美国FDA首次批准多发性硬化(MS)克拉屈滨口服制剂

2019-05-24

正文




美国FDA于2019年3月29日批准克拉屈滨片(商品名:Mavenclad)用于治疗成人复发性多发性硬化(MS),包括复发-缓解型MS和活动性继发进展型MS。Mavenclad不推荐用于有临床孤立综合征的MS患者。由于其安全性,通常推荐对另一种MS药物效果不佳或不能耐受的患者使用Mavenclad。这是FDA首次批准克拉屈滨口服药物上市,美国FDA最早于1993年批准克拉屈滨注射液上市,并先后批准了四种克拉屈滨注射液上市,中国大陆于2015年上市了国产克拉屈滨注射液。


“我们致力于支持为多发性硬化患者开发安全有效的治疗方法,”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“Mavenclad的批准为那些尝试过另一种治疗而没有成功的患者提供了额外的选择。”


多发性硬化(MS)是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病,其可破坏大脑与身体其他部位之间的联系。大多数MS患者首发症状发生在20至40岁之间。MS是年轻人中神经系统残疾的最常见原因之一,女性比男性发生率高。


对于大多数患者来说,MS由复发-缓解型起病,即患者功能恶化(复发)之后又进入恢复期(缓解)。这种缓解可能不完全,可能会使患者遗留一定程度的残疾。许多MS患者会经历一定程度的持续性残疾,且随着时间的推移逐渐恶化。在一些患者中,残疾可能独立于复发而进展,这种类型称为继发进展型多发性硬化(SPMS)。在此种类型MS的头几年,许多患者继续经历复发,这一个阶段称为活动性SPMS。活动性SPMS是MS的复发形式之一,并且批准用于治疗复发型MS的药物可用于治疗活动性SPMS。


Mavenclad的疗效在一项纳入1326例复发性MS患者(过去12个月内至少有一次复发)的临床试验中显现出来。与安慰剂组相比,Mavenclad不仅显著降低了这些患者的复发次数,还减少了残疾的进展。Mavenclad用药指南描述了有关药物使用和风险的重要信息。Mavenclad有增加恶性肿瘤和胎儿伤害风险的黑框警告。Mavenclad不适用于目前患有恶性肿瘤的患者。对于既往有恶性肿瘤病史或有恶性肿瘤风险增加的患者,医疗专业人员应根据患者个体评估使用Mavenclad的益处和风险。在使用Mavenclad治疗的患者中,医疗专业人员应遵循标准的癌症筛查指南。由于该药对胎儿的潜在伤害,Mavenclad不应用于孕妇以及在治疗期间和治疗结束后6个月内不打算采用避孕措施的育龄期女性和男性。如果患者怀孕,应停用Mavenclad。


其他警告和注意事项包括淋巴细胞(白细胞)数量减少的风险; 应在治疗前、治疗期间和治疗后监测淋巴细胞计数。 Mavenclad可能会增加感染的风险; 医疗专业人员应筛查患者的感染情况,并在必要时延迟使用Mavenclad治疗。 Mavenclad可能会导致血液学毒性和骨髓抑制,因此医疗专业人员应在治疗前、治疗期间和治疗后检测患者全血细胞计数。在用非辐照血液输血后,该药与移植物抗宿主病相关。 


Mavenclad可能导致肝损伤,如果临床上怀疑明显的肝损伤,应当中断或停止治疗。接受Mavenclad治疗的患者在临床试验中报告的最常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛和淋巴细胞计数减少。



Mavenclad美国参考价格:99500美元/年;199000美元/整个疗程

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附:Mavenclad美国FDA使用说明(2019-03-29)

通用名:Cladribine tablets(克拉屈滨片)

商品名:Mavenclad

生产厂家:EMD SERONO INC

美国上市日期:2019-03-29

中国大陆未上市




适应症:

Mavenclad是一种嘌呤抗代谢物,适用于治疗复发性多发性硬化症(MS)成人患者,包括复发缓解型MS和活动性继发进展型MS。出于安全考虑,一般推荐对于使用其他药物治疗效果不好或不能耐受的MS患者可使用Mavenclad。

使用限制:

出于安全考虑,不推荐Mavenclad用于临床孤立综合征的患者。


用法用量:

(1)每个疗程开始服用Mavenclad前都需要对患者进行评估。

(2)推荐口服总剂量为3.5mg/kg,分2个疗程服用(每个疗程1.75mg/kg)。每个疗程分为2个治疗周期。

(3)Mavenclad是一种细胞毒性药物。

(4)Mavenclad与其他药物间隔服用时间至少3小时。

第一疗程:

  • 第一疗程第一周期:从任何时间开始

  • 第一疗程第二周期:在第一疗程第一周期最后一剂之后23-27天给药。

第二疗程:

  • 第二疗程第一周期:在第一疗程第二周期最后一剂之后至少43周给药。

  • 第二疗程第二周期:在第二疗程第一周期最后一剂之后23-27天给药。

每个疗程每个周期用药剂量:

图片来源:Google

图片来源:Google


每周期每日服用1片或2片,连续服用4天或5天。不要超过每日2片。服用2个疗程后,在之后的2年不要再服用Mavenclad。

剂型规格:

片剂:10mg

禁忌症:

(1)目前合并恶性肿瘤。

(2)孕妇以及在治疗期间和治疗结束后6个月内不打算采用避孕措施的育龄期女性和男性。

(3)HIV感染。

(4)活动性慢性感染(如,肝炎或结核)

(5)有对克拉屈滨过敏者。

(6)在Mavenclad治疗期间哺乳以及在最后一剂治疗后10天哺乳的女性。

注意事项:

(1)淋巴细胞减少症:在治疗前、治疗期间和治疗后监测淋巴细胞计数。

(2)感染:筛查潜伏感染患者; 考虑延迟治疗,直到感染得到完全控制。在治疗前对水痘带状疱疹病毒抗体阴性的患者接种。对淋巴细胞计数低于200个细胞/微升的患者进行抗疱疹病毒预防治疗。监测感染情况。

(3)血液学毒性:治疗结束后根据临床需要,每年监测全血细胞计数。

(4)输血相关的移植物抗宿主病:推荐采用辐照血液。

(5)肝脏损伤:治疗前进行检测。若临床怀疑显著损伤则停药。

不良反应:

最常见不良反应(发生率>2%)有上呼吸道感染、头痛和淋巴细胞减少。




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