2018年美国FDA第二季度新药信息汇总:13种新药上市

2018-07-21

正文




2018年已经过半,这半年中美国食品药品监督管理局共批准新药20个,其中15个新分子实体和5个新生物制品。本期重点关注第二季度新药,新药的适应症包括黑色素瘤、血小板减少症、高钾血症、化疗相关恶心与呕吐等    


2018年已经过半,这半年中美国食品药品监督管理局共批准新药20个,其中15个新分子实体和5个新生物制品。第一季度的7个药物小美已经在往期文章中介绍过☞2018美国第一季度新药信息汇总。本期向大家介绍第二季度的13个新药。


01. 血小板减少症


第二季度有两款治疗血小板减少症药物上市,它们分别是:Rigel制药的TAVALISSE和Akarx的Doptelet。4月17日,美国FDA批准Rigel制药的TAVALISSE™ (fostamatinib)上市,用于对之前治疗缓解不佳的成年慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板减少的治疗。TAVALISSE是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因,为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。


5月21日,Akarx的Doptelet(avatrombopag)被美国FDA批准上市,用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病(CLD)成人患者的低血小板计数(血小板减少症)。Doptelet是第二代、每日一次的口服首个血小板生成素(TPO)受体激动剂。Doptelet能模拟TPO的作用,它是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格,治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。


相关链接:

★http://ir.rigel.com/phoenix.zhtml?c=120936&p=irol-newsArticle&ID=2343080

★https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm608320.htm


02. X-连锁低磷性佝偻病


X-连锁低磷性佝偻病(XLH)是一种罕见的遗传性疾病,也是最常见的低血磷酸佝偻病,每20000人中就有一人受此病影响。4月17日,美国FDA批准了Ultragenyx 制药公司旗下单克隆抗体药物Crysvita(burosumab-twza)的上市申请,成为首款治疗1岁及以上儿童和成年人的XLH。Crysvita是针对成纤维细胞生长因子23(FGF23)的重组完全人源化单克隆IgG1抗体,是全球第一个获批治疗XLH的药物。


相关链接:

★https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm604810.htm


03. 化疗相关恶心与呕吐


4月19日,美国FDA批准了Helsinn Hlthcare的Akynzeo(fosnetupitant /palonosetron)上市申请。Akynzeo是5-HT3受体拮抗剂palonosetron和NK-1受体拮抗剂fosnetupitant的复方静脉注射剂,用以预防癌症患者化疗出现的恶心和呕吐。palonosetron于2008年获得批准,这款药物用于预防癌症化疗开始之后急性期(24 小时内)产生的恶心和呕吐。fosnetupitant是一种新药,用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期(从化疗后 25 小时到 120 小时)产生的恶心和呕吐。


04. 非阿片类戒断新药


5月16日,美国FDA批准Lucemyra(lofexidine hydrochloride)用于缓解成年人阿片类药物突然停药后出现的戒断症状。Lucemyra是一款口服选择性α2-肾上腺素受体激动剂,可减少去甲肾上腺素(norepinephrine)的释放。去甲肾上腺素在自主神经系统中的作用被认为在阿片戒断的许多症状中起作用。


相关链接:

★https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm607884.htm


05. 预防偏头痛


5月17日,美国FDA批准Aimovig(erenumab-aooe)上市,成为首个降钙素基因相关肽抗体药物,用于预防成人偏头痛,患者每月1次自行皮下注射给药。Aimovig的疗效在3项临床研究中得到证实。第1项研究入组955例有偏头痛间歇发作病史的患者,比较Aimovig与安慰剂的疗效差异,经过6个月治疗,给药组每月头痛发作天数比安慰剂组平均少1~2天;第2项研究入组577例偏头痛间歇发作患者,经过3个月治疗,给药组每月头痛发作天数比安慰剂组平均少1天;第3项研究入组667例有慢性偏头痛发作史的患者,经过3个月治疗,给药组每月头痛发作天数比安慰剂组平均少2.5天。


相关链接:

★https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm608120.htm


06. 高钾血症


5月18日,美国FDA批准Lokelma(sodium zirconium cyclosilicate)上市,用于治疗罹患高钾血症(hyperkalaemia)的成人患者,这是一种严重的疾病,表现为与心血管、肾脏和代谢相关的血钾水平升高。Lokelma被视为best-in-class的高钾血症治疗药物。Lokelma获批是基于3项双盲、安慰剂对照研究和一项开放标签研究的数据。在这些研究中,接受Lokelma治疗的高钾血症患者,其血液钾浓度达到正常水平的中位时间为2.2小时,高达98%的患者在治疗48小时内达到正常水平。此外,Lokelma也表现出持续长达一年的血钾水平控制。


07. 苯丙酮尿症


5月24日,美国FDA批准Palynziq(pegvaliase-pqpz)上市,用于治疗苯丙酮尿症(PKU)患者。PKU是一种罕见的遗传病,在患者出生时就表现出来,会导致对大脑的各种累积毒性。

Palynziq效果在临床试验中得到证实。在关键Ⅲ期研究PRISM-2中,Palynziq与安慰剂相比显著降低了血液Phe水平(p<0.0001),抵达了血液Phe变化的主要终点。在PRISM-2双盲、安慰剂对照、随机停药期试验(RWP)中,患者以2:1的比例被随机分配继续接受Palynziq治疗(每日20 mg或每日40 mg)或接受安慰剂,持续8周。结果显示,Palynziq组患者可以维持血液Phe浓度,而安慰剂组患者的血液Phe浓度恢复到治疗前基线。


相关链接:

★https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm608835.htm


08. 类风湿性关节炎


5月31日,美国FDA批准礼来公司与Incyte联合开发的新药Olumiant(baricitinib)上市,用于治疗罹患中度至重度类风湿关节炎、却无法从TNF抑制剂治疗中受益的成人患者。Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制剂,能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2。在人体内,不少细胞因子依赖于JAK的活性,其在不少炎性疾病和自身免疫疾病的发病过程中有潜在作用。通过抑制多种JAK的活性,Olumiant有望给类风湿关节炎患者带来福音。


09. 罕见癫痫


6月25日,美国FDA批准Epidiolex(cannabidiol)口服溶液上市,用于治疗2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)患者的严重癫痫发作。并且Epidiolex是FDA首次批准用于治疗Dravet综合征患者的药物。Lennox-Gastaut综合征(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病。


10. 成人复杂尿路感染


6月25日,美国FDA批准Zemdri(plazomicin)上市,用于由某些肠杆菌科细菌感染引起的、治疗选择非常有限或无治疗选择的复杂性尿路感染(cUTI,包括肾盂肾炎)成人患者,该药是一种静脉输注药物,每天给药一次。


11. 黑色素瘤


6月28日,FDA批准Array BioPharma开发的Braftiovi与Mektovi组合疗法上市,用于治疗黑色素瘤患者。该批准是基于Ⅲ期临床试验COLUMBUS的结果。与单独使用vemurafenib相比,Braftiovi+Mektovi使中位无进展生存期(mPFS)翻倍(7.3个月 VS 14.9个月)。Braftiovi(encorafenib)是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂,而Mektovi(binimetinib)是一种口服小分子MEK抑制剂,可以靶向MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)中的关键酶。


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