儿童脑瘤创新疗法总缓解率达64%，明年上半年有望递交监管申请
美联医邦文章类型: 脑肿瘤
日前，Day One Biopharmaceuticals公司宣布，其大脑渗透性，口服特异性泛RAF激酶抑制剂tovorafenib，在治疗儿科低级别胶质瘤（pLGG）患者的关键性2期临床试验中获得积极结果。在头22名可以评估的患者中，tovorafenib达到64%的总缓解率（ORR）。这项试验的顶线结果预计在明年第一季度获得，如果结果积极，该公司计划在明年上半年递交监管申请。
儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30~50%。在pLGG患者中，BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。目前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAF V600突变的肿瘤有活性，而且在大脑肿瘤中活性有限，并且不能用于携带BRAF融合的患者。
Tovorafenib是一款高度特异性泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。它已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。
▲Tovorafenib简介（图片来源：Day One Biopharmaceuticals公司官网）
试验数据显示，在前22名可评估疗效的患者中，tovorafenib达到64%的ORR，包括14名部分缓解患者。同时6名患者疾病稳定，疾病控制率为91%。所有疾病稳定的患者也出现肿瘤缩小，缩小幅度为19%到34%。携带BRAF融合或BRAF V600E突变的经治患者中均观察到缓解。
▲Tovorafenib的疗效数据（图片来源：Day One Biopharmaceuticals公司官网）
安全性方面，基于25名患者的数据显示tovorafenib的耐受性良好。主要不良事件为1或2级。3级以上治疗相关不良事件在36%的患者中出现。
“这些初步研究显示了tovorafenib单药疗法治疗复发/进展型pLGG的潜力。”Day One联合创始人兼首席医学官Samuel Blackman博士表示，“我们的注册性研究已经完成全部患者注册，随访正在进行中。我们期待在2023年第一季度获得全部参与者的顶线结果。基于这些积极的初步数据，我们计划启动关键性3期临床试验，评估tovorafenib一线治疗pLGG的疗效。”
免责声明：本文无意影响或改变您的主治医生提供的医疗服务。请不要在没有先咨询您的主治医疗服务提供者的情况下对您的治疗做出改变。本文不用于诊断或治疗疾病，也不影响治疗方案。美联医邦会尽最大努力编辑和更新本页面的信息，但是我们无法保证本页医药信息的精确性和完整性。
本文由美国美联医邦Medebound原创，未经美联医邦允许，不得转载，违者必究。美国美联医邦借助其30年历史的美国顶级名医网络，用便捷通道帮助国内患者接触到世界先进治疗方法，开展美国肿瘤罕见病名医视频咨询和新药绿通，为生命续航。微信公众号：搜索“美联医邦”，贵宾热线：400-616-2591。
相似【案例】
☞国内患者远程咨询美国排名前三癌症中心斯隆凯瑟琳，获美国最新肺癌新药
部分美联医邦美国名医真实案例
☞美国美联医邦|Medebound与中国保险巨头泰康人寿正式签约
☞膀胱癌患者通过视频会诊中美两国三地联线哈佛名医，寻求治疗方案及临床试验建议
☞美国约翰霍普金斯医院专家视频远程为白血病患者提出治愈性方案
公众号精选阅读
精选癌症研究、临床试验与赴美就医文章，点击标题阅读详情。
