美国FDA批准首个儿童红斑狼疮治疗药物

2019-05-06

正文


美国FDA于2019年4月26日批准Belimumab(贝利木单抗,商品名Benlysta)静脉注射制剂用于治疗患有系统性红斑狼疮(SLE)的儿童,这是一种严重的慢性疾病,会导致炎症和各种身体组织和器官受损。这是美国FDA首次批准针对系统性红斑狼疮(SLE)儿童患者的治疗方案。贝利木单抗(商品名Benlysta)于2011年被FDA批准用于成人患者。



“FDA加快了对该申请的审查和批准,因为贝利木单抗(商品名Benlysta)静脉制剂满足了之前未满足需求,特别是在患有系统性红斑狼疮(SLE)的儿童患者中。尽管没有治愈系统性红斑狼疮(SLE)的方法,但是此方案可以帮助最年轻的患者控制他们的疾病,希望改善他们的生活质量,降低长期器官损伤和残疾的风险”,FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock医生说。

虽然儿童时期发病的系统性红斑狼疮(SLE)很罕见,但在确诊时,儿童和青少年通常比成年患者的疾病更活跃,尤其是在影响肾脏和中枢神经系统等器官方面。由于疾病在早期起病,患有系统性红斑狼疮(SLE)的患儿发生器官损害和并发症的风险更高,并且因终身治疗所致的不良反应的风险也更高。




在一项临床试验中纳入了93名系统性红斑狼疮(SLE)儿童患者,给予贝利木单抗(商品名Benlysta)静脉输注方案治疗超过52周。试验组给予标准治疗方案联合贝利木单抗(商品名Benlysta)治疗;对照组给予标准治疗方案联合安慰剂治疗。结果发现,试验组SLE缓解指数(SRI-4)比对照组更高。试验组患儿发生重度SLE的风险比对照组更低,发生重度系统性红斑狼疮(SLE)之前的治疗维持时间更长(160天 vs 82天)。在儿童患者中,该药的安全性和药代动力学特征与SLE成人患者一致。

根据系统性红斑狼疮(SLE)成人临床试验的数据,使用贝利木单抗(商品名Benlysta)的医生和患者需知晓包括死亡、严重感染、过敏和抑郁的警告。该药不应与活疫苗一起使用。

患者最常见的副作用包括恶心、腹泻和发热。患者通常也会发生输液反应,因此建议医务人员使用抗组胺药进行预处理。




美国参考价格:120mg/支,550美元;400mg/支,1812美元。

附:美国FDA贝利木单抗使用说明(2019-04-26)

通用名:Belimumab(贝利木单抗)

商品名:Benlysta

生产厂家:Human Genome Sciences INC.

美国上市日期:2011-03-09

中国大陆未上市

适应症:

贝利木单抗(商品名Benlysta)是一种B淋巴细胞刺激因子(BLyS)特异性抑制剂,用于治疗正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮(SLE)5岁及以上患者。

使用限制:贝利木单抗(商品名Benlysta)的疗效尚未在重度活动性狼疮肾炎或重度活动性中枢神经系统狼疮患者中确立。尚未研究过贝利木单抗(商品名Benlysta)与其他生物制剂或静脉用环磷酰胺联用。在这些情况下,不建议使用贝利木单抗(商品名Benlysta)

用法用量:

  1. 静脉输注成人和儿童患者:

(1)每次10mg/kg,前三次每2周给药一次,此后每4周给药一次。在1小时内配置、稀释和静脉输注。

(2)用药前给予预处理以预防输液反应和过敏反应。

2. 皮下注射成人患者:200mg每周一次。

剂型规格:

(1)静脉制剂:120mg或400mg单剂量小瓶冻干粉剂。

(2)皮下注射剂:200mg/mL单剂量预填充自动注射器或单剂量预填充注射器。

禁忌症:

之前对贝利木单抗过敏者。

注意事项:

(1)死亡:在临床试验的控制期内,贝利木单抗(商品名Benlysta)试验组报告的死亡人数多于安慰剂组。

(2)严重感染:在接受免疫抑制剂(包括贝利木单抗(商品名Benlysta))的患者中报告了严重且有时致命的感染。严重或慢性感染患者慎用。如果患者在Benlysta治疗期间出现新的感染,考虑停药。

(3)进行性多灶性白质脑病(PML):患者出现新发病或恶化的神经系统体征和症状,应由合适的专科医生就PML进行评估。如果确认PML,考虑停用免疫抑制剂治疗,包括贝利木单抗(商品名Benlysta)

(4)超敏反应:已报道过严重和致命的过敏反应。静脉用Benlysta应由准备好治疗过敏反应的专业医疗人员输注。在静脉输注贝利木单抗(商品名Benlysta)后,应在适当的时间段内监测患者。

(5)抑郁症:贝利木单抗(商品名Benlysta)的试验报告了抑郁症和自杀。如果患者出现新的或恶化的抑郁症、自杀念头或其他情绪变化,应指导患者联系他们的医生。

(6)免疫接种:活疫苗不应与贝利木单抗(商品名Benlysta)同时使用。

不良反应:

常见不良反应(≥5%):恶心,腹泻,发热,鼻咽炎,支气管炎,失眠,肢体疼痛,抑郁,偏头痛,咽炎和注射部位反应(皮下注射)。儿童不良反应与成人一致。


      

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