美国前沿医学致力于各种绝症治疗的研究，给无数人带去希望，白血病患者Shaun就是其中之一。白血病是威胁儿童生命的最大元凶，如今也正被逐渐攻破。2017年8月，美国FDA批准首款基因治疗上市，适用于罹患B细胞急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性儿童及年轻患者。  

我知道我不是一个普通的十岁小孩

我动过27次手术

这样我才能呼吸，看见东西

不靠助听器听见声音

不过这一切都让我看起来不普通

——电影《奇迹男孩》

小美今天给大家介绍另一位患病男孩，他的名字叫做Shaun Banagan。一名与白血病抗争7年，即将看到胜利曙光的13岁小孩。

Shaun和爸爸妈妈的合照

2017年10月的某一天，在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院（UCSF Benioff Children’s Hospital）肿瘤专家Dr. Jennifer Willert的医生办公室里，小Shaun和爸爸妈妈满怀希望地等待着Dr. Willert的到来，为他们解释最新的实验室检查结果。

“他现在已经完全缓解，没有任何可察觉的疾病，”Dr. Willert说。 “基本上所有指标都转阴了！”

至此，在与病魔的斗争中，小Shaun获胜了。

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Shaun究竟遭遇了什么？

6年前，7岁的小Shaun被诊断为患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是儿童中最常见的血液癌症。据美国国家癌症研究所统计，在美国每年约有3100名20岁以下的患者被诊断患有ALL。

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能，同时也可侵及骨髓外的组织，如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。

目前依据ALL不同的生物学特性制定相应的治疗方案已取得较好疗效，大约80%的儿童和30%的成人能够获得长期无病生存，并且有治愈的可能。

确诊后一周，就是Shaun8岁生日，也就是在那天，小Shaun开始了同ALL的斗争。起初采取的治疗方式为化疗。

开始接受治疗后，Shaun不被允许在外面打球，母亲开始让他在家上课，失去了跟朋友见面的机会！每天去医院接受治疗，而且没过多久头发就掉光了，然而开朗的Shaun戏称自己是“光头Shaun”。

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Shaun的抗争

Shaun以及爸爸妈妈一直同病魔斗争着，有过胜利，但终究失败。

确诊后的三年半时间里，Shaun一直接受着化疗。在一段时间里，上帝好像跟Shaun开了个玩笑。Shaun多次血液学检查结果均显示正常，这让Shaun身边所有的人隐约中看到了胜利的曙光，大家都认为Shaun已经在与病魔的斗争中胜利了。当医院里的护士们正给Shaun办庆祝会时，一位医生走进来打断了派对。

“癌症复发了”

“这个消息压垮了我的世界，”Shaun妈妈说，“它夺走了我最微小的一点希望。”但是他们还必须接住这上帝开的玩笑。

因此，Shaun忍受了第二轮强化化疗来给骨髓移植作准备。手术进行得很顺利，但六个月后他又再一次复发了。

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最后的稻草

在此复发之后，Shaun的爸爸和妈妈决定带着他去加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院。在这里遇到了儿科肿瘤专家Dr. Willert。

事到如今，Dr. Willert知道只剩下一种可能性，那就是UCSF即将开始使用的第一个突破性疗法的临床试验。

“If this had been a year or two ago we wouldn’t have had this treatment to offer him.

幸运的是Shaun在这个时候遇到了我们，哪怕一年前我们都对他的疾病束手无策”

——Dr. Willer

这项突破性疗法就是基因治疗，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，旨在强力提升免疫系统，应用机体自身免疫系统与癌症作斗争。全世界因该疗法成功治愈的ALL患者至少超过50名，Shaun就是其中一个。此前小美曾给大家介绍过的Emily Whitehead也是其中一个。

正是因为有Emily和Shaun等患者临床实验的成功，这项突破性疗法，在2017年8月，被美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，这也是美国第一个被批准的基因治疗方案。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法

CAR-T疗法是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。“CAR-T 疗法”大致通过以下步骤进行：

从患者体内提取 T 细胞

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在实验室环境下，利用基因工程技术将其改造为 CAR-T 细胞

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体外培养，大量扩增 CAR-T 细胞

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将其输回至患者体内展开治疗

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严密监护病人，控制前几天身体的剧烈反应。

CAR-T疗法示意图

Shaun的医疗团队将他的血液样本运往实验室，在那里，科学家通过基因工程改造了他的免疫细胞使其可以探测到癌细胞并摧毁它们，同时技术人员增加了这种新型免疫细胞的数量，然后将改造后的血液送回旧金山。Shaun接受了输液，输入他体内的是癌症杀手！

CAR-T疗法的关键在于它解决了癌症的核心问题！通常身体的免疫系统不会将癌细胞识别为外来细胞，这就是为什么癌细胞可以在人体内疯狂增殖。 CAR-T疗法就像给免疫系统戴上眼镜一样。

美国癌症协会副首席医学官Len Lichtenfeld博士说：“CAR-T可以唤醒免疫系统，使其识别癌细胞异常，然后追踪攻击癌细胞，但这种攻击有时会非常恶毒，比如可能会造成非常严重的副作用。”

果不其然，Shaun因为高热和流感样症状在重症监护室进行了几周的治疗。

奥兰治县儿童医院的肿瘤学家Lennie Sender称这种重编程的免疫细胞为“Frankenstein molecules”（弗兰肯斯坦分子，Frankenstein是一部科幻小说里的主角，由医生创造的科学怪人，最后反过来杀了医生），因为它们不仅仅攻击癌细胞，也杀死好的免疫细胞--B细胞。

“失去B细胞，可能会让你无法招架任何的细菌、病毒，”奥兰治县儿童医院的肿瘤学家Lennie Sender说。 “所以，现在你必须每月输液，而这可能延续终生。”

尽管副作风很大，但FDA相信，有些风险是值得的。在FDA批准CAR-T治疗Shaun病症后的一个月，FDA又批准了用于治疗大B型细胞淋巴瘤，这种类型的淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种。目前美国开展着成千上万个临床试验，都致力于推动免疫疗法的科学发展。

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新的希望

“科学进步令人兴奋！”美国癌症协会副首席医学官Len Lichtenfeld博士说，不过，他提醒说，科学仍处于早期阶段， “不幸的是，对于一些人来说，它并没有奏效。 我们永远不会忘记这一点。”

在CAR-T治疗一年后，Shaun的母亲感激他仍然在缓解病情。

眼含希望与喜悦泪水的Shaun母亲说：

“这真的是我们家人收到的最大的礼物”

“这是一个奇迹”

参考链接：

https://www.pbs.org/newshour/science/gene-therapy-was-a-boys-last-chance-to-stop-leukemia-and-it-worked