美国FDA首次批准儿童Lambert-Eaton肌无力综合征治疗药物

2019-05-21

正文


2019年5月6日,美国FDA批准二氨吡啶片(商品名Ruzurgi)用于治疗6岁≤年龄<17岁Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。这是FDA首次批准专门治疗儿童LEMS的治疗方案。另一项于2018年批准的LEMS治疗仅适用于成人患者。


“我们将继续致力于促进罕见疾病治疗的开发和批准,尤其是儿童的治疗,”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。“这项批准将为患有LEMS的儿童患者提供急需的治疗选择,这些患者具有明显的乏力和疲劳,这往往会导致日常活动的巨大困难。”

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,会影响神经和肌肉之间的联系,并导致患者乏力和其他症状。在LEMS患者中,身体自身的免疫系统攻击神经肌肉接头并破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关,但更常见于患有癌症的患者,例如小细胞肺癌,其在癌症诊断之前发病或与癌症同步发生。LEMS可以在任何年龄发病。 LEMS在儿童患者中的患病率尚不清楚,但全世界LEMS的总患病率估计为每百万分之三。


Ruzurgi在6岁≤年龄<17岁患者中的使用得到了LEMS成人患者充分和良好的对照试验证据的支持,得到了成人患者的药代动力学数据的支持,得到了药代动力学模型和模拟以确定儿童患者的给药剂量的支持,还得到了6岁≤年龄<17岁儿童患者安全数据的支持。


Ruzurgi治疗LEMS的有效性是通过一项纳入32名成年患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验确定的,患者在入组试验前先服用Ruzurgi至少3个月。 该试验比较了继续使用Ruzurgi的患者和更换为安慰剂的患者。通过测试的变化程度来检验疗效,该测试评估患者从椅子上起来、行走三米并返回椅子连续三次(中间不能休息)所花费的时间。继续使用Ruzurgi的患者比安慰剂患者的功能障碍更少。该试验还针对LEMS相关的乏力采用自我评估量表通过评估乏力或有力的感觉来检验疗效。最后的分数表明安慰剂组的患者感觉肌力减弱。


服用Ruzurgi的儿童和成人患者最常见的副作用是灼烧或刺痛(感觉异常)、腹痛、消化不良、头晕和恶心。儿童患者报告的副作用与成人患者相似。在没有癫痫史的患者中观察到癫痫发作。如果患者出现过敏反应,如皮疹、荨麻疹、瘙痒、发热、水肿或呼吸困难,应立即告知医疗专业人员。


FDA授予了Ruzurgi优先审查快速通道的认定,还授予了“孤儿药”的称号。


附:Amifampridine(二氨吡啶)美国FDA使用说明

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通用名:Amifampridine(二氨吡啶)

商品名:Ruzurgi

生产厂家:Jacobus Pharmaceutical Co Inc.

美国上市时间:2019-05-06

中国大陆未上市


适应症:

Ruzurgi是一种钾通道阻滞剂,用于治疗6岁≤年龄<17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。

用法用量:

(1)6岁≤年龄<17岁且体重≥45kg的患者:

①初始剂量15mg-30mg/日,分次服用。

②每日增加剂量5mg-10mg,每日最多分5次服用。

③最大单次服用剂量30mg;最大日剂量100mg。

(2)6岁≤年龄<17岁且体重<45kg的患者:

①初始剂量7.5mg-15mg/日,分次服用。

②每日增加剂量2.5mg-5mg,每日最多分5次服用。

③最大单次服用剂量15mg;最大日剂量50mg。

(3)当患者需要增加小于5mg的剂量,吞咽困难或需要管喂时,可以制备成1mg/mL的混悬液。

(4)对于合并肾功能不全或肝功能不全或已知N-乙酰转移酶2代谢不良的患者,使用推荐的最低初始剂量。

剂型规格:

片剂:10mg,可从刻痕掰开

禁忌症:

(1)有癫痫病史者。

(2)对二氨吡啶或其他氨基吡啶过敏者。

注意事项:

(1)Ruzurgi可导致癫痫。治疗过程中发生癫痫的患者考虑停药或减少剂量。

(2)过敏反应:若出现过敏反应,停用Ruzurgi并给予适当治疗。

不良反应:

最常见不良反应(发生率≥10%且至少高于安慰剂组2%)有感觉异常/感觉迟钝、腹痛、消化不良、头晕和恶心。


通用名:Amifampridine(二氨吡啶)

商品名:Firdapse

Firdapse美国参考价格:375000美元/年

生产厂家:Catalyst Pharms

美国上市日期:2018-11-28

中国大陆未上市


适应症:

Firdapse是一种钾通道阻滞剂,用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)成人患者。

用法用量:

(1)推荐起始剂量:15mg-30mg/日,分3-4次服用。对于合并肾功能不全或肝功能不全和已知N-乙酰转移酶2代谢不良的患者,起始剂量为15mg/日。

(2)可每3-4天增加5mg/天的剂量。

(3)每日最大剂量不超过80mg。

(4)最大单次服用剂量20mg。

剂型规格:

片剂:10mg,可从刻痕掰开

禁忌症:

(1)有癫痫史者。

(2)对二氨吡啶或其他氨基吡啶过敏者。

注意事项:

(1)Firdapse可导致癫痫。治疗过程中发生癫痫的患者考虑停药或减少剂量。

(2)过敏反应:若出现过敏反应,停用Ruzurgi并给予适当治疗。

不良反应:

最常见不良反应(>10%)有感觉异常,上呼吸道感染,腹痛,恶心,腹泻,头痛,肝酶升高,背痛,高血压和肌肉痉挛。

特殊人群用药:

孕妇:基于动物试验数据,可能导致胎儿伤害。


      

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