出国看病：2022年癫痫症最新药物-世界最新癫痫药物汇总

出国看病：美国药监局发布：2022年儿童癫痫症最新药物汇总

创建日期 : 2022-12-02

文章类型: 癫痫和其他神经系统

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本文将2022年儿童癫痫症最新药物作出介绍并汇总列出，由美国药监局2022年发布。

如您需要了解更多药物信息或急需购买途径请与美联医邦联系。联系方式见页面下方。

正文如下：

2022年3月28 日（路透社）- 比利时生物技术公司 UCB 周一表示，出国看病机构了解到：美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了其用于治疗与 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 相关的癫痫发作的药物，这是一种罕见的儿童癫痫症，下面是UCB官网发布信息：

全球生物制药公司 UCB（泛欧证券交易所代码：UCB）今天宣布，FINTEPLA ®（芬氟拉明）口服溶液 CIV 已在美国获得批准美国食品和药物管理局 (FDA) 用于治疗 2 岁及以上患者与 Lennox-Gastaut 综合征相关的癫痫发作。1此外，FDA 已授予该产品的儿科专营权。7 它已在美国和欧盟获准用于治疗 2 岁及以上患者与 Dravet 综合征相关的癫痫发作。1,8 用于 LGS 的芬氟拉明在美国可通过称为风险评估和缓解策略 (REMS) 计划的受限分销计划获得。

LGS 是一种严重的儿童期发病的发育性和癫痫性脑病 (DEE)，出国看病机构了解到：其特点是具有高发病率4的药物难治性癫痫发作以及神经发育、认知和运动功能的严重损害。5 LGS 在美国影响了大约 30,000 至 50,000 名患者6 LGS 对癫痫发作之外还有深远的影响，包括沟通、精神症状、睡眠、行为挑战和行动不便等问题。9 此外，癫痫猝死 (SUDEP) 是 LGS 患者的一个主要问题。10

芬氟拉明已在最难治疗的癫痫发作类型中显示出疗效，1,2包括跌倒性癫痫发作，这会导致人突然失去肌肉张力、变得跛行并摔倒在地，受伤的可能性很高。3芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫药物，但与目前的癫痫药物有互补性，它可以在不干扰目前的抗癫痫治疗的情况下使用。11 在全球安慰剂对照的 3 期临床试验中，服用芬氟拉明的 LGS 患者的临床总体印象量表 (CG-I) 在数值上有更大的改善。1

“芬氟拉明用于 Lennox-Gastaut 综合征的批准凸显了我们继续致力于为当前治疗可能无法很好控制的患者及其护理人员提供差异化药物，出国看病机构了解到：”UCB 全球癫痫负责人 Mike Davis 说。“我们很自豪地将芬氟拉明作为治疗 Dravet 综合征和现在的 Lennox-Gastaut 综合征的药物添加到我们的癫痫药物组合中，以帮助减少癫痫发作的影响和负担，包括具有高儿科发病率和死亡率的严重癫痫综合征。 ”

FDA 的批准得到了一项针对 263 名 LGS 患者（年龄 2-35 岁）的全球、随机、安慰剂对照的 3 期临床试验的安全性和有效性数据的支持，该试验表明芬氟拉明的剂量为 0.7/mg/kg/与安慰剂相比，day 显着降低了跌倒癫痫发作的频率 (p=0.0037)。在服用芬氟拉明 0.7 mg/kg/天的患者中，近四分之一的患者每 28 天的跌倒发作频率减少 ≥50%；18% 减少 >50 至 <75% 和 6% >75% 减少。1芬氟拉明治疗患者中发生的常见不良反应（发生率至少 10% 且高于安慰剂）是腹泻；食欲下降; 疲劳; 嗜睡; 呕吐。1芬氟拉明安全数据库包括在 DS 和 LGS 中治疗长达三年的患者的长期心血管安全数据。1

“LGS 是治疗最具挑战性的癫痫性脑病之一，出国看病机构了解到：尽管有多种抗癫痫药物的治疗方案，但绝大多数患者仍未得到很好的控制，”科罗拉多州儿童医院副教授、MSCS、FAES 医学博士 Kelly Knupp 说，美国。“作为一种补充疗法，芬氟拉明提供了不同的作用机制，并证明了能够显着减少与跌倒相关的癫痫发作次数，这是控制这种严重癫痫形式的关键措施。”

这种名为 Fintepla 的药物已获得美国批准，可用于治疗两岁及以上患者的另一种形式的儿童期癫痫症，即 Davet 综合征。Lennox-Gastaut 综合征（LGS）会导致认知功能障碍和经常导致受伤的频繁癫痫发作，UCB药厂的 Zogenix 部门估计，美国约有 30,000 至 50,000 人患有这种综合征。

这家生物技术公司在一份声明中表示，出国看病机构了解到：FDA 的批准得到了 263 名 LGS 患者的 3 期临床试验的安全性和有效性数据的支持。UCB 以约 20 亿美元的价格收购了总部位于加利福尼亚的 Zogenix， Bernstein 分析师 Wimal Kapadia 预测，到 2030 年，仅来自 LGS 适应症的 Fintepla 的全球最高销售额约为 3 亿美元，而这两种适应症的总销售额约为 8 亿美元。FDA 的批准使 Fintepla 与 Jazz Pharmaceuticals 的大麻二酚药物 Epidiolex 相抗衡，后者已获美国批准用于治疗与 Dravet 综合征和 LGS 相关的癫痫发作。其他可能增加对 Fintepla 竞争的药物包括武田制药(4502.T)的soticlestat 和Eisai Co's(4523.T)的Lorcaserin 氯卡色林和 Fycompa 。14,15

附：2022年美国癫痫患儿口服抗癫痫药物总结:16

药物¶	剂量Δ			血液水平	监控◊
药物¶	开始	维护	频率	血液水平	监控◊
布立西坦（批准用于≥1 个月大的患者）	<11 公斤：1.5 至 3 毫克/公斤/天； 11 至 <20 公斤：1 至 2.5 毫克/公斤/天； 20 至 <50 公斤：1 至 2 毫克/公斤/天； ≥50 公斤：50 至 100 毫克/天； ≥16 岁的青少年：100 毫克/天。	根据个体患者的反应和耐受性调整剂量（不需要逐渐增加剂量）。每日最大剂量： <11 公斤：6 毫克/公斤/天； 11 至 <20 公斤：5 毫克/公斤/天； 20 公斤至 <50 公斤：4 毫克/公斤/天； ≥50公斤：200毫克/天； ≥16 岁的青少年：200 毫克/天（范围 50 至 200 毫克/天）。	每天分 2 次服用	不完善	抑郁症状（例如，焦虑、易怒、失眠、抑郁、行为改变）；儿科患者的生长参数（可能导致食欲下降）。不建议进行常规实验室测试。
大麻二酚（批准用于≥1 岁的患者）	5毫克/公斤/天	对于 Lennox-Gastaut 综合征或 Dravet 综合征，维持剂量为 10 mg/kg/天（最大 20 mg/kg/天）。对于结节性硬化症，维持剂量为 25 mg/kg/天。	每天分 2 次服用	不完善	基线时和开始治疗后 1、3 和 6 个月的血清 ALT、AST 和总胆红素水平，之后根据临床指征定期进行，或在大麻二酚剂量变化或其他影响肝功能的药物变化后 1 个月内.
卡马西平 (CBZ) （批准用于≥1 岁的患者）	10 至 20 毫克/公斤/天	10 至 35 mg/kg/天（≤15 岁儿童的最大值：35 mg/kg 或 1000 mg/天的较低值；>15 岁的最大值：1200 mg/天）	每天分 3 或 4 次服用（用于 IR 或口服混悬液）；每天 1 或 2 次分剂量（用于 ER）	4 至 12 微克/毫升（17 至 51 微摩尔/升）	如果是亚裔，则在开始前进行 HLA-B*1502 筛查；CBC 在四到六周后，然后根据需要。如果初始 WBC 低（特别是 ANC），请根据需要重复。三周、六周和九周的 CBZ 水平；然后至少每两个月一次，直到稳定。开始前、维持剂量和有低钠血症风险或有低钠血症症状的患者需要时血清钠。
氯巴占（批准用于≥2 岁的患者；在年幼儿童和婴儿中使用标签外）	<2 岁儿童：0.5 至 1 mg/kg/天（最大：5 mg/天）	<2 岁儿童：0.5 至 1 mg/kg/天（最大：10 mg/天）	每天 1 或 2 次分次服用	没用	不建议进行常规实验室测试。
氯巴占（批准用于≥2 岁的患者；在年幼儿童和婴儿中使用标签外）	2 至 16 岁儿童：5 毫克/天	2 至 16 岁儿童：10 至 20 毫克/天（最大：40 毫克/天）	每天 1 或 2 次分次服用	没用	不建议进行常规实验室测试。
氯硝西泮（批准用于≥28 天的患者）	0.01 至 0.03 mg/kg/天（最大值：0.05 mg/kg/天或 1 mg/天的较低值）	0.05 至 0.2 mg/kg/天（最大值：0.2 mg/kg/天或 20 mg/天的较低值）	每天分 2 或 3 次服用	没用	不建议进行常规实验室测试。
氯氮平（批准用于≥9 岁的患者）	0.3 毫克/公斤/天	0.5 至 3 毫克/公斤/天（9 至 12 岁儿童的最大值：60 毫克/天；>12 岁的最大值：90 毫克/天）	每天分 2 或 3 次服用	没用	不建议进行常规实验室测试。
艾司利卡西平（批准用于≥4 岁的患者）	11 至 21 公斤的儿童：200 毫克/天	11 至 21 公斤的儿童：范围 400 至 600 毫克/天（以 200 毫克的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）	每天服用一次	不完善	开始前、维持剂量和有低钠血症风险或有低钠血症症状的患者需要时血清钠。艾司利卡西平在结构上类似于卡马西平和奥卡西平。然而，如果是亚裔，HLA-B*1502 筛查的作用尚未确定。
	22 至 31 公斤的儿童：300 毫克/天	22 至 31 公斤的儿童：范围 500 至 800 毫克/天（以 300 毫克的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
	32 至 38 公斤的儿童：300 毫克/天	32 至 38 公斤的儿童：范围 600 至 900 毫克/天（以 300 毫克的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
	儿童 >38 公斤：400 毫克/天	>38 公斤的儿童：范围 800 至 1200 毫克/天（以 400 毫克的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
乙琥胺（批准用于≥3 岁的患者）	15 毫克/公斤/天（最大：500 毫克/天）	15 至 40 毫克/公斤/天（最大：1500 毫克/天）	每天 1 或 2 次分次服用	40 至 100 微克/毫升（280 至 700 微摩尔/升）	最初一到两个月后的 CBC/血小板，出国看病机构了解到：此后根据需要；ethosuximide 水平在一到三周。
异氨酯（批准用于≥2 岁的患者）	15 毫克/公斤/天（最大：1200 毫克/天）	15 至 45 毫克/公斤/天（最大值：45 毫克/公斤/天或 3600 毫克/天的较低值）	每天分 3 或 4 次服用	不完善；建议使用 50 至 100 mcg/mL（210 至 420 micromol/L）	每 2 至 4 周进行一次 CBC/血小板；每个月做一次肝功能检查。
加巴喷丁（批准用于≥3 岁的患者）	10 至 15 毫克/公斤/天；可在三天内滴定至初始剂量（最大：900 mg/天）	40 至 50 毫克/公斤/天（最大值：70 毫克/公斤/天或 4800 毫克/天的较低值）	每天分 3 次服用（用于 IR）	没用	前六个月每三个月检查一次CBC/血小板；根据需要化学面板（可能不需要常规监测）。
拉考沙胺（批准用于≥28 天的患者）	儿童 <6 公斤：2 毫克/公斤/天	儿童 <6 kg：范围 7.5 至 15 mg/kg/天（以 2 mg/kg/天的增量滴定，出国看病机构了解到：间隔 7 天或更长时间）	每天分 2 次服用	没用或者不完善；建议使用 1.8 至 7.2 mcg/mL（10 至 40 micromol/L）	不建议进行常规实验室测试。对于有心脏传导异常或其他严重心脏病的患者，出国看病机构了解到：建议在开始拉考沙胺之前和达到维持剂量后进行心电图检查。
	6 至 10 公斤的儿童：2 毫克/公斤/天	6 至 10 公斤的儿童：范围 6 至 12 毫克/公斤/天（以 2 毫克/公斤/天的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
	11 至 29 公斤的儿童：2 毫克/公斤/天	11 至 29 公斤的儿童：范围 6 至 12 毫克/公斤/天（以 2 毫克/公斤/天的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
	30 至 49 公斤的儿童：2 毫克/公斤/天	30 至 49 公斤的儿童：范围 4 至 8 毫克/公斤/天（以 2 毫克/公斤/天的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
	≥50 公斤的儿童：每天两次 50 毫克	≥50 公斤的儿童：单一疗法：范围 300 至 400 毫克/天（以 100 毫克/天的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）辅助治疗：范围 200 至 400 毫克/天（以 100 毫克/天的增量滴定，间隔 7 天或更长时间）
拉莫三嗪（批准用于≥2 岁的患者；在年幼儿童和婴儿中使用标签外）	单一疗法：0.3 mg/kg/天	4.5 至 7.5 毫克/公斤/天（最大：300 毫克/天）	每天 2 次（用于 IR）或每天一次（用于 ER）	不完善；建议使用 1.5 至 10 mcg/mL（5.85 至 39 micromol/L）	前六个月每三个月检查一次CBC/血小板；根据需要化学面板（可能不需要常规监测）。
	添加到 VPA 中：0.15 mg/kg/天	1 至 5 毫克/公斤/天（最大：200 毫克/天）
	添加到诱导剂（PB、CBZ、PHT）中：0.6 mg/kg/天	5 至 15 毫克/公斤/天（最大：400 毫克/天）
左乙拉西坦（批准用于≥28 天的患者）	20 毫克/公斤/天（最大：1000 毫克/天）	40 至 60 毫克/公斤/天（最大：3000 毫克/天）	每天 2 次（用于 IR）或每天一次（用于 ER）	没用	不建议进行常规实验室测试。

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