幼年特发性关节炎的女孩,干细胞疗法让绝症不再“绝”

2018-05-10

正文



Sarah Hughes 穿着漂亮的晚礼服参加国会联席会


今天,小美告诉大家一个关于一位女孩的故事,一位幸运的女孩。这个女孩与美国总统川普(Donald Trump)有关,提到与川普有关的女性,小美想首先闪过大家头脑的肯定是他的女儿伊万卡(Ivanka Trump)。


但是,今天小美要说的不是她,而是Sarah Hughes,一位患有幼年特发性关节炎的女孩。今年2月28日“世界罕见病日”当天的美国国会联席会议,川普在演讲中表示支持“21世纪治愈法案”,并提到了Sarah Hughes,这位因应用干细胞治疗而改变的人生女孩。


Sarah Hughes在出生后不久(11个月),就被诊断为患有幼年特发性关节炎,这是一种自身免疫性疾病,小儿时期一种常见的结缔组织病,以慢性关节炎为其主要特点,可影响人体的多个组织器官和系统,引起关节肿胀、疼痛、发热和皮疹。Sarah7岁的时候,她的颅底椎骨就受到了关节炎的影响,因此开始佩戴颈托。


Sarah Hughes 小时候戴着颈托


因为这个疾病,Sarah小的时候没有什么朋友,其他小朋友嘲笑她的身体,所以她经常会回到家和她的小马一起读故事,因为这样不会让她感到她与别人不一样。


Sarah Hughes 躺在小马背上读故事书


Sarah今年已经25岁了,她人生的大部分时光都是在医院中度过的,接受着各种化疗和其他能帮助改善其身体状况的疗法。美国国立卫生研究院和来自德克萨斯大学健康科学中心Sarah的主治医生一起合作评估她的身体,给她治疗,做研究,她非常感谢她的医生能够让她活到超过20岁。


2014年,Sarah接受了还未在美国批准的新疗法——高剂量的成人干细胞治疗。医生将Sarah自己的健康干细胞培养在FDA注册的生物科技公司,然后再把这些细胞重新输回到她的身体。每一次注射包含2亿干细胞,Sarah在两年内接受了22次注射。这些细胞能够使她的免疫系统正常化。在接受干细胞治疗之前, 她每天要吃23种药物,现在她每天只需吃8种,而且还是低剂量的。


Sarah Hughes 正在接受治疗


2015年九月,Sarah在干细胞治疗听证会上,向食品和药物管理局官员分享了她的治疗经历。Sarah说:“如果没有高剂量的自体骨髓间充质干细胞治疗的帮助,我今天就不会在这里了。”


现在,25岁的Sarah更加坚强,幸福。可以做她一直梦想做的事情,去一次沙滩,跟海豚一起游泳,像妈妈那样骑马,甚至作为一个新娘,计划着自己的婚礼。她认为干细胞治疗试验为她的健康和未来带来了的新希望。


治愈后的Sarah Hughes 做着她以前一直梦想但又不能做的事情



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什么是干细胞?


如果把人体看成是一个国家,那么这个国家由37万亿成员,或细胞。人体有200多种不同的细胞,这些细胞的作用也各不相同。例如大脑中有很多神经细胞,肝脏的细胞帮助消化和排毒,皮肤细胞是人体抵抗外来入侵的第一层防线。人体还有一种细胞可以看成是预备队,他们本身不起作用,但是当人体某些器官组织受到伤害,需要补充细胞的时候,人体的预备队就会分裂(或产生后代),后代细胞中会有正在短缺的细胞,这样人体短缺的细胞得以补充。人体的这种“预备队”细胞叫干细胞。


俄罗斯科学家亚历山大·马克斯莫夫是第一个提出“干细胞”概念的人,他在1908年发表论文阐述人体的造血干细胞。科学家们以后发现人体有两种干细胞:一种是胚胎干细胞,也就是受精卵开始分裂后的5天内胚胎中的干细胞。另一种叫成体干细胞。成体干细胞只能生产某些特定的细胞组织。例如造血干细胞只能生产血液中的细胞(红血球,白血球等),皮肤干细胞只会生成皮肤细胞。科学家在绝大多数的细胞组织中发现了成体干细胞,包括大脑。本来很多人认为大脑的神经细胞死一个算一个,不会再生。现在看来大脑还是会生成新的神经细胞的。



与成体干细胞相比,胚胎干细胞能够生产的“职业”细胞跨度要大很多。胚胎干细胞可以生产人体的任何细胞。然而由于胚胎干细胞是从人体胚胎中获取干细胞,损害了一个人体胚胎。胚胎干细胞的研究于是充满了政治和宗教争议。


干细胞医疗技术的临床应用始于1968年,当年完成了世界上第一例骨髓移植术,其有效成分是造血干细胞。造血干细胞移植此后被大量用于治疗某些恶性血液病和肿瘤,而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血,进而是脐带血。1988年法国的Gluckman教授在国际上率先成功采用脐血造血干细胞移植,救治了一名贫血患儿,标志着脐带血造血干细胞移植时代的开启。


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iPSC(诱导性多能干细胞)


正常细胞经基因诱导就可以变成多功能干细胞。这些转换成的干细胞叫iPSC,理论上和胚胎干细胞没有任何区别。具有分化出多种细胞组织的潜能,但失去了发育成完整个体的能力。


iPSCs对于再生医学研究是一个巨大的福利。达特茅斯学院(Dartmouth College)伦理学院主任、先进细胞技术公司独立伦理委员会负责人罗纳德 · 格林(Ronald Green)表示,这一发现“有望在再生医学的进步中起到关键作用”。研究人员可以用一个人的皮肤细胞、血细胞或者其他细胞进行重新编码,将它们转化为诱导性多功能干细胞,这些细胞就可以分化为干细胞、神经细胞或是其他任何需要再生的细胞。这种个性化的疾病治疗方法不仅可以规避免疫排斥的风险,还能避免使用胚胎干细胞带来的伦理方面的争论。


2008年iPSC研究分别被《自然》和《科学》杂志评为第一和第二位重大科学进展。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖都颁给了有可能让人长生不老的干细胞研究。


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美国对造血干细胞疗法的态度


在布什政府执政期间,干细胞研究一直被限制,曾两次否决过干细胞研究法案。布什总统的理由始终如一:这样的法案一旦通过并变成法律,美国纳税人的钱就会“被迫用于故意摧毁人类胚胎”,而这是他本人“不能跨越的道德底线”。奥巴马总统则对干细胞疗法持支持的态度,推翻布什政府对联邦经费资助人类胚胎干细胞研究的限制,逐渐开始批准联邦政府资助更多的细胞系研究。美国现任总统川普则对干细胞疗法也持以支持的态度,在今年的“世界罕见病日”上讲述了一个由于接受干细胞疗法而重获健康的故事。


2016年11月30日,美国两党投票通过了“21世纪治愈法案”(21st Century Cures Act)。从法律层面保障美国未来10年提供48亿美元实施一系列研究创新,包括脑研究项目、癌症研究项目以及根据个体基因图谱设计的精准医疗项目。Peter Olson是这一法案的主要推动者,曾在众议院面前向大家分享了Sarah Hughes的故事,Olson说:“Sarah所经历的一切就是‘21世纪治愈法案’的反映。”


该法案从提出到一次次修改,再到这次最终版推出,历经两年多时间。国会两党终于达成共识,决定在新总统就职和国会更替之前表决通过,让这一推动美国未来10年或更长时间内生物医学创新研发、疾病治疗及大健康领域发展的法案落地生根,促进了干细胞治疗的研究


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干细胞疗法的未来


美国著名的生物学家戴利(George Daley)就曾预言:“20世纪是药物治疗的时代,21世纪将是细胞治疗的时代”。


从理论上讲,干细胞的应用前景是无限的。一个例子是I型糖尿病。


人体的胰脏存在着一种细胞叫Beta细胞。Beta细胞会分泌胰岛素调节人体的血糖。I型糖尿病患者的Beta细胞被人体自身的免疫系统当成敌人杀死了。如果我们手里有足够的干细胞,我们可以生产出足够的Beta细胞,植入胰脏,从而治愈I型糖尿病。


科学家认为,由于胚胎干细胞有分化成生物体内任何组织和细胞的潜在能力,掌握控制干细胞分化技术,将有助于治疗老年痴呆症、组织坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死、心脏病、退行性病变如帕金森氏症、脊髓损伤和瘫痪、黄斑变性、糖尿病和一些癌症等疾病。科学家们在干细胞领域的研究突破无疑会给这些患者的治疗带来希望


全球未来干细胞市场将达到4000亿美元。2001年全球干细胞市场规模约3.3亿美元,2004年近10亿美元,2007年近20亿美元,2014年已达2500亿美元,据2014国际细胞治疗研讨会上专家预测,预计到2020年全球干细胞产业规模将达到4000亿美元。


报道来源:美国有线电视新闻网(Cable News Network)

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