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文章类型: 美国新药和前沿
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导读:精神分裂症是一种严重的长期心理健康状况,全球每300人中约有1人受影响。症状包括幻觉、妄想、思想混乱、对日常活动失去兴趣和社交退缩。那精神分裂症国外能治好吗?精神分裂症在美国海外看病有新的疗法吗?美联医邦作为拥有8年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构,本篇为大家总结了2023-2024年精神分裂症的国际新疗法。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例。
精神分裂症有不同的治疗方案,但抗精神病药物通常用于治疗这种疾病,而它们却并不适合所有人。
现在,一家名为Karuna Therapeutics Inc.的美国生物技术组织开发了一种名为KarXT的新型组合药物。这是50多年来治疗精神分裂症的第一种潜在新药理学方法,为患有这种疾病的人提供另一种选择,可能会改变全球数百万患有这种疾病的人的生活。
KarXT是一种联合疗法,这意味着它将两种不同的药物,xanomeline和trospium chloride,结合到一种治疗方法中。
这些药物靶向大脑和身体中与胆碱能神经递质系统相关的受体,胆碱能神经递质系统在学习和记忆、消化、控制心跳、血压、运动和许多其他功能中起着关键作用。胆碱能受体有两种类型,烟碱和毒蕈碱。在KarXT中,xanomeline激活大脑中的毒蕈碱受体,而trospium chloride阻断体内毒蕈碱受体的激活。
Xanomeline最初由美国制药公司礼来公司开发用于治疗阿尔茨海默病。虽然它在试验中被证明可以改善阿尔茨海默氏症的认知和一些行为症状,包括减少妄想、激动和幻觉,但由于一些人出现了有问题的副作用,它的发展被阻止了。这些副作用是由体内毒蕈碱受体激活引起的。
Karuna的创始人安德鲁·米勒(Andrew Miller)预计,将trospium chloride与xanomeline联合使用将减少这些副作用,并假设这种新疗法将减少精神分裂症患者的精神病。
在2015年和2018年资助了Karuna进行KarXT的1期和2期试验。
在1期试验中,KarXT被证明是安全且耐受性良好的,与单独使用赛诺美林相比,在健康成人中副作用减少了50%。精神分裂症患者的2期试验结果也是积极的,2019 年,Karuna宣布KarXT导致精神分裂症患者的精神病症状在统计学上显著减少。在最初投资七年后,KarXT治疗精神分裂症的3期试验结果发现,该疗法可以:
①与安慰剂相比,导致精神病症状(如妄想和幻觉)的临床意义和统计学显着改善
②改善精神分裂症的阴性症状,包括缺乏动力、社交退缩和认知障碍,通常不受当前药物的影响
②与当前抗精神病药物的常见有问题的副作用无关,例如嗜睡、体重增加和异常运动。
从历史上看,抗精神病药物治疗主要集中在神经递质多巴胺上。它们的作用是阻断大脑中的一些多巴胺受体,这可能导致副作用。这些副作用包括一旦停止服药就复发。此外,20%至33%的患者对多巴胺靶向药物完全没有反应。
KarXT试验是大约70年来首次针对不直接依赖大脑中多巴胺能或血清素能通路的研究药物的3期阳性试验。KarXT以一种全新的方式工作,被发现具有良好的耐受性和缓解精神分裂症的症状,为精神病患者提供了一种潜在的治疗选择。
虽然目前的精神分裂症疗法可以有效地控制某些阳性症状,如幻觉和妄想,但它们并不能解决其他限制生命的症状领域。例如,社交退缩等负面症状和记忆问题等认知症状。KarXT有可能解决与精神分裂症相关的所有三个症状领域(阳性,阴性和认知)。
有三项正在进行的试验评估了KarXT在治疗精神分裂症方面的短期和长期有效性,以及长期使用的安全性。完成后,Karuna的目标是在 2023 年完成向美国食品和药物管理局(FDA)提交KarXT治疗精神分裂症的新药申请。
Karuna还在评估KarXT治疗阿尔茨海默病中与痴呆相关的精神病,并于2022年8月启动了3期试验。
看到这种新的突破性治疗方案对精神分裂症的潜在持久影响真的很令人兴奋,特别是对于那些目前药物治疗不起作用的人。
来自美联医邦的一段话
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文章来源:
https://wellcome.org/news/potential-new-treatment-for-schizophrenia-KarXT
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