小病变。 在这种情况下,大约 80% 的患者可以治愈癫痫LITT 也被用于颞叶癫痫,成功率较低。激光间质热疗(LITT)可以很好的控制所需温度和毁损的范围,其温度设置在40度以下一般不会毁损,80度以上是立即毁损,60-80度通过时间来控制毁损程度。激光间质热疗(LITT)相对于放射治疗,更精准有效,并发症更少。约翰霍普金斯儿童医院,波士顿儿童医院的癫痫专家擅长各类难治性癫痫的一系列外科手术,他们技术水平高超、癫痫手术经验丰富,可帮助极大控制癫痫发作。



其他手术选择

胼胝体切断术:胼胝体切断术是一种切断连接左右脑神经束的手术,用于治疗经历频繁的跌落发作,导致反复而突然坠落的儿童。对大多数儿童来说,降低癫痫发作的消除或显著减少,防止了持续的伤害。大脑半球切开术:癫痫发作发生在一个脑半球的多个部位的儿童通常需要这种手术。它切断了异常的、诱发癫痫的大脑半球,让另一个脑半球正常运作,停止癫痫发作。对于患有严重癫痫或不能接受手术的儿童,神经刺激治疗可能是一种选择。这些疗法将电流用于中枢神经系统,目的是降低癫痫发作的频率和严重程度。一些神经刺激治疗需要手术植入一个设备。在201910月出版的《脑科学》杂志上发表的一篇综述中,梅奥诊所的研究人员发现,神经刺激是安全有效的,并提出了一种方法来为癫痫儿童选择可用的选项。这些选项包括:

 

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 癫痫国外最新疗法:中美癫痫治疗差异

 

目前,专家正在研究创新性药物,并参与治疗罕见但严重的癫痫综合征的临床试验,包括Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征,以及罕见原因的癫痫综合征,如CDKL5缺乏症。目前,由梅奥诊所领导或参与的研究和试验包括一种名为STK-001的基因疗法用于治疗Dravet综合征的临床试验。Dr. Wirrell:“这种疗法不仅有可能预防癫痫发作,也有可能预防这些儿童的神经认知退化。神经类固醇甘那索龙治疗CDKL5缺乏症儿童和年轻人的临床试验;研究大麻二酚治疗儿童Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和结节性硬化症的三个临床试验。所有这些试验都发现,大麻二酚比安慰剂的益处更大,”Dr. Wirrell说。

 

附:小儿癫痫治疗中美医疗差异

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美国治疗儿童癫痫最好的医院



 

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波士顿儿童医院始于1869年,是哈佛大学的附属医院,也是全美排名第一的儿童医院,在全美儿童癫痫排名也是第一140年以来,一直在为儿童疾病的治疗而努力,从1947年首次成功缓解白血病到最近的复杂胎儿心脏缺陷的矫正,建树颇多。除了哈佛医学院,合作伙伴还包括哈佛干细胞研究所、麻省理工学院卫生科学与技术、博德研究所、孤独症联盟和波士顿大学。并且与丹娜法伯癌症研究院、布列根和妇女医院以及麻省总医院保持着紧密的合作关系。此外波士顿儿童医院是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。研究团队有1100多位科学家,包括9名国家科学院人员、11名医学研究所在职人员和9名霍华休斯医学研究所人员。每年科研投入2亿25百万美元,多于任何一家儿童医院。 波士顿儿童医院享誉全球,拥有璀璨的今天和辉煌的过去。波士顿儿童医院的出色表现不仅在于其手术创新以及新的治疗方法的发现,还在于为儿童提供高质量的医疗并给予儿童高度的关注。

美联医邦了解到,该医院还成功实施了癫痫治疗的特殊手术激光核磁共振消除脑深部癫痫病灶。这一技术,使过去无法触及的脑深部癫痫得到较为彻底的治疗,精确的定位技术,又使脑部正常组织受到伤害的几率降到最低。摒弃传统的剥下一块头骨的方法,在患儿颅骨钻一个小孔,通过成像指导,激光穿过大脑走一条安全通道,直达病灶。一名13岁的男孩贾斯廷·格里芬术后第二天回到家,四天就回到了教室。术后再没有发作癫痫,并且没有失去任何记忆和运动技能。 

 

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【美联医邦案例】国内癫痫患儿视频波士顿儿童医院

 



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上图:在美联医邦的国际会诊平台上,我们以最短的时候安排好美国和国内两地时间,波士顿儿童医院癫痫小儿神经外科专家Dr. Madsen和小儿神经内科主任Dr.Wolf、患者、国内主治医生及美联医邦人员共同在线,探讨患者现在的病情及治疗方法,整个视频会诊持续近1个小时。

 

▌ 患儿病情摘要  患儿为3岁男孩,出生时情况良好,出生体重3100克。目前诊断:1.脑积水;2..症状性癫痫[继发性癫痫]。使用多种抗癫痫药物无效:左乙拉西坦口服液,丙戊酸钠口服液,托吡酯胶囊,吡仑帕奈片,拉莫三嗪片,氨已烯酸片,氯巴占,唑尼沙胺片,拉考沙胺片和生酮饮食。

美国专家视频会诊:波士顿儿童医院神经外科和神经内科专家的MDT联合会诊下,认为目前手术指征不具备,属于难治性癫痫,根据 Lennox Gastaut 综合症的可能诊断特征,因此有一些药物可能会有帮助。建议考虑 1)再次试用氯巴占和 Epidiolex(译者注:大麻二酚,国内未上市)。2)植入 VNS 迷走神经刺激,每月进行调试 3)   Clobazam  Fintempla  译者注:芬 Zogenix 

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