全球首款靶向两型多发性硬化治疗药物在美上市

2018-08-02

正文


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2017年3月28日,首款靶向人体B细胞治疗多发性硬化症(MS)新药——Ocrevus(ocrelizumab)被美国FDA批准上市


美国加州大学旧金山分校医学中心(UCSF)作为该药物的研究机构,受到世界各地MS患者的青睐,纷纷前往接受治疗,UCSF给MS患者带去了希望。


Stephen Hauser,医学博士,加州大学旧金山分校医学中心(UCSF)神经内科主任。Dr. Hauser带领其团队历经40年研究,坚持阐明多发性硬化症致病机制,捍卫与长期假设相悖的发现,将科学转化为治疗,研发出首款靶向人体B细胞治疗多发性硬化症(MS)新药——Ocrevus(ocrelizumab)。


Stephen Hauser,在靶向B细胞的多发性硬化症药物研究中起了重要作用


2017年3月28日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ocrevus(ocrelizumab)上市,用于治疗复发性及原发性进展型多发性硬化症。从上市以来,UCSF就受到世界各地MS患者的青睐,无数MS患者前往此处接受治疗,带去希望。


FDA官网宣布批准Ocrevus上市新闻截图


Ocrevus是目前第一个反映对多发性硬化症(MS)的科学认识的新批准药物。是多发性硬化症最长效的治疗药物,也是首个获批治疗两种类型多发性硬化症的药物,首个原发性进展型多发性硬化症药物


Stephen Hauser, MD

UCSF神经内科主任


教育经历:

在哈佛大学获得医学博士学位;

曾在纽约康奈尔医学中心接受内科培训

曾在麻省总医院接受神经学培训

曾在哈佛医学院和巴黎巴斯德研究所接受免疫学培训


获奖:

2013年获得多发性硬化症国际基金会颁发的“charcot award”;

2008年获得全国多发性硬化症协会和美国神经病学学会颁发的约翰迪斯特尔多发性硬化症研究奖


任职经历:

2010年美国总统奥巴马委任其为生命伦理问题研究委员会议员;

2009-2011担任美国国家科学院海湾战争与健康委员会医学研究所主任;

1991 – 1998担任美国国家科学院Javits神经科学研究员


在1992年加入UCSF之前,Dr. Hauser曾在哈佛医学院担任教员工作。作为一个神经免疫学家,Dr. Hauser的研究推进了我们对多发性硬化症的遗传基础,免疫机制和多发性硬化症的治疗的认识。


加州大学旧金山分校医学中心



加州大学旧金山分校医学中心在《美国新闻与世界报道》提供的“全美最佳医院”排名中位居前五,加州排名第一。 UCSF是美国国立卫生研究院研究基金资助的最大的公立接受者,已将其科研发现转化为超过2000项医学创新。UCSF全美卓越的项目包含癌症、儿童健康、大脑和神经系统、器官移植、女性健康和行为健康。


◆ ◆ ◆

多发性硬化症


多发性硬化症(MS)是一种中枢神经系统的慢性炎症疾病,在此之前,尚无治愈方案。


当自身免疫系统异常地攻击大脑、脊髓和视神经神经细胞周围的绝缘和支撑组织(髓鞘)时,引起炎症和随之而来的损伤,于是引发了MS。


通过Dr. Hauser及其同事的共同努力,他们发现,免疫系统的B细胞主导这一进攻(在此之前,大多数研究者认为是T细胞导致MS),把髓磷脂蛋白误认为是有害物质,从而攻击他们引起炎症,破坏神经细胞之间的交流。随之引起各种各样的症状,包括肌肉无力、疲劳和视觉困难,并可能最终导致残疾。大多数MS患者在20至40岁之间出现首次症状,使该疾病成为年轻成年人非创伤性残疾的主要原因之一。



复发缓解型MS(RRMS)是该疾病的最常见形式,其特征在于患者经历一段时间的恢复期后,他们复发新的或恶化的体征或症状。


原发性进展型MS(PPMS)是MS疾病的一种衰弱形式,其症状不断恶化,虽然通常没有明显的复发或缓解期,但却是多发性硬化症中致残率最高的一类。据美国CDC估计,大约有15%的MS患者被诊断为该疾病的原发性进展型形式。


◆ ◆ ◆

新药的希望


Dr. Hauser说:“对我来说,这段旅程始于40年前。当时,我只是一个实习生。在20世纪70年代,多发性硬化症被认为是一种完全不可治愈的疾病。”


Dr. Hauser的导师Ray Adams


Dr. Hauser说:“20世纪80年代,在波士顿时,我的导师Ray Adams告诉我说,‘你应该尝试开发一个看起来更像多发性硬化症的模型。’因此,我们建立了一个攻击B细胞的模型。我们授权美国国立卫生研究院(NIH),要求他们使用一种由Genentech公司研发的新的靶向B细胞的治疗方法——rituximab。但是他们告诉我们说,‘我认为你们是一很有潜力的研究者,但是该研究缺乏生物合理性。 但如果改变该治疗方法为T细胞疗法,我们就很乐意资助你,向前推动这项研究。’



从那时起,Dr. Hauser开始与Genentech进行交涉,谈论同向NIH所申请研究项目的合理性。开展应用rituximab治疗复发型MS和进展型MS患者的临床试验。当时,Dr. Hauser希望Ocrelizumab能够作为rituximab更先进版本,能够在同样疗效、更安全的情况下进行长期使用。”


理论模型


如今才有了现在的Ocrevus(ocrelizumab)。


OCREVUS(ocrelizumab)是一种人源化单克隆抗体,被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞。OCREVUS通过每六个月静脉输注一次给药。第一剂给予两次300mg输注,间隔两周。随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。


Ocrevus治疗复发性多发性硬化症(RMS)的疗效在涉及1656名参与者、两项长达96周的临床试验中得以验证。与另一种MS药物干扰素β-1a相比,Ocrelizumab可使复发率降低47%,残疾率降低43%,减少95%的大脑中的炎性病变。


在一项名为ORATORIO的独立临床试验中发现:ocrelizumab可以减缓PPMS的发展(PPMS目前对任何治疗都出现抵制)。


“一个高度有效和耐受性良好的治疗方法意味着,MS患者在初始确诊的时候就可以接受治疗,完全阻断炎症反应而造成的复发和缓解。” Hauser说,对UCSF威尔神经科学研究所所长。“我们乐观地认为,这样做,多年以后的前景将比今天更加有利。”


◆ ◆ ◆

患者的希望


Ocrelizumab的批准对MS患者来说意味着新的前景,如Sarah Warto,Hauser的一个病人。


Sarah Warto(右),Stephen Hauser的一个病人,大学时期被诊断出患有多发性硬化症。她最严重的一次发病发生在两年前刚生完女儿之后。


十多年前,身为大学生的Warto被诊断患有复发缓解型MS,Warto经历无数疾病症状,包括知觉深度受损、行走困难。“我有一次相当严重的发病,真的限制了我使用腿的能力。我可以走一分钟,然后过了一会儿,就好像是一个完全不同的人占据了我的身体。”



随着ocrelizumab的上市,她梦想着未来的无复发,甚至计划着自己的二孩。


该药的领军人物Stephen Hauser医学博士所在医院,加州大学旧金山分校医学中心(UCSF),是全美排名第五,加州第一的医学中心, 在全球医疗界享有极高声誉,现在已经接纳了来自全世界各地多发性硬化症的患者,并挽救了无数生命。


作为UCSF的战略合作伙伴,美联医邦(Medebound)就在今年年初(2018年1月17日)就携中国多位具有影响力的三甲医院教授,访问UCSF并与相关专家就进行了深度学术交流(见下图), 并了解到了这种多发性硬化症药物对中国无数患者可能产生的影响。美联医邦现在为国内患者打开通往UCSF绿色通道,可以协助中国多发性硬化症的患者,用最短的时间,最便捷的通道接触到世界最先进的治疗方法和新药,为他们的生命续航,带来生的希望。



信息来源:

  1. https://www.ucsf.edu/news/2017/03/406296/new-multiple-sclerosis-drug-ocrelizumab-could-halt-disease?from=singlemessage&isappinstalled=0


   

   

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