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2017年八月-九月，出国看病美国FDA批准的新药共有八种。包括消除丙肝的全新武器Mavyret、2017年第10款抗癌药Aliqopa、唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服新药Solosec、美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂abemaciclib等等。FDA每一次发布新药就是给一部分患者以希望，而这希望将持续永久。

美国食品药品监督局（FDA）新药信息汇总。

2017年八月-九月，赴美就医服务机构了解到美国FDA批准的新药共有八种。包括：

1. 消除丙肝的全新武器——Mavyret；

2. 治疗罕见病查加斯病的孤儿药——Benznidazole；

3. 2017年第10款抗癌药——Aliqopa；

4. 唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服新药——Solosec；

5. 美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂——abemaciclib；

6. 治疗复杂性尿路感染（cUTI）的药物——Vabomere

7. 用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病——Idhifa；

8. 用于治疗B细胞急性淋巴瘤（ALL）的药物——Besponsa。

一、急性髓系白血病

8月1日，美国FDA批准了Celgene的Idhifa (enasidenib) 上市。用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9. 6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm

二、泛基因型丙肝

8月4日，赴美就医服务机构了解到美国FDA宣布批准艾伯维（AbbVie）研制的Mavyret上市，用于所有类型的慢性丙肝患者。这也是在消除丙肝的战役中，新添加的一把全新武器。这款新药每日只需服用一次，且不需要额外使用利巴韦林（ribavirin），就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。之前，这款新药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，以及优先审评资格。

在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中，赴美就医服务机构了解到Mavyret的安全性与疗效得到了评估。研究人员发现，接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周，血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%！这表明患者的丙肝感染已被治愈。这款新药的常见副作用是头疼、疲劳、以及恶心。基于这些良好的数据，美国FDA决定批准它上市。

▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm569421.htm

三、B细胞急性淋巴瘤

8月17日，赴美就医服务机构了解到美国FDA宣布批准辉瑞研制的抗癌药物Besponsa上市，用于治疗B细胞急性淋巴瘤（ALL）。

在326名患有复发性B细胞淋巴瘤（即在接受治疗后病情再次发作的急性淋巴瘤患者）患者中对Besponsa进行了临床试验。研究结果显示，接受Besponsa治疗后，在8个月内35%患者的病情得到了有效的控制，而对照化疗药物仅有17%。

▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm572131.htm

四、复杂性尿路感染

8月29日，赴美就医服务机构了解到美国FDA宣布批准The Medicines Company研制的新型抗菌药Vabomere上市，用于治疗患有复杂性尿路感染（cUTI）的患者，其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者。

FDA基于一项多中心、随机、双盲3期研究试验结果，做出了批准Vabomere上市的决定。评估Vabomere与标准疗法相比在复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎）治疗中的疗效、安全性和耐受性。该试验招募了550名成年患者，按1：1的比例随机分成两组，分别接受为期10天的Vabomere静脉注射治疗或标准疗法治疗。

初步评估是在微生物学意向治疗（mMITT）患者群体中进行的，试验结果在临床方面（治愈或改善）和微生物根除方面（基线细菌病原体降低至<104 CFU / ml）都是总体上成功的。治疗组中有98.4%的患者的症状都有明显缓解和改善，而标准对照组中，症状得到改善的患者比例是94.3%，和vaborbactam组有4.1%的差距（95％CI：0.3％-8.8 ％）。

▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm573955.htm

五、查加斯病

8月29日，美国FDA宣布加速批准首款用于2-12岁儿童查加斯病(Chagas disease)的药物 Benznidazole(benznidazole)上市， Benznidazole曾获得优先审评与孤儿药资格。

Benznidazole 的安全性和有效性基于两项安慰剂对照试验，赴美就医服务机构了解到受试者为 6-12 岁的儿科患者。在第一项试验中，大约 60% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，而服用安慰剂的儿童这一比例大约为 14%。第二项试验的结果类似，大约 55% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，服用安慰剂的儿童这一比例只有 5%。在 2-12 岁的儿科患者中，一项关于 Benznidazole 安全性和药物动力学（人体如何吸收、分发和清除药物）的额外研究提供了低至 2 岁儿童的剂量推荐信息。

▲ https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm573942.htm

六、复发性滤泡性淋巴瘤

9月14日，美国FDA宣布加速批准拜耳制药研制的Aliqopa(copanlisib)上市，用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤，且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。这也是美国FDA今年批准的第10款抗癌药。

这项临床试验招募了104名患者，赴美就医服务机构了解到他们都已经接受了至少两次治疗，但病情依然出现了复发。在试验中，接受copanlisib治疗的患者其客观缓解率达到了59%，为患者的生活带来了显著改善。基于这项临床试验的出色数据，美国FDA曾授予这款新药优先审评资格。

▲https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm576129.htm

七、细菌性阴道炎

9月15日，赴美就医服务机构了解到美国FDA宣布批准Symbiomix Therapeutics公司研制的第Solosec(secnidazole)上市，用于治疗成年女性的细菌性阴道炎。这是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法，也是10多年来治疗这一疾病的第一款口服新药。

本次得到美国FDA批准的secnidazole有望给患者带来福音。这是一款强效的5-硝基咪唑抗生素胶囊，赴美就医服务机构了解到在针对细菌性阴道炎上，有着更好的药代动力学特性。在包括两项关键临床试验的一系列研究中，secnidazole的疗效得到了肯定。此外，它的耐受性也得到了认可，没有严重的副作用，也没有患者因为副作用退出临床试验。基于这些数据，美国FDA于近日批准它上市。

八、乳腺癌

9月28日，美国FDA宣布批准礼来公司研制的Verzenio(abemaciclib)上市。与fulvestrant（氟维司群）联用治疗激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者先前曾接受内分泌疗法，但病情出现进展。FDA也批准Verzenio单独使用，治疗接受过内分泌疗法与化疗，具有转移性疾病的HR + / HER2-乳腺癌患。

abemaciclib是美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂，也是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6抑制剂，曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。

联合治疗试验：这项试验招募了669名患者，赴美就医服务机构了解到她们均为HR阳性、HER2阴性的乳腺癌，且在内分泌疗法的治疗后，疾病出现了进展。这项研究发现，接受Verzenio与fulvestrant联合治疗的患者，其中位无进展生存期（PFS）为16.4个月，高于使用安慰剂与fulvestrant的患者（9.3个月）。

此外，作为单独疗法，Verzenio的安全性与疗效在一项有132名患者参与的单臂试验中得到了验证。这些HR阳性、HER2阴性的患者在内分泌疗法与化疗的治疗后，癌症发生进展。接受Verzenio的治疗后，有19.7%的患者出现了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），肿瘤完全或部分缩小，中位缓解时间为8.6个月。

▲https://www.cancer.org/latest-news/fda-approves-verzenio-abemaciclib-for-certain-advanced-breast-cancers.html

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