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CABLIVI-美国血小板新药价格和成功获取案例

创建日期 : 2024-02-20

文章类型: 美国新药和前沿

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导读:近期美国FDA批准了 Cablivi (caplacizumab-yhdp) 注射液,这是第一种与血浆置换和免疫抑制疗法相结合,专门用于治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 的成年患者的疗法。美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构,为您带来美国治疗血液疾病药品Cablivi的讯息,同时分享我们协助国内患者获取美国上市新药Cablivi的案例。

Cablivi是一种血管性血友病因子(vWF)定向抗体片段,用于治疗成年获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)患者,并结合血浆置换和免疫抑制治疗。

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1. Cablivi基本信息介绍

【通用名称】:Cablivi(caplacizumab-yhdp)

【中文名称】:卡普赛珠单抗

【英文名称】: caplacizumab

【产品规格】:10mg*lvial

【生成厂家】:赛诺菲-安万特

【特殊储存】:存放在冰箱(2°C-8°C)中,不要冻结。未开封的小瓶可以在室温30°C(86华氏度)以下的条件下保存在原来的纸盒中,保存期最长可达2个月,但不能超过有效期。在室温下存放后,请勿将Cablivi送回冷藏库。

【适应症】:Cablivi适用于12岁及以上的成年人和青少年,体重至少40公斤。

2.Cablivi如何成为aTTP 患者提供新的治疗选择?

患aTTP 患者全身小血管中会出现广泛的血栓。这些凝块会切断主要器官的氧气和血液供应,导致中风和心脏病发作,从而可能导致脑损伤或死亡。患者可能因癌症、艾滋病毒、怀孕、狼疮或感染等情况,或在接受手术、骨髓移植或化疗后患上 aTTP。有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP),结合血浆置换和免疫抑制治疗。

“患有 aTTP 的患者每天要忍受数小时的血浆置换治疗,这需要连接到一台机器上,将血液从体内抽出,与捐赠的血浆混合,然后再返回体内。即使经过数天或数周的治疗,以及服用抑制免疫系统的药物,许多患者仍会出现 aTTP 复发,” FDA 肿瘤学卓越中心主任兼办公室代理主任 Richard Pazdur 医学博士说FDA 药物评价和研究中心的血液学和肿瘤学产品。 “Cablivi 是第一个抑制血栓形成的靶向治疗药物。它为患者提供了一种新的治疗选择,可能会减少复发。”

Cablivi 的疗效是在一项 145 名患者参与的临床试验中研究的,这些患者被随机接受 Cablivi 或安慰剂治疗。两组患者均接受当前血浆置换和免疫抑制治疗的护理标准。试验结果表明,与安慰剂相比,使用 Cablivi 治疗的患者血小板计数改善更快。 Cablivi 治疗还导致治疗期间 aTTP 相关死亡和 aTTP 复发或至少一种治疗中出现的重大血栓事件(血管内形成血栓,然后可能破裂)的患者总数减少。在整个研究期间(药物治疗期加上停止药物治疗后 28 天的随访期),Cablivi 组中 aTTP 复发的患者比例较低(13 %)与安慰剂组(38%)相比,这一发现具有统计学意义。

临床试验中患者报告的 Cablivi 常见副作用是鼻出血或牙龈出血以及头痛。 Cablivi 的处方信息包括警告,提醒医疗保健提供者和患者有关严重出血的风险。

建议卫生保健提供者在给目前服用抗凝剂的患者服用 Cablivi 时密切监测患者的出血情况。

3.FDA 向 Ablynx 授予了 Cablivi 的批准。

FDA 授予该申请优先审核资格。 Cablivi 还获得了孤儿药称号,该称号为协助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励措施。

4.相关临床案例分享。

相关案例一:一名 63 岁女性,没有已知的医疗问题,因自发性紫癜(无其他症状)到急诊科就诊。她的血红蛋白 (Hb) 为 11.6 g/dL,血小板计数为 14,000/μL。最初的诊断是原发性免疫性血小板减少症,她开始服用地塞米松。

 第 2 天,她的实验室提示血栓性血小板减少性紫癜 (TTP),触珠蛋白水平 < 30 mg/dL,直接抗球蛋白试验阴性,肌酐水平为 0.8 mg/dL,乳酸脱氢酶水平为 605 U/L 。第 4 天,她的 TTP 诊断得到证实,ADAMTS13 水平较低(< 5%)。

 由于患者是耶和华见证人,她拒绝血浆置换。相反,她接受了糖皮质激素、利妥昔单抗和抗血友病因子 VIII (Koate-DVI) 的治疗。患者多次出现短暂性右面部下垂和失语,直至住院第 10 天,病情逐渐变得更加混乱。

 第 7 天,她开始接受 caplacizumab 治疗(仅适用于同情用药),但 FDA 在第 11 天批准了该治疗。 Caplacizumab 开始剂量为 10 毫克/天,首次静脉注射,随后皮下注射。

 第 12 天,她的血小板计数从 23,000/μL 增加到 83,000/μL;第三天治疗后,血小板计数增加至 200,000/μL。第一剂 caplacizumab 后,患者没有出现新的紫癜病变或神经系统症状(之前的问题已解决);然而,在第一次注射后,她确实出现了轻微的鼻出血。第20天患者出院,停用糖皮质激素;她继续接受 caplacizumab 治疗直至第 40 天(总共 30 天)和利妥昔单抗治疗。停药 31 天后的随访发现 ADAMTS13 活性正常,没有新问题。

 Caplacizumab 立即发挥作用,防止血小板粘附到血管性血友病因子多聚体上,从而有助于预防微血管血栓形成。然而,caplacizumab 不足以治疗获得性 TTP;缓解需要免疫抑制来阻止针对 ADAMTS13 的自身抗体的产生。

本病例报告表明,caplacizumab 与糖皮质激素和利妥昔单抗联合使用,可能是治疗因宗教禁止、缺乏可用性、静脉通路不畅通或有严重免疫病史而无法或不愿意接受血浆置换的 TTP 患者的有效治疗方法。对等离子体的反应。然而,需要在选定的轻度 TTP 患者中进行一项临床试验来评估不进行血浆置换的 caplacizumab 加糖皮质激素和利妥昔单抗的治疗方案,以确认该治疗方案的安全性和有效性。

 案例二:一名 39 岁女性因上肢和下肢瘀伤并伴有轻度贫血 (Hb 10.5 g/dL) 和严重血小板减少症 (PLT 30,000/mm 3 ) 被送往急诊科 (ED),但没有住院。神经、心脏或腹部症状。测试表明,由于 ADAMTS-13 严重缺乏,血栓性微血管病的风险很高。患者很快开始服用类固醇(甲泼尼龙 40 毫克,持续 24 小时,然后泼尼松 1 毫克/公斤/天,持续 1 个月)和叶酸,并使用 Octaplas 作为替代产品(1 至 1.5 血浆体积)进行每日血浆置换 (PEX)交换,40 至 60 mL/kg)。患者的 ADAMTS13 活性(FRET 方法)显示为 1.4%,证实了血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 的诊断。 

在第三次和第四次 PEX 期间,患者突然出现剧烈过敏反应,伴有呼吸窘迫、严重低血压、心动过速、进行性荨麻疹、精神运动性激越、厄运即将来临的感觉、弥漫性疼痛、轻度恶心和发烧。立即停止血浆交换,并重复复苏方案。严重的临床症状在 120 至 150 分钟后消退,但第二天仍存在残余效应(短暂的轻度头痛、下肢感觉异常、血小板计数中度增加、持续性输血依赖性贫血)。 

考虑到症状的发生和对血浆的不耐受,患者开始每周服用利妥昔单抗,剂量为375 mg/m 2  ,持续4周,并每天皮下注射10 mg卡拉珠单抗(第一剂静脉注射)。这种方法耐受性良好,没有任何药物相关的不良事件或出血。当 ADAMTS13 活性达到 20.6%(第 19 天)时,Caplacizumab 被中断(16 剂后)。出院后,类固醇逐渐减少,两个月后 ADAMTS13 恢复至 64.5%。

这似乎是首次通过 ADAMTS-13 活性监测在血浆置换无法治疗的患者中实现早期停用 caplacizumab 的经验。该策略可以优化医疗资源。  

该病例还表明,在自身免疫性 TTP 的治疗策略中可以安全地避免血浆置换,并可能用 caplacizumab 替代;这至少在无法进行血浆置换的情况下是可行的。这种不含 PEX 的方法可能会降低人血浆固有的感染和过敏风险,并且也可能具有成本效益,如果能够更早获得反应,不仅可以减少住院时间,还可以减少血浆交换的中位数。

5.以下是我们帮助一位患者获得美国上市新药Cablivi的案例:

我们收到一位患者家属急需要给家人购买一个月量的Cablivi,我们根据医嘱和家属需求分两次为他们运回国了28支Cablivi。

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收到了家属大段的对我们的专业性和服务时效的好评与认可:


好评.jpg


文章来源:

1.https://www.cablivi.com/

2.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treatment-adult-patients-rare-blood-clotting-disorder

来自美联医邦的一段话


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