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肾上腺皮质癌（ACC）：确诊5年生存率不足20%的超罕见癌症，美国免疫治疗与新型联合方案正突破治疗瓶颈

肾上腺皮质癌传统治疗困境

肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma，ACC）是起源于肾上腺皮质的极罕见恶性肿瘤，全球发病率仅为每百万人1–2例。约60%的ACC患者在确诊时已出现局部浸润或远处转移，晚期患者的5年生存率不足20%，中位总生存期仅14–36个月。

迄今为止，mitotane（Lysodren，溶肾素）是唯一获FDA批准用于ACC的药物，主要用于术后辅助治疗和不可切除/转移性病例。然而mitotane的治疗窗口极窄，需要严密监测血药浓度，且毒性反应（包括神经毒性、消化道反应和肾上腺皮质功能不全）发生率较高，患者依从性差。

对于晚期ACC，EDP-M方案（依托泊苷+多柔比星+顺铂+mitotane）是国际通行的一线化疗选择，但客观缓解率仅23%，中位无进展生存期约5个月，大多数患者在一线治疗失败后面临无药可用的困境。国内ACC患者还常面临误诊延诊、多学科会诊资源匮乏及新药可及性差等多重障碍。

肾上腺皮质癌美国最新治疗进展（2025）

免疫检查点抑制剂正在为ACC患者带来新希望。MD Anderson癌症中心的pembrolizumab二期临床试验（NCT02721732）纳入39例经治ACC患者，结果显示客观缓解率（ORR）达20%，疾病控制率（CBR）30%，中位无进展生存期4.0个月，中位总生存期15.5个月，安全性可控。值得注意的是，携带微卫星不稳定性高（MSI-H）的ACC患者对pembrolizumab显示出持久缓解，这一亚组的疗效尤为突出。

2025年，全美肿瘤研究联盟启动了具有里程碑意义的Alliance A092204临床试验：这是一项cabozantinib联合cemiplimab（PD-1抑制剂）对比cabozantinib单药的随机II/III期试验，由Bhavana Konda医学博士担任主要研究员。这是ACC领域迄今规模最大的前瞻性随机试验，标志着该领域正式迈入基于循证医学的联合治疗探索阶段。

此外，针对ACC的基因组学研究已明确了CTNNB1突变、TP53突变、CDK4/6扩增等多个治疗靶点，CDK4/6抑制剂（如palbociclib）的早期临床探索也在推进中。MSI检测、TMB评估和液体活检已成为美国顶级中心ACC标准评估流程的重要组成部分，指导免疫治疗的精准应用。

肾上腺皮质癌中国患者困境和美国临床资源

国内ACC患者面临严峻挑战：ACC极为罕见，国内具备丰富诊治经验的医疗中心屈指可数；mitotane血药浓度监测体系不完善，导致用药安全性难以保障；免疫治疗相关临床试验数量极少，患者获得新药机会的渠道十分有限；MSI-H等预测性生物标志物的检测和解读能力参差不齐，精准用药难以实现。

美国肾上腺皮质癌最权威的治疗中心包括：

MD Anderson癌症中心（The University of Texas MD Anderson Cancer Center）：全美最大的肾上腺肿瘤诊治中心之一，拥有专注ACC的多学科专家团队，pembrolizumab二期试验及多项新药研究均在此开展，为患者提供包括免疫治疗、靶向治疗和外科手术在内的全程综合诊治。

俄亥俄州立大学综合癌症中心（Ohio State University Comprehensive Cancer Center，OSUCCC-James）：Alliance A092204试验的重要参与中心，在肾上腺肿瘤外科和多学科联合治疗方面拥有丰富经验，并积极参与全国性ACC临床研究网络，为患者提供最新临床试验入组机会。

FAQ

肾上腺皮质癌 FAQ 常见问题

肾上腺皮质癌和肾上腺嗜铬细胞瘤有什么区别？

两者均为肾上腺原发肿瘤，但起源不同：ACC起源于肾上腺皮质（分泌皮质醇、醛固酮、雄激素），嗜铬细胞瘤起源于髓质（分泌儿茶酚胺）。两者的临床表现、治疗方案和预后均有显著差异，准确的病理诊断至关重要。

Mitotane是什么药？副作用如何？

Mitotane是唯一获FDA批准的ACC治疗药物，通过破坏肾上腺皮质细胞发挥抗肿瘤作用，同时会导致肾上腺皮质功能不全，患者通常需要同时补充皮质激素。主要副作用包括胃肠道反应（恶心、腹泻）、神经系统症状（头晕、记忆力下降）及肝功能损害。血药浓度需维持在14–20 mg/L的治疗窗口内，需严密监测。

ACC患者需要做哪些基因检测？

建议进行肿瘤组织的全面基因组测序，重点评估：MSI/MMR状态（指导免疫治疗选择）、TMB、TP53、CTNNB1、CDK4/6扩增等。约3–5%的ACC患者存在MSI-H，这部分患者对pembrolizumab可能获得持久缓解。同时建议进行胚系基因检测，排除Li-Fraumeni综合征等遗传性肿瘤综合征。

Alliance A092204试验是否还在招募？

是的，该2025年启动的Phase II/III随机试验正在全美多个NCI指定癌症中心积极招募经治转移性ACC患者，评估cabozantinib+cemiplimab联合方案的疗效。具体入组标准和参与中心信息可通过ClinicalTrials.gov查询，或通过美联医邦咨询协助评估入组资格。

国内ACC患者如何获得最新治疗方案？

由于ACC在国内极为罕见，专业诊治经验有限。通过美联医邦与MD Anderson或OSUCCC-James的ACC专家开展远程会诊，可获得基于最新指南的用药建议（包括mitotane血药浓度管理、免疫治疗适应症评估）和临床试验入组评估，通常2–4周内可获得正式报告。

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