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MD安德森癌症中心2023治疗肉瘤三大突破性进展及费用

创建日期 : 2023-07-18

文章类型: 肉瘤

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导读:国外美国是怎样治疗软组织肉瘤的?2023年美国MD安德森癌症中心公布了ASCO年会上治疗软组织肉瘤的三大突破性进展。作为服务了海外医疗数千患者的美国本土的赴美就医服务机构,美联医邦希望您对赴美医疗有一个更加理性和客观的认识。


肉瘤描述了一大类起源于骨骼和软组织或结缔组织的癌症,在血管、神经、肌肉、脂肪、肌腱和关节内膜中形成。肉瘤有 70 多种类型,这种独特癌症的治疗取决于肉瘤类型、位置和许多其他因素。以下是MD安德森癌症中心公布的治疗软组织瘤的三大突破。

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MD安德森治疗软组织肉瘤,联合疗法治疗获得成功。

在我的口头摘要会议中,我将讨论三项联合试验的成功,这些试验涉及一种名为卡博替尼的酪氨酸激酶抑制剂,该抑制剂目前在肉瘤领域越来越受到重视。这些临床试验结果强调需要根据肉瘤亚型制定最佳组合策略,以帮助改善结果。卡博替尼与免疫疗法联合使用,在血管肉瘤患者中显示出高反应率和疾病控制,并且与先前报道的单独使用任一药物相比,卡博替尼与替莫唑胺联合似乎具有更高的反应率和疾病控制。

MD安德森治疗粘液样脂肪肉瘤 (MLS) 复发突变临床影响的新研究。

脂肪肉瘤是成人最常见的软组织肉瘤类型。粘液样脂肪肉瘤是脂肪肉瘤的一种亚型,其典型特征是发生在身体脂肪组织中的肿瘤,通常发生在下肢。

Prapassorn Thirasastr 医学博士是肉瘤医学肿瘤学的博士后研究员,他在 ASCO 的海报会议上展示了一项粘液样脂肪肉瘤反复突变的研究结果(摘要 11577,海报板 511)。Thirasastr 说,他和他的同事普遍知道 MLS 的特点是基因易位导致融合蛋白,特别是涉及 DDIT3 基因。易位是指一条染色体的一部分断裂并附着到另一条染色体上的遗传变化。当两个或多个不同基因的片段通过染色体重排连接在一起,然后转变成单个蛋白质时,就会产生融合蛋白。这种融合蛋白被认为是 MLS 的主要驱动因素之一,但其发生的确切机制尚不完全清楚。

然而,这项研究还有另外两个值得注意的结论。

一项结果显示,超过 83% 的 DNA 测序(称为下一代测序)测试的患者显示出体细胞突变,这是一种已知会导致癌症的遗传状况。Thirasastr 说,大多数突变是在端粒酶逆转录酶(TERT)基因(TERTp)的启动子区域发现的,TERTp 是一种参与维持染色体稳定性的基因。19% 的癌症中也发现了该热点区域的反复突变。

在癌症研究中,医生和研究人员可以将癌细胞的基因改变与控制肿瘤形成相关过程的信号通路联系起来,这有助于他们将促进癌症进展的信号网络拼凑起来。

“44% 的 MLS 患者存在导致PTEN-PI3K-AKT-mTOR通路激活的突变。该通路可能可以通过现有的抑制剂进行靶向治疗,并且这些抑制剂已在其他癌症中得到批准。”Thirasastr 解释道。 

接下来,他说他们发现具有PIK3CA和TERTp突变双重突变的患者表明化疗的无进展生存期较差。

Thirasastr 表示,接下来的步骤包括测试更多人群的这些特定突变,以获得更大的数据集。

 

MD安德森治疗平滑肌肉瘤采用DNA疗法效果显著

DNA 的结构变化(例如基因突变或缺失)可能会严重干扰其功能,包括复制能力并在与年龄相关的疾病和癌症中发挥重要作用。DNA 损伤修复 (DDR) 基因被破坏的肿瘤(称为 DDR 缺陷)可以触发免疫反应,使它们更容易受到 DNA 损伤疗法的影响。平滑肌肉瘤是一种生长在平滑肌中的罕见癌症,可发生在全身,包括肠道、膀胱、血管、皮肤和子宫。  

Michael Nakazawa 博士是一名三年级血液学和肿瘤学研究员,将于今年晚些时候加入该学院,他表示,最近人们对平滑肌肉瘤,特别是子宫平滑肌肉瘤的 DDR 缺陷产生了兴趣,因为这一类遗传性疾病突变和/或缺失可以使肿瘤对靶向治疗敏感,包括 PARP 和 ATR 抑制剂。“这个领域特别令人感兴趣,因为目前还没有 FDA 批准的用于治疗平滑肌肉瘤的靶向药物。

RNase H2是一种特定的癌症相关基因,目前的临床测序小组通常未对其进行测试。它的缺失可能使某些癌症容易接受目前正在临床试验中测试的 DDR 靶向疗法的治疗。

Nakazawa 说:“我们的研究发现RNase H2丢失很常见,尤其是在子宫平滑肌肉瘤患者中,患病率高达 30%,因此筛查可能会扩大可以从这些治疗中受益的患者数量。”

最终,筛查RNase H2缺陷可能是未来此类药物在子宫平滑肌肉瘤患者中进行临床试验的有用生物标志物。

文章来源:https://www.mdanderson.org/cancerwise/updates-in-soft-tissue-sarcoma.h00-159619434.html

来自美联医邦的一段话


◆ ◆ ◆

美国安德森癌症中心治疗费用:治疗肉瘤需要多少钱?



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我们的价值主张是:一切以患者为中心,不过度医疗。

国内患者视频MD安德森癌症中心案例 

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上图:全美癌症专科排名第一的MD安德森癌症中心的主任, 与国内患者及其主治医生,进行了长达45分钟的视频二诊交流,医学英语翻译全程在线。国内患者和医生认为这次的远程会诊让患者对未来的治疗更有信心和把握; 在美国医生的建议下,对未来的治疗策略调整提供的宝贵的参考意见,包括美国多项免疫检查点抑制剂、 MEK 抑制剂组合、自体T细胞和 CD8 T细胞的新药和临床试验,做到有备无患。

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