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导读：2024 年 2 月 16 日，美国食品药品监督管理局批准了 Amtagvi (lifileucel)，这是首个用于治疗无法通过手术切除（不可切除）或已扩散到身体其他部位（转移性）的皮肤癌（黑色素瘤）成年患者的细胞疗法，这些患者之前曾接受过其他疗法（PD-1 阻断抗体，如果BRAF V600 突变阳性，则使用BRAF抑制剂（联合或不联合 MEK 抑制剂））治疗。 成立9年的美国本土赴美就医海外医疗咨询机构美联医邦，为您分享最新黑色素瘤治疗信息。

FDA 生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任、医学博士 Peter Marks 表示：“不可切除或转移性黑色素瘤是一种可能致命的恶性癌症。Amtagvi 的获批代表了科学和临床研究努力的顶峰，为治疗选择有限的患者提供了一种新型 T 细胞免疫疗法。”

黑色素瘤是一种皮肤癌，通常由暴露于紫外线（可能来自阳光或室内晒黑）引起。尽管黑色素瘤仅占所有皮肤癌的约 1%，但它们却占癌症相关死亡人数的很大一部分。如果不及早发现和治疗，黑色素瘤可能会扩散到身体的其他部位，导致转移性疾病。 

无法切除或转移性黑色素瘤的治疗可能包括使用 PD-1 抑制剂的免疫疗法，PD-1 抑制剂是针对体内某些蛋白质的抗体，可帮助免疫系统抵抗癌细胞。此外，针对BRAF基因的药物有助于管理细胞的生长和功能，可用于治疗与BRAF基因突变相关的黑色素瘤。那些黑色素瘤在接受这些疗法后仍进展的患者有很大的未满足医疗需求。

Amtagvi 是一种肿瘤衍生的自体 T 细胞免疫疗法，由患者自身的 T 细胞组成，T 细胞是一种帮助免疫系统对抗癌症的细胞。在治疗前，患者的一部分肿瘤组织在手术过程中被切除。患者的 T 细胞从肿瘤组织中分离出来，进一步制造，然后作为单剂量输注回同一个患者体内。这是 FDA 批准的首个肿瘤衍生 T 细胞免疫疗法。

CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士表示：“黑色素瘤是一种危及生命的癌症，可能对患者造成毁灭性影响，并且有很大的转移和扩散到身体其他部位的风险。今天的批准反映了 FDA 对为癌症患者开发创新、安全、有效的治疗方案的奉献和承诺。”

Amtagvi 是通过加速审批途径获得批准的，根据该途径，FDA 可以批准用于治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物，这些疾病或病症存在未得到满足的医疗需求，并且该药物被证明对替代终点有影响，该替代终点很可能预测患者的临床益处（改善患者的感觉或功能，或他们是否能存活更长时间）。该途径通常使患者有机会更早地获得有希望的治疗方法，同时公司进行进一步的试验以验证预测的临床益处。确认性试验正在进行中，以验证 Amtagvi 的临床益处。

Amtagvi 的安全性和有效性在一项全球性、多中心、多队列临床研究中得到评估，该研究纳入了患有不可切除或转移性黑色素瘤的成年患者，这些患者之前曾接受过至少一种全身疗法治疗，包括 PD-1 阻断抗体，如果BRAF V600 突变呈阳性，则接受BRAF抑制剂或BRAF抑制剂与 MEK 抑制剂联合治疗。有效性是根据治疗的客观缓解率和缓解持续时间确定的（从确认的初始客观缓解日期到进展日期、因任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或停止随访，以先到者为准）。在 73 名接受推荐剂量 Amtagvi 治疗的患者中，客观缓解率为 31.5%，其中 3 名（4.1%）患者完全缓解，20 名（27.4%）患者部分缓解。在对治疗有反应的患者中，分别有 56.5%、47.8% 和 43.5% 的患者在六个月、九个月和十二个月时继续保持反应，没有出现肿瘤进展或死亡。

接受 Amtagvi 治疗的患者可能会出现长时间严重低血细胞计数、严重感染、心脏疾病、呼吸或肾功能恶化或出现致命的治疗相关并发症。标签中包含一个黑框警告，其中包含有关这些风险的信息。接受该产品的患者在输注前后应密切监测不良反应的体征和症状。如果出现这些症状，应根据情况暂停或停止治疗。

与 Amtagvi 相关的最常见不良反应包括发冷、发烧、疲劳、心动过速（心率异常加快）、腹泻、发热性中性粒细胞减少症（与某些白细胞水平低相关的发烧）、水肿（由于体内组织积液而肿胀）、皮疹、低血压、脱发、感染、缺氧（体内氧含量异常低）和呼吸急促。 

Amtagvi 还获得了孤儿药、再生医学先进疗法、快速通道和优先审查资格。 

 参考文献：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-unresectable-or-metastatic-melanoma

来自美联医邦的一段话

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