美国FDA批准多发性硬化治疗新药

2019-04-01

正文


  • Mayzent(siponimod,司珀莫德)是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性继发进展型多发性硬化(SPMS)患者的治疗药物。

  • 高达80%的复发-缓解型MS(RRMS)患者将发展为SPMS。

  • 该药的批准是基于III期EXPAND试验,这是SPMS患者最大的对照临床试验,显示Mayzent显著降低了疾病进展的风险,包括对身体残疾和认知能力下降的影响。

美国FDA于2019年3月26日批准了Mayzent(siponimod,司珀莫德)用于治疗复发性多发性硬化(MS)成人患者,包括临床孤立综合征、复发-缓解型MS和活动性继发进展型MS



“多发性硬化可以对一个人的生活产生深远的影响,”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“我们致力于继续与那些为多发性硬化患者开发其他治疗方案的公司合作。”

多发性硬化(MS)是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病,其可破坏大脑与身体其他部位之间的联系。大多数MS患者首发症状发生在20至40岁之间。MS是年轻人中神经系统残疾的最常见原因之一,女性比男性发生率高。

对于大多数患者来说,MS由复发-缓解型起病,即患者功能恶化(复发)之后又进入恢复期(缓解)。这种缓解可能不完全,可能会使患者遗留一定程度的残疾。许多MS患者会经历一定程度的持续性残疾,且随着时间的推移逐渐恶化。在一些患者中,残疾可能独立于复发而进展,这种类型称为继发进展型多发性硬化(SPMS)。在此种类型MS的头几年,许多患者继续经历复发,这一个阶段称为活动性SPMS。活动性SPMS是MS的复发形式之一,并且批准用于治疗复发型MS的药物可用于治疗活动性SPMS。此后,许多SPMS患者不再出现新的复发,但残疾继续进展,这一阶段称为非活动性SPMS。

Mayzent的疗效在一项纳入1651名患者的Mayzent与安慰剂对照临床试验中显现出来,纳入的患者为SPMS患者,这些患者在入组前两年有残疾进展的证据,并且在入组前三个月没有复发。该试验的主要终点设为治疗三个月时确认残疾进展。Mayzent组中确认残疾进展的患者比例在统计学上显著低于安慰剂组。Mayzent还减少了这些患者复发的次数。在非活动性SPMS患者亚组中,结果无统计学意义。

Mayzent可能会增加感染风险,因此患者应在开始治疗前进行血常规检查。该药可能引起黄斑水肿,因此如果患者的视力发生变化,应去看医生。Mayzent可能导致心率短暂下降,并可能导致肺功能下降。在启用药物之前应检查肝脏转氨酶,医疗人员应密切监测合并重度肝功能不全的患者。应在治疗期间监测患者的血压。由于存在潜在的胎儿危害风险,育龄期妇女应在用药期间和停药后10天内使用有效避孕措施。医疗人员应监测患者可逆性后部脑病综合征并监测接受免疫抑制/免疫调节治疗的患者,因为Mayzent可能在无意中强化免疫抑制。

Mayzent临床试验中最常见的不良反应有头痛、高血压和肝脏转氨酶升高。

Mayzent(Siponimod,司珀莫德)美国参考价格:88000美元/年。

附:Mayzent(Siponimod,司珀莫德)美国FDA使用说明

通用名:Siponimod(司珀莫德)

商品名:Mayzent

生产厂家:Novartis Pharms Corp

美国上市日期:2019-03-26

适应症:

Mayzent是一种鞘氨醇1-磷酸受体调节剂,用于治疗复发型多发性硬化(MS)成人患者,包括临床孤立综合征、复发-缓解型MS和活动性继发进展型MS。

用法用量:

(1)启用Mayzent前需要对患者进行评估。

(2)治疗开始时需要剂量滴定。

(3)推荐维持剂量为2mg。

(4)对CYP2C9*1/*3或*2/*3基因型患者推荐剂量为1mg。

(5)对于窦性心动过缓、一度或二度[Mobitz I型]房室(AV)传导阻滞或有心肌梗死或心力衰竭病史的患者,首剂给药时推荐进行监测。

剂型规格:

片剂:0.25mg,2mg

禁忌症:

(1)CYP2C9*3/*3基因型患者。

(2)在之前的6个月发生过心肌梗死、不稳定型心绞痛、卒中、短暂性脑缺血发作(TIA)、需要住院的失代偿性心力衰竭或者III/IV级心衰。

(3)Mobitz II型二度、三度房室传导阻滞,或病窦综合征,除非患者有起搏器。

注意事项:

(1)感染:Mayzent可能增加感染风险。在启用该药前应获得患者全血细胞计数。治疗期间需监测感染。有活动性感染的病人不要启用。

(2)黄斑水肿:建议在开始治疗前进行眼科评估,以及服用Mayzent期间视力是否有任何变化。糖尿病和葡萄膜炎会增加黄斑水肿风险。

(3)缓慢性心律失常和房室传导延迟:Mayzent可能导致心率短暂下降; 治疗开始需要剂量滴定。考虑与β受体阻滞剂联用以降低心率; 在与其他降低心率的药物联用之前,请先咨询心脏病专家。

(4)呼吸系统影响:可能导致肺功能下降。根据临床需要评估肺功能(如呼吸量测定法)。

(5)肝损伤:启用该药前获得肝脏转氨酶结果。密切监测重度肝功能不全患者。若肝脏损伤显著,则暂停给药。

(6)血压升高:治疗期间监测血压。

(7)胎儿风险:育龄期妇女在治疗期间和停药后10天内应采用有效的避孕措施。

不良反应:

最常见的不良反应(发生率超过10%)有头痛、高血压和转氨酶升高。


      

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