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导读：60岁的林先生于2015年被诊断为胃肠间质瘤（GIST），在国内顶尖医院行姑息性肿瘤切除手术之后，先后服用了胃肠间质瘤标准疗法的3种药物均出现病情进展。在北京协和医院教授的介绍下，林先生决定通过美联医邦向美国顶级医生寻求治疗建议，最终在哈佛教授的帮助下，幸运地参加了胃肠间质瘤最新药物的临床试验。

胃肠间质瘤

胃肠间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST）是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。GIST 是一种罕见的肉瘤，存在于消化系统壁，最常见于胃，但也可以在其他部位生长.

在美国，GIST年发病率估计在每百万 3~7 人之间。欧洲、韩国和香港报道的更高些，为每百万 15~20 人。大陆目前普遍认为中国人群中的发病率约为10万分之1~2。

GIST大部分发生于胃（50～60%）和小肠（30～35%），结直肠约占5%，食道占0～1%，肠系膜、网膜及腹腔后罕见。GIST病人20-30%是恶性的，第一次就诊时约有11～47%已有转移，转移主要在肝和腹腔。

由于胃肠间质瘤容易复发，常常需要反复治疗，个别病人手术次数甚至高达10次。

因此，确诊胃肠间质瘤之后，林先生在国内医生的建议下进行了姑息性肿瘤切除手术（姑息性手术属解除症状而非根治性手术，能解除患者痛苦，改善患者生存质量）。

• 手术后服用伊马替尼，病情出现进展；

• 再服用舒尼替尼，产生耐药同时病情进展；

• 使用瑞戈非尼治疗2月，2018年9月进行PET/CT提示病情进展。

瑞戈非尼已是国内胃肠间质瘤标准治疗的最新药物，林先生的病情依然没有控制住，

林先生，今年60岁，于2015年被诊断为胃肠间质瘤（GIST），伴有肝多发转移、腹腔多发转移。

病情反反复复，国内医生也已经表示束手无策，但是，历经人生半数风雨的林先生，并没有被这一切所打败，从确诊到治疗，林先生一直积极配合医生，并保持乐观心态，耐药后寻求最新治疗。

林先生所在医院——北京协和医院已属国内顶尖，主治医生也向林先生表明：目前最好的治疗方法就是使用瑞戈非尼，但是病情确实在进展，若林先生希望了解世界上目前对于胃肠间质瘤最新的治疗方法，可以通过美联医邦向美国顶级医院的医生寻求建议。林先生决定一试。

美联医邦在了解林先生当前情况后，第一时间为他预约了胃肠间质瘤领域的顶级医生——美国哈佛大学丹娜法伯癌症研究所肉瘤和骨肿瘤学中心主任George D. Demetri教授，并约定在5天后进行视频会诊。

医生介绍

George D. Demetri, MD

乔治D. 德米特里，医学博士

美国哈佛大学丹娜法伯癌症研究所教授

肉瘤和骨肿瘤学中心主任

实验治疗学高级副院长

专长：

骨癌、胃肠间质瘤（GIST）、软组织肉瘤

教育和培训：

医学院校：斯坦福大学医学院

专科医师培训：丹娜法伯癌症研究所，血液学和肿瘤学

住院医师培训：华盛顿大学医院，内科

医生所在医院官网：

https://www.dana-farber.org/find-a-doctor/george-d-demetri/

医院介绍

哈佛大学附属-丹娜法伯癌症研究院

(Dana-Farber Cancer Institute)

成立于1947年，是美国哈佛大学医学院的癌症专科附属医院，美国联邦政府指定的综合性癌症治疗中心，致力于为癌症患者提供专业的、最好的医疗服务，同时通过前沿尖研究提高对癌症及相关疾病的认识、诊断、治疗及预防等。

研究院在癌症基因定位治疗、癌症免疫治疗、癌症内分泌治疗、癌症生物治疗、癌症疫苗等临床方面世界领先，每年有700多项临床试验可供选择。成人和儿童肿瘤的治疗优势全美领先。其里程碑式的成就包括：开发了卵巢癌的第一个也是唯一的生物标志CA-125 的测试；率先开展评估和治疗前列腺癌的新方法；发展了最先进的脑外科肿瘤手术技术；最先对肝脏进行选择性内放射治疗等。

由于美联医邦医学博士团队在前期已将林先生的病历资料整理翻译后传给Demetri医生，并且在视频会诊当天林先生互动性良好且积极参与讨论，当天视频会诊效果很好！

视频会诊

哈佛教授与协和教授通过视频会诊探讨林先生治疗方案

2018年9月26日，Demetri医生通过视频会诊与林先生的主治医生协和教授，对林先生的问题一一进行了解答，并且告知林先生，目前他所使用的瑞戈非尼确实是已上市药物中治疗胃肠间质瘤的最新药物，但是对于林先生来说，有一个消息对他非常有用。

这个好消息就是： 目前治疗GIST还有两种未上市正在临床试验阶段的新药，一个是Blueprint医药公司的AVAPRITINIB，另一个是Deciphera公司的新药，这两种药物前期试验已证明治疗晚期GIST效果良好，是GIST患者的曙光。目前，Deciphera公司的新药正在进行III期临床试验。

药物临床试验分为I、 II、 III、 IV期。III期临床试验是治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。因此，III期和 IV期临床试验是许多“无药可救”的病人的最后希望；并且，临床试验的药物一般都是免费提供给病人的。

Demetri医生说，对于林先生目前状况来说，参加临床试验是最好的选择。林先生当即表示愿意参加，希望Demetri医生能提供更多信息，并且由于自己有家人在美国波士顿，若能在家人所在城市参加临床试验最好，若不能，也可以配合去到临床试验开展所在地。

视频会诊结束后第3天，即2018年9月29日，美联医邦接到了来自美国的好消息，Demetri医生在百忙之中依旧牵挂着他的中国病人，经Demetri医生多方沟通后终于确定：Deciphera公司在美国波士顿设有GIST新药临床试验，由于林先生一切条件均符合，获准参与此次临床试验！

获知此消息后，不止林先生及其家人激动异常，美联医邦的工作人员也非常开心 ，看到林先生露出笑脸那一刻，感觉一切努力都是值得的。视频会诊结束后，林先生收到了美联医邦为其整理的Demetri医生意见的完整报告，里面包含了临床试验的具体信息。

视频会诊报告部分截图

2018年10月10日，林先生顺利抵达美国，通过层层检查后，完成了入组临床试验手续的办理，成功入组临床试验，至此林先生终于安心，心头大石落地，而这距离与Demetri医生视频会诊仅仅过去2周的时间。但在这短短时间内，Demetri医生、协和教授以及美联医邦所付出的努力难以与寻常人道。

10月25日，美国时间下午1：30，美联医邦收到林先生的感谢信息，被告知他已在美国波士顿取得新药并开始服用，纷纷送上最真挚的祝福。

林先生的求医之路虽坎坷曲折，但他反而愈挫愈勇，从不言弃，即使是旁人也深深被这种精神所感染。当疾病来袭，为了人生不留遗憾，每一点可能的希望，我们都应该拼尽全力去争取，说不定就能遇上峰回路转的时刻。

*编者注：经患者本人及家属同意发表该篇文章

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