美国治疗白血病的手段及靶向药?白血病将再也不是不治之症

2018-05-11

正文


急性淋巴性白血病骨髓象


深圳白血病患儿罗一笑因感染还在重症监护室中救治,募捐事件也引发一系列社会讨论和关注。今天还是想跟大家聊聊罗一笑小朋友的事,和捐助无关,但和她的病有关。无论捐助事件如何反转再反转,总会沉淀,但这个小女孩生病确是不争的事实。她得了白血病。


白血病是一类造血干细胞异常的克隆性恶性疾病,又称“血癌”。造血细胞的某一系列、主要是某一白细胞系列的前体细胞失去分化成熟能力,在骨髓中和其他造血组织中呈恶性克隆性增生、积聚,并侵犯肝、脾、淋巴结,最终浸润破坏全身组织、器官,使正常造血功能受到抑制。白血病与实体肿瘤不同,不是生长在局部的赘生物,而是全身散播,可能侵犯各系统、器官和组织的恶性血液病。临床表现为贫血、出血、感染及各器官浸润症状。


很多人对白血病不甚了解,但听到“血癌”二字想必心中也能掂量该病的严重程度。的确,我国白血病发病率为2.76/10万,占恶性肿瘤的5%左右。在恶性肿瘤死亡率中,白血病居第6位(男性)和第8位(女性),在儿童及35岁以下成人中则居第一位。


根据白血病细胞的成熟程度和自然病程可将白血病分为急性和慢性白血病两大类:

  • 急性白血病:病情发展迅速,骨髓及外周血中的白血病细胞为分化差的原始和早期幼稚细胞。其自然病程多在6个月以内。

  • 慢性白血病:病程发展缓慢,骨髓及外周血中的白血病细胞主要是较晚期的幼稚细胞和成熟细胞。自然病程多在一年以上。


我国急性白血病比慢性白血病多见(约5.5:1),其中急粒细胞白血病最多(1.62/10万),其次为急淋白血病(0.69/10万)、慢粒白血病(0.36/10万),慢淋白血病少见。男性发病率略高于女性(1.81:1)。成人急性白血病中以急性粒细胞白血病最多见。儿童中以急淋白血病较多见。慢粒白血病随年龄增长而发病率逐渐升高。慢淋白血病发病在50岁以后,才明显增多。油田和污染地区的发病率明显增高,城市的发病率高于农村。尽管我国白血病发病率与亚洲国家相近,低于欧美国家。但我国白血病相对生存率仅为19.6%,而在美国这样医疗技术发达的国家,最高可达到79%。除了我国人口学特点外,国家不同的医疗投入、科研实力、医疗政策等这也是我国白血病死亡人数远超美国的重要原因。


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在这里,我们主要和大家一起探讨起病急、恶性程度较高的急性白血病。


由于白血病细胞起源、分化和生物学行为不同,构成了白血病的异质性,因此急性白血病的全面、正确分型是准确、及时治疗的前提。随着血液病在发病机理、诊断方法以及治疗手段等方面的进展,急性白血病的诊断技术也有很大发展,急性白血病的分型基本上分三个阶段。



MICM分型法是目前各国普遍认可的分型方法,其优点是免疫学检查提高诊断一致性,细胞遗传学与预后密切相关,三者结合大大弥补形态学分型的不足,使分型更趋精准。

  • M 形态学(morphology)

  • I 免疫学(immunology)

  • C 分子生物学(molecular biology)

  • M 细胞遗传学(cytogenetics)


FAB分型法依据白血病细胞的形态学将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类型。ALL根据细胞大小及形态又分为L1~L3三种亚型、AML按细胞类型不同又分为M0~M7八种亚型


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总体来说,目前急性白血病的分类仍较复杂,免疫分型能提高分型的准确性,但不是疾病的诊断。理想分类法应该以形态学为基础,结合免疫学和细胞遗传学、分子生物学提供信息。


治疗


随着医学发展,对于白血病的治疗手段也层出不穷,获得治愈的患者也越来越多。目前白血病的治疗方法主要包括以下三种:静脉化疗、骨髓移植、靶向治疗。


急性白血病恶性程度高,病情变化快,危及患者生命,需要尽快治疗。40余年前,人们就开始使用化疗的方法治疗白血病,时至今日,急性白血病的基础治疗方案仍然是静脉化疗。不过化疗虽能够使疾病在短期内得到控制,却难以除根。


自1990年起,骨髓移植也得到了广泛应用。截止2013年,全球范围内已经有超过100万人接受了骨髓移植治疗。相比单纯化疗,接受骨髓移植后的疗效明显改善,超过半数的患者能获得治愈,而且随着医疗技术的进步,配型已不局限于捐、受双方的全相合,父母与子女、亲表兄妹间的半相合移植情况也越来越多,再加上脐带血的应用,给移植提供了更多选择。因此,现在缺乏供体的情况越来越少。


对于骨髓移植,美联医邦签约医生--约翰.霍普金斯医院小儿肿瘤科主任唐纳德 · 斯莫尔教授Donald Small, M.D在一例中国M2型白血病患者问诊中说到:


“在约翰霍普金斯医院我们提倡做半相合骨髓移植。这样一来父亲或母亲或任何一个亲兄弟姐妹都可以做捐献者。这对于我们治疗白血病儿童是一个非常重大的技术进步,因为现在美国的家庭规模也在逐渐变小,并且美国有着很多不同民族,使得寻找全相合的配型十分困难。我们会为患者制定一套用药方案,在移植的第三天和第四天使用两次化疗药物,这会大大降低患者对非亲缘的、同胞兄弟姐妹的或者是半相合的骨髓来源儿产生的严重排斥反应发生率。


在骨髓移植前,白血病的治疗一定要尽量彻底,因为只有在没有微小残留病灶是(流式细胞学检测中未发现白血病异常细胞),骨髓细胞的预后才最好。


Donald Small,M.D.,Ph.D专业背景


教育经历:

                医学院:1985年毕业于约翰霍普金斯大学

                住院医师:1986-1987年:约翰霍普金斯大学医学院儿科

                专科培训:1987-1990年:约翰霍普金斯大学医学院


简历:

唐纳德 · 斯莫尔教授,是美国著名的儿科肿瘤专家,现任的约翰霍普金斯医学院肿瘤科正教授和小儿科正教授,和约翰霍普金斯医院小儿肿瘤科主任。


在过去几十年,斯莫尔教授从事儿科学、细胞分子医学、人类基因学三者相互联系的研究和小儿血液/肿瘤疾病的诊断。斯莫尔教授的实验室首次克隆出了急性骨髓性白血病中最常突变的基因-人类FLT3基因,他的团队首次将FLT3抑制剂首次应用于具有难治复发性的FLT3突变成人急性骨髓性白血病中,并探究与化疗合并治疗的最佳方案。唐纳德·斯莫尔教授因其卓越成就,多次获得全国性荣誉,包括多年提名并获得著名的卡思克鲁力(Castle Connolly)最佳医生奖。


此外,更令人欣喜的是,靶向治疗也逐渐进入人们视线。所谓靶向治疗就是针对产生异常的「种子」,仅仅杀伤它们,而不损害其他正常细胞。急性白血病中的一个类型——急性早幼粒细胞白血病(M3)目前已经有了成熟的靶向治疗方案。


截止2016年为止,癌症靶向药物中在中国上市的治疗白血病的靶向药不及美国1/3。


注:未在中国上市的药物尚无正式中文名称,中文名仅为尝试音译,仅供参考。


CCTV:改造免疫细胞 晚期白血病或治愈

美国弗雷德 · 哈钦森癌症研究中心的研究人员向外界公布了治疗特定白血病的新方法。据介绍,他们在美国、英国等国进行了早期临床试验,试验效果明显,超过90%的病人症状完全消失。


在试验中,研究人员对免疫细胞“T细胞”进行了基因改造,使它们能够专门识别和破坏癌细胞。在“T细胞”注入患者体内后,它们会摧毁癌细胞,并记住这些癌细胞,在人体内年复一年地“巡逻”,防止癌症卷土重来。


白血病的治疗技术和研究还在不断的更新突破,其中美国医学界成为新技术的代表和权威。白血病早已不是绝症,患白血病并不等于死亡,只要能够做到早期发现,并采取有效合理的治疗方案,是可以做到有效控制疾病的,白血病病人应以一个良好的心态对待疾病,尽快接受正规的治疗。


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