美国FDA首次批准罕见心肌病ATTR-CM治疗药物

2019-05-21




2019年5月3日,美国FDA批准他法米迪司甲葡胺(商品名Vyndaqel)他法米迪(商品名Vyndamax)胶囊用于治疗由转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性所致的心肌病(ATTR-CM)成人患者。这是FDA首次批准治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性部分他法米迪,但两个药物之间不能进行剂量替换,其推荐剂量也不同。


“转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性是一种罕见的、衰竭性且常常致命的疾病”,FDA药物评估与研究中心心血管和肾脏药物部主任Norman Stockbridge医生说。“今天的批准是治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性所致心肌病的重要进展”。


ATTR是由体内器官和组织中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的异常沉积物的累积引起的,干扰了器官的正常功能。这些蛋白质沉积物最常发生在心脏和周围神经系统中。心脏受累可导致呼吸短促、疲劳、心力衰竭、意识丧失、心律异常和死亡。周围神经系统受累可导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或运动障碍。淀粉样沉积物还可以影响肾脏、眼睛、胃肠道和中枢神经系统。


Vyndaqel和Vyndamax治疗ATTR-CM的疗效在一项纳入441名随机接受Vyndaqel或安慰剂的临床试验中显示出来。平均30个月后,Vyndaqel组的存活率高于安慰剂组。Vyndaqel也被证明可以减少心血管疾病住院次数。

临床试验的患者数量较少,但未发现与药物相关的副作用。他法米迪给孕妇服用可能会造成胎儿伤害。


美国FDA曾授予了Vyndaqel快速通道、优先审批和突破性疗法称号。Vyndaqel和Vyndamax也分别被授予了“孤儿药”称号。



Vyndaqel和Vyndamax美国参考价格:225000美元/年

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附:Vyndaqel和Vyndamax美国FDA使用说明(2019-05-03)

通用名:Tafamidis meglumine(他法米迪司甲葡胺)/ Tafamidis(他法米迪)胶囊

商品名:Vyndaqel / Vyndamax

生产厂家:Foldrx Pharmaceuticals Inc.

美国上市日期:2019-05-03

中国大陆未上市


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适应症:

Vyndaqel和Vyndamax是转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的心肌病成人患者,以降低心血管死亡率和心血管相关的住院治疗次数。

用法用量:

(1)Vyndaqel推荐剂量:80mg/次/天

(2)Vyndamax推荐剂量:61mg/次/天


Vyndamax和Vyndaqel不能以每mg为基础相互替代。


剂型规格:

胶囊:他法米迪司甲葡胺20mg;他法米迪61mg。

禁忌症:无

特殊人群用药:

(1)孕妇:基于动物试验,该药可能导致胎儿伤害。

(2)哺乳:不建议哺乳。


   

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