添加微信mede1917
或扫描二维码
欢迎来到 Medebound 国际医疗平台
平安/泰康签约的优选服务机构
欢迎来到 Medebound 国际医疗平台
平安/泰康签约的优选服务机构
美联医邦
文章类型: 美国看病科普
营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），这是一种遗传性疾病，使皮肤和粘膜非常脆弱，任何摩擦或轻微伤害都会导致疼痛的水泡。这种疾病非常罕见，全世界只有330万人患有这种疾病。那去美国看病，美国是怎样治疗DEB的呢？美国DEB的治愈率是如何呢？美联医邦作为拥有10年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家分享国际患者在巴斯科姆帕尔默眼科研究所采用基因疗法治疗DEB的案例，希望大家对美国看病有一个更加理性和客观的认识。
患者：安东尼奥·文托
治疗所在医院：巴斯科姆帕尔默眼科研究所（美国排名第一的眼科医院）
诊断：DEB基因突变的遗传性疾病，导致严重的视力丧失
治疗效果：在接受第一次局部基因治疗后恢复视力
治疗方法：手术+基因疗法（Krystal Biotech滴眼液）
案例来源：巴斯科姆帕尔默眼科研究所官网
安东尼奥出生时患有营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），在较轻的情况下，这种水疱仅发生在手、脚、膝盖和肘部。然而，对于安东尼奥来说，这种疾病非常严重，以至于它也影响了他的眼睛，导致视力丧失。在2016年和2017年，安东尼奥去美国看病，他的左眼接受了两次手术，以清除遮蔽视力的疤痕组织。虽然这些最初很成功，但改进并没有持续下去。水泡不断复发，因为由于DEB基因突变，他不能产生必要的胶原蛋白来防止伤口。
皮肤疗法的替代配方
一种仍在临床试验中的药物可以有效治疗安东尼奥的皮肤状况，经过大约两年的安全性和有效性测试，美国食品和药物管理局（FDA）批准了安东尼奥的同情使用。2022年8月，Sabater医生在UM/Jackson Memorial Hospital 对安东尼奥的右眼进行了手术，以去除阻碍男孩角膜的疤痕组织。紧接着，他开始使用特殊配方的眼药水，这种眼药水可以促进一种叫做胶原蛋白7的蛋白质的产生，而安东尼奥的身体不会合成这种蛋白质。
萨巴特博士补充说，这种局部治疗是同类产品中的首创，已被证明“对安东尼奥来说具有巨大的变革性”。慢慢地，安东尼奥右眼的视力已经改善到现在的20/25。更重要的是，敏锐度一直保持稳定——这是以前的手术无法完成的壮举。
2023年3月对安东尼奥的左眼进行了手术，并进行基因治疗
因为右眼基因疗法的治疗效果超出了安东尼奥家人的预期，安东尼奥家人迫不及待在2023年3月安排了安东尼奥的左眼手术，她将这一突破归功于萨巴特博士的顽强承诺。表示对萨巴特博士和团队充满信心，她鼓励其他前往美国看病的患者考虑接受独特的基因治疗。
开创性的Krystal Biotech滴眼液仅被批准用于安东尼奥，但萨巴特博士希望它们可以用于其他遗传疾病。到目前为止，眼部基因疗法仅限于眼睛后部的治疗，但这种新配方针对的是眼表的细胞。
美联医邦作为成立了8年的美国本土海外医疗服务机构，可协助您开展预约服务或美国专家远程视频会诊服务。请微信联系mede1219联系服务老师了解详情。
相关阅读：
巴斯科姆帕尔默眼科研究所是一个可以潜在地治疗具有遗传成分的疾病的平台，无论是DEB还是其他遗传疾病均可以从基因治疗中受益。萨巴特博士和团队正在开展一项未来的临床试验，该试验将招募更多接受相同治疗DEB的患者。这将激励更多去美国看病的DEB患者，选择前往巴斯科姆帕尔默眼科研究所接受治疗。总之，巴斯科姆帕尔默眼科研究所作为全美排名第一的眼科医院，在诊断、治疗和管理角膜、视网膜、玻璃体和视神经疾病方面拥有一系列创新。未来会使越来越多的眼科疾病患者受益于此。
参考来源：
https://news.umiamihealth.org/en/teen-regains-vision-after-receiving-first-topical-gene-therapy/
想知道其他中国患者是如何申请美国专家的吗？点击下方在线咨询了解详情
从目前全球肛门癌治疗的发展趋势来看，美国持续保持着在免疫治疗、精准医疗以及临床试验领域的重要创新优势。对于正在关注“肛门癌美国”“肛门癌国外治疗最好的医院”“美国治疗晚期肛门癌”等问题的患者家庭而言，真正值得关注的并不是某一种所谓的“特效药”，而是是否能够获得适合自身病情的个体化治疗方案。
如果目前治疗方案尚存在疑问，或者希望了解美国顶级专家是否会给出不同建议，远程第二意见通常是成本最低、效率最高的选择。患者无需出国，通常5-7个工作日即可获得美国专科专家书面意见，为后续治疗决策提供参考。
对于已经出现复发转移、多线治疗失败、希望申请美国临床试验或寻找创新治疗机会的患者，则可以进一步评估赴美就医的可行性。美国顶级癌症中心在疑难病例管理、新药研究以及国际转诊方面仍具有重要优势。
需要说明的是，并非所有晚期患者都适合或需要赴美就医。当美国与国内治疗方案高度一致时，一次远程第二意见往往已经能够帮助家庭在有限时间内获得充分信息，并做出更有把握的选择。
回到本文标题提出的问题——美国肛门癌五年生存率为何能够持续提升？
答案并不只是某一种药物或某一家医院，而是建立在持续创新的科研体系、规范化多学科治疗模式以及丰富临床试验资源之上。对于患者而言，越早获得充分信息，越有机会在关键治疗窗口期做出更适合自己的决策。
如果您或家人正在面对肛门癌，希望了解是否存在美国专家建议的新方案、临床试验机会或HIPEC评估机会，可以点击下方【在线咨询】。
美联医邦可协助整理病历资料、对接美国顶级癌症中心专家，并提供赴美就医准备支持，帮助患者在关键治疗节点获得更多参考信息。
成立至今10年，总部位于纽约，专注美国顶级癌症中心资源对接，包括MD Anderson、MSK、梅奥诊所、约翰霍普金斯医院等，可协助患者在5–7个工作日内获得专科医生意见，尤其适合晚期及复杂病例。
1. 与医院谈判：我们经常从美国医院获得额外10%-30%的折扣。我们强大的关系网和直接联系将对您有利。
2. 巧妙借助远程医疗： 无需差旅费，即可获得专家意见。有时，您只需通过视频会诊就能做出明智的决定。
3. 定制套餐： 我们制定适合您需求和预算的计划，而不是昂贵的 “一刀切 ”式交易。您只需支付所需服务的费用。
4. 高效的流程：我们与名医直接联系意味着更快的预约和更少的等待时间，从而节省您长期逗留的费用。
虽然我们不能透露具体姓名，但我们的成功案例包括：
【美联医邦】出国案例： |
|
其他案例包括：
为一位心脏患者节省了超过40万人民币，并找到了一个之前并不知情的临床试验，并申请到减免医药和临床费用。
为一位癌症病患者通过远程医疗获得了完整的治疗方案，国内医生可遵循该方案，避免了30万昂贵的海外费用。
一位罕见病患者与美国相关病教科书级专家取得联系，并在1周内对话美国专家并且在当地开始了治疗，所有这一切都在家中完成。
免费咨询请拨打美联医邦的免费热线400-616-2591或者点击下方按钮实时免费咨询：
客服24小时/7天在线
▌ 联系 · 方式
邮箱: support@medebound.com
全国免费咨询热线: 400-616-2591
免责声明：本文无意影响或改变您的主治医生提供的医疗服务。 请不要在没有先咨询您的主治医疗服务提供者的情况下对您的治疗做出改变。 本文不用于诊断或治疗疾病，也不影响治疗方案。 美联医邦会尽最大努力编辑和更新本页面的信息，但是我们无法保证本页医药信息的精确性和完整性。
凭借我们30多年的海外医疗网络资源，您可以直接与海外医疗精英对话，在家中咨询海外顶级专家或国际会诊，不出国门获取先进治疗方案。
凭借我们30年的医疗网络资源，您可以直接与海外医疗精英对话。在家中咨询疑难疾病的专家，轻松了解治疗方案。
如需赴美就医或获取海外新药，我们为您一站式安排海外看病等服务。
如果您和您的家人有任何医疗和新药需求，请欢迎随时联系我们。我们客服团队工作时间周一到周五早上9点到晚上8点，北京时间。
总部位于纽约，10年专注美国，是赴美就医服务细分领域的头部机构。 始终坚持精英式定制（非保姆式），获30+历史卡思克鲁力医生集团（全美TOP医生联盟）及股东战略产业投资，不涉及风险资本。 作为美国本土医疗资源提供商，美联医邦已与中国平安、泰康人寿、太平人寿等保险集团达成总对总合作。服务覆盖数百万保险客户。美国福布斯榜推荐和英文报道，直通全美前5%顶级专家网络。只精准对接全美72个专科排名TOP3医院，包括梅奥诊所、MD安德森、纪念斯隆-凯特琳癌症中心等百余家美国著名医疗机构。申请美国医院的折扣率10-30%，和美国医院议价能力高。3000+客户的信任选择，一切从用户角度出发，鼓励部分患者远程二诊/问诊拿方案在国内治疗，不过度宣传和劝退不必要的赴美看病。
了解更多
美国美联医邦成都运营服务中心
Disclaimer 免责声明:
本文无意影响或改变您的主治医生提供的医疗服务。请不要在没有先咨询您的主治医疗服务提供者的情况下对您的治疗做出改变。本文不用于诊断或治疗疾病，也不影响治疗方案。美联医邦会尽最大努力编辑和更新本页面的信息，但是我们无法保证本页医药信息的精确性和完整性。
纽约总部：
260 Madison Ave 8th Floor #8001,New York, NY 10016
美联医邦Medebound成都运营服务中心：
成都市锦江区红星路一段35号A区1号楼605
(美）+1 917-342-2381
(中) +86 400-616-2591
support@medebound.com
