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FDA批准Syprine盐酸曲恩汀（trientine hydrochloride）胶囊，用于治疗不耐青霉素的患者的威尔逊氏病（Wilson）。肝豆状核变性由 Wilson 在 1912 年首先描述，故又称为 Wilson 病。是常染色体遗传性代谢缺陷，导致无法维持接近零的铜平衡。多余的铜积累可能是因为肝脏缺乏将游离铜排泄到胆汁中的机制。肝细胞会储存过多的铜，但当铜的容量超过极限时，铜会释放到血液中并被吸收到肝外部位。低铜饮食和使用结合铜的螯合剂有助于铜从体内排泄可以治疗这种情况。美国约有 30,000 人受到影响。

实验室测试监测治疗最可靠的指标是测定血清中的游离铜，这等于定量测定的总铜和铜蓝蛋白铜之间的差。经过充分治疗的患者通常血清游离铜/ dL低于10 mcg。可以定期（即每6-12个月）进行24小时尿铜分析来监测治疗情况。尿液必须收集在无铜玻璃器皿中。由于低铜饮食应使每天的铜吸收量降至不足1毫克，因此，如果24小时尿液中存在0.5至1.0毫克的铜，则患者可能处于铜负平衡的理想状态。

在两项单独的研究中，分别用盐酸曲恩汀治疗了41位年龄在6岁至54岁之间，诊断为威尔逊氏病且不能耐受d-青霉胺的患者（男18例，女23例）。剂量从每天450到2400 mg不等。达到最佳临床反应所需的平均剂量为每天1000毫克至2000毫克。盐酸曲恩汀的平均治疗时间为48.7个月（范围2-164个月）。 41例患者中有34例好转，4例临床总体反应无改变，2例失访，1例临床状况恶化。一名接受盐酸曲恩汀治疗的病情好转的患者出现了系统性红斑狼疮症状的复发，该症状最初是在青霉素胺治疗期间出现的。停止用盐酸曲恩汀治疗。在这41例患者中，除铁缺乏外，未观察到其他不良反应。

一名研究人员在对d-青霉胺产生不耐受之后，对13名盐酸曲恩汀患者进行了治疗。回顾性地，他将这些患者与另外12例威尔逊氏病患者进行了比较，这些患者既可以接受d-青霉胺治疗，也可以通过d-青霉胺治疗进行控制，但是他们没有继续进行任何铜螯合疗法。后一组的平均发病年龄为12岁，前一组为21岁。盐酸曲恩汀组平均接受d-青霉胺4年，而未治疗组平均接受10年。

各种实验室参数显示出变化，有利于盐酸曲恩汀治疗的患者。游离和总血清铜，SG0T和血清胆红素均在未经治疗的组中均显示超过基线的平均增加，这显着大于用盐酸曲恩汀治疗的患者。在接受盐酸曲恩汀治疗的13例患者中，与d-青霉胺不耐受有关的先前症状和体征在8例患者中消失，在4例患者中有所改善，而在1例患者中保持不变。盐酸曲恩汀组的神经系统状况未发生变化或较基线水平有所改善，而未经治疗的组中有6例患者保持不变，有6例恶化。在盐酸曲恩汀治疗期间，Kayser-Fleischer环显着改善。

两组的临床结果也有显着差异。在接受盐酸曲恩汀治疗的13例患者中（平均治疗时间4.1年；范围1到13年），所有患者均在数据截止日期还活着，而在未治疗组中（未治疗的平均年限2.7年；范围3个月至9年），其中12人中有9人死于肝病。

新药治疗 / 价格

Syprine盐酸曲恩汀（trientine hydrochloride） 美国参考价格：22,212.04美元/100片 (250毫克/片)

附：Syprine盐酸曲恩汀（trientine hydrochloride）美国FDA使用说明

药物名称 ：Syprine盐酸曲恩汀（trientine hydrochloride）

生产厂家：Valeant Pharmaceuticals

美国初次批准时间：1986

【规格】

口服：250毫克/片 100片/瓶

【适应症】

在治疗不耐受青霉素的威尔逊氏病患者中，可使用吗啡。Syprine的临床经验有限，替代给药方案尚未得到很好的表征。确定个体患者剂量的所有终点均未明确定义。沙比林和青霉素不能视为可互换的。 当由于无法忍受的或危及生命的副作用而不再可能继续用青霉素胺治疗时，应使用沙比林。

与青霉素胺不同，不建议在胱氨酸尿症或类风湿性关节炎中不使用Syprine。缺少巯基部分使其无法结合胱氨酸，因此在胱氨酸尿症中没有用。据报道，在15名类风湿性关节炎患者中，治疗12周后，Syprine不能有效改善任何临床或生化指标。不能将syprine用于胆汁性肝硬化的治疗。

【用法用量】

• 尚未对剂量和/或剂量间隔进行系统评估。但是，在有限的临床经验中，小儿患者的Syprine推荐初始剂量为500-750mg/天，成人为750-2250mg/天，分两次，每天两次。对于成年人，这可以增加到最高2000毫克/天，对于12岁或以下的小儿患者，则可以增加到1500毫克/天。

• 仅当临床反应不充分或游离血清铜浓度持续高于20mcg/dL时，才应增加Syprine的每日剂量。最佳长期维持剂量应每6-12个月确定一次

• 重要的是，空腹服用Syprine，饭前至少一小时或饭后两小时，与任何其他药物，食物或牛奶相距至少一小时。胶囊应完全用水吞服，不得打开或咀嚼。

【不良反应】

可引起铁离子不足、全身红斑狼疮等，偶见胃灼热、腹部疼痛、贫血、急性胃炎、食欲减退、皮疹、肌痛等。

【注意事项】

• 应监测血清铜浓度。

• 整个用药期间，应在医师监护下。

• 如铁严重不足，可于短期内补给，在服铁剂后须间隔2小时再服本品。

• 服用本品至少间隔1小时才能服用其他食物、药物或乳制品。

• 孕妇、哺乳妇女用本品时，应考虑利弊慎用。

• 本品和青霉胺不可互相交换使用。

• 不适用于胱氨酸尿、风湿性关节炎和胆汁性肝硬变患者的治疗。

【作用机制】

盐酸曲恩汀是一种螯合化合物，可从体内去除多余的铜。 SYPRINE（盐酸曲恩汀）可以250毫克胶囊的形式口服。 SYPRINE胶囊含有明胶，氧化铁，硬脂酸和二氧化钛作为非活性成分。

【药物相互作用】

通常，不应使用矿物质补充剂，因为它们可能会阻止SYPRINE的吸收。但是，可能会出现铁缺乏症，尤其是在儿童和经期或孕妇中，或由于推荐用于威尔逊氏病的低铜饮食而引起。如有必要，可以短期服用铁剂，但由于铁和糖精各自抑制彼此吸收，因此在服用糖铁和铁之间应间隔两个小时。

【贮藏】

保持容器密闭。存放在2°-8°C（36°F至46°F）下。

References

1.https://zh.orthopaedie-innsbruck.at/syprine-7583

2.https://www.yschn.com/archives/25704

3.http://www.120ty.net/bencandy.php?fid=505&id=42407

4.https://med.sina.com/article_detail_103_2_41430.html

5.https://kknews.cc/health/4eqnyb3.html

6.https://www.drugs.com/price-guide/syprine

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