协和-美国教授联合会诊,患者1周自行获取美国新药

2021-09-26

 

导读:王先生,多发性骨髓瘤。术后使用多种药物无效,选择美国新药达雷木单抗,病情得到控制。为了了解美国骨髓瘤最新治疗方法及后续治疗方案,王先生联系到美联医邦,通过视频会诊,最终获取中美两国顶级专家的意见。

王先生,55岁,2013年3 月 4 日出现腰部酸胀样疼痛,在当地医院⾏物理治疗,疗效不佳;3 月19 日,王先生赴北京三甲医院进行治疗,进⼀步检查后,随即确诊为多发性骨髓瘤

疾病来势汹汹,让人猝不及防。

多发性骨髓瘤(Multiple myeloma, MM)是一种浆细胞不正常增生,致使侵犯骨髓的一种恶性肿瘤。一开始多半没有症状,病情加重则会有骨痛、常被感染、贫血等症状。

目前一般认为多发性骨髓瘤是可以治疗的,不过多半无法治愈。可以通过糖皮质激素、化学疗法、沙利度胺、来那度胺、骨髓移植等缓解症状。

2015年,全球约有48.8万人罹患多发性骨髓瘤。在美国,该疾病的发生率约为6.5/10万。本病通常发生于61岁左右,且男性较女性更易患此病。

病史小结

虽然罹患疾病,但生活还是要继续,王先生立即积极配合治疗:

  • 2013年4-7月:5个疗程的PADT(硼替佐米+阿霉素+地塞米松+沙利度胺)⽅案化疗;

  • 2013年8-11月:自体造⾎⼲细胞移植;

  • 2014年1月-2017年3月:沙利度胺⽆效,疾病进展;

  • 2018年1-3月:来那度胺无效,疾病进展;

  • 2018 年10月:DVD ⽅案化疗(硼替佐米+达雷⽊单抗+地塞米松),病情得到控制。

从2013年到2018年,仅看这跨越5年的病史,也不难想象王先生及其家人有多少次在希望与失望之中挣扎。幸运的是,王先生终于还是等到了美国新药达雷木单抗,病情得到控制。

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达雷木单抗(Daratumumab)是首个上市的治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体药物,于2015年11月通过优先审评获得FDA批准上市。中国大陆目前暂未上市,仅有正在进行中的临床试验。

中美顶级专家联合会诊

因此,在2018年12月16日,王先生联系到美联医邦,希望向美国顶级医生咨询。

美联医邦医学部对王先生的病史资料进行了汇总整理分析,最终选择了纽约长老会医院⾎液科主任David L. Diuguid医学博⼠为王先生进行视频会诊。

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为了能更有效地利用这次视频会诊机会解答王先生心中的疑惑,美联医邦建议他另请一位国内医生一同参加讨论。

这样做的原因主要是:

  1. 美国医生与中国医生可以就目前的治疗方案进行交流。医学毕竟是一门复杂的科学,需要深厚的专业底蕴才能更好地理解和认识,而非医学专业的人甚至可能仅是听一些医学词汇都像雾里看花,水中望月。

  2. 若某些药物或治疗方案在国内也可获取或完成,那么在国内就可以立刻开始,既节省了时间,也免去舟车劳顿,远赴万里之外的异国他乡。

王先生欣然接受了建议,出于对美联医邦的信任,将寻找国内医生这一重任也全权交付给美联医邦。经过精心挑选后,最终选择了国内顶级医院北京协和医院⾎液内科权威专家博⼠⽣导师,与纽约排名第一的医院——纽约长老会医院⾎液科主任David L. Diuguid医学博⼠联合会诊。

会诊现场实录

2018.12.19早上7:30— 8:00,王先生位于山东家中,在美联医邦工作人员的努力下,一场跨越两国(中国、美国)三地(山东、北京、纽约)的视频会诊成功进行。

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视频会诊过程中,两位教授充分肯定了达雷木单抗治疗多发性骨髓瘤的效果,认为王先生目前暂时不需要更改治疗方案或参加其他临床试验。

达雷木单抗在国内并未上市,因此需要从美国或香港购入,美联医邦告诉王先生,由于他是美联医邦的会员,于是拥有获取美国或者香港途径新药的绿通权益,即可免除服务费,和美国或香港当地居民一样,仅支付药物本身的费用。这对于王先生来说,无疑是一个好消息。

两位教授不仅向王先生解答了他心中关于达雷木单抗的疑问,还向他说明了目前较为热门的免疫疗法PD-1和CAR-T细胞疗法对于治疗多发性骨髓瘤的现状,为病情以后可能的发展提出了多种治疗方案

会诊结束

会诊结束2天后,即12月21日,王先生就收到了一份由美联医邦整理的详尽的会诊报告。

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和多发性骨髓瘤打交道这么多年,王先生已经不再惧怕它。因为他知道,只要一直有新药在研发中,就一定有活下去的希望。

就像他过去所经历的,即使沙利度胺和来那度胺均已宣布无效,达雷⽊单抗却让治疗柳暗花明。如果有一天达雷⽊单抗也宣布失效,也还有免疫疗法以及许许多多正在进行中的临床试验。医学的不断发展,将成为所有人在面对病魔时的坚强后盾!

编者注:经患者本人及家属同意发表该篇文章

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