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导读：最常见的黄斑变性多发生于老年人，又叫做年龄相关性黄斑变性(AMD)，是50岁以上人群主要的致盲眼病之一，在65岁以上的人群中，约2％的人因此而单眼失明。随着人口老龄化加剧，患病率还在快速上升。那去美国看病，黄斑变性有哪些前沿疗法呢？可以治愈吗？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇带大家了解治疗湿性和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的新疗法。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

湿性AMD的新兴治疗方法

湿性AMD的新疗法可能有助于保护您的视力，而无需频繁地注射到眼睛后部。

美国看病服务机构指出，在20年前，如果一个人患上湿性 AMD，视力丧失迫在眉睫。但在2004年，一种名为抗VEGF的突破性新疗法（包括 Lucentis、Eylea 和 Avastin 等药物）问世。这些药物的作用是阻止血管生长，从而控制渗漏并减缓对黄斑的损害。抗VEGF在保护湿性AMD患者的中心视力方面非常有效。

抗VEGF注射的主要缺点是必须每四到六周注射一次。今天，有希望出现新型的抗VEGF治疗，这些治疗不需要像目前的四到六周的方案那样频繁地给药。一些专家说，今天正在开发的一些治疗方法甚至可能治愈这种疾病。

什么是抗VEGF药物？

首字母缩略词VEGF（代表血管内皮生长因子）是新血管生长和发育中的重要蛋白质。当注射到眼睛中时，抗VEGF药物有助于阻止这些新的异常血管的生长

视网膜基因治疗

一种很有前途的湿性AMD新疗法涉及视网膜基因疗法，作为每月眼部注射的替代方案。基因治疗的目标是通过将携带抗VEGF基因的无害病毒（称为腺相关病毒/AAV）插入人的DNA中，使身体制造自己的抗VEGF。

更具体地说，RGX-314基因疗法只需要一次注射，但必须通过外科手术进行。这种治疗方法目前正在进行临床研究试验。

RGX-314研究

美国看病专家表示，现在，视网膜基因疗法已被FDA批准用于其他视网膜眼部疾病（AMD除外），这种类型的治疗对于AMD患者来说看起来非常有希望。RGX-314 可能会在给药后数年内阻断 VEGF。反过来，这将有助于抑制湿性AMD症状的发展，即将血液渗入视网膜的未成熟血管。

在一项涉及 42 人的早期临床试验中，12 名研究参与者中有 9 名在注射一次 RGX-314 后的六个月内不需要任何进一步的抗 VEGF 注射。

ADVM-022型

另一种可能有效的基因疗法可以在门诊环境中（如医生办公室）进行。这种疗法被称为ADVM-022，它也在临床试验中。据估计，这两种疗法（ADVM-022 和 RGX-314）都可以在 2023 年用于湿性 AMD 患者。

端口输送系统

端口输送系统（PDS）是一种非常小（比米粒还小）的设备，可以储存抗VEGF药物。PDS在外科手术过程中植入眼睛。它提供抗VEFG药物持续释放到眼睛中。

端口输送系统可以让湿性AMD患者完全避免眼部注射。该手术使湿性AMD患者无需治疗即可长达两年。

可以通过医生的办公室访问来补充药物。但是，补充药物的过程比目前作为湿性AMD标准治疗方法的抗VEGF注射要复杂一些。

Lucentis（雷珠单抗）端口输送系统的研究

美国眼科学会（American Academy of Ophthalmology）于2019年发表的一项早期临床试验评估了使用抗VEGF药物Lucentis（雷珠单抗）治疗湿性AMD的输液端输送系统的安全性和有效性。

美国看病专家表示，研究发现，PDS耐受性良好，在与年龄相关的AMD患者中，PDS产生的反应与每月玻璃体内（眼后内）注射抗VEGF（雷珠单抗）治疗相当。

该研究的作者写道：“PDS被发现具有良好的耐受性，有可能减轻nAMD（与年龄相关的AMD）的治疗负担（由慢性病引起的医疗保健工作量），同时保持视力。

眼药水

用于湿性AMD的抗VEGF滴眼液是AMD的另一种新治疗方式，目前处于临床试验的初始阶段，但尚未用于人类。该疗法已在动物身上进行了测试。

一旦药物滴眼液被认为对人类使用足够安全，临床试验就会开始。可能要到2030年，用于湿性AMD的抗VEGF滴眼液才能供消费者使用。

口服片剂

到 2025 年，公众可以口服（口服）抗 VEGF 药丸。药物的药丸形式将使湿性AMD患者消除或减少抗VEGF注射的频率。

现在在临床试验中，湿性AMD口服药物的开发人员正试图解决这些错误。这种药物现在有很多副作用，如恶心、腿抽筋和肝脏变化。

一旦药物被认为是安全的，并且可以消除危险的副作用，就可以考虑供消费者食用。

更持久的抗VEGF注射剂

制药行业正在开发几种新的抗VEGF药物，旨在减少注射频率。其中包括Abicipar和Sunitinab等药物，预计这些药物将在2023年至2025年之间上市。

另一种新药Beovu已经获准在美国使用，Beovu注射剂可以持续长达三个月，据说这种创新药物在干燥由于湿性AMD而积聚在视网膜中的液体方面更有效。

联合药物治疗

治疗AMD的新组合药物包括已经上市的用于治疗AMD的药物组合。目标是一种多方面的治疗方法，旨在增加药物的益处并使注射持续时间更长。

其中一种组合是用于治疗青光眼的滴眼液，称为Cosopt（多佐胺-噻吗洛尔），正在与抗VEGF注射剂联合使用进行测试。研究表明，这两种药物一起使用时，可能比单独注射抗VEGF更能帮助降低视网膜积液。

放射治疗

放射疗法与通常用于治疗癌症的治疗类型类似，被认为有助于减缓湿性AMD引起的异常血管的生长。据说放射治疗的工作方式与癌症治疗相同。这是通过破坏快速生长的细胞来实现的。

但是，在放射治疗被视为AMD治疗的主流选择之前，仍必须评估长期安全性。英国和瑞士有两种类型的放射治疗，它们将很快在美国进行测试。

干性AMD的新兴治疗方法

大多数AMD病例涉及发育缓慢的AMD，称为干性AMD。目前尚无针对干性AMD的治疗方案，但一些有前途的新疗法正在研发中。

干细胞疗法

干细胞疗法在当今所有类型的治疗中都有动力，包括多种形式的癌症以及干性AMD。AMD干细胞疗法的目标是新的干细胞将能够取代因AMD症状而受损或破坏的视网膜细胞。

干细胞通常通过静脉输注引入人体的血液循环。但是，研究人员正在研究如何将干细胞直接移植到眼睛中。一种策略是将干细胞放入可注射到视网膜下的液体悬浮液中。

尽管AMD的干细胞疗法仅在小型临床试验中进行了研究，但专家表示，这种治疗方案显示出巨大的前景。缺点是干细胞疗法可能要到2030年至2035年才能被证明对消费者是安全的。

干细胞治疗AMD的研究

《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）发表的一项涉及湿性AMD患者的小型研究发现，使用人体自身的干细胞替换受损的视网膜细胞，可以在手术后一年内保持视力。

该研究的作者写道：“这似乎表明手术有助于阻止疾病的进展。虽然这项研究并未表明干细胞疗法对干性AMD有效，但许多科学家相信，即将到来的干细胞疗法干细胞疗法研究将是有希望的。

干性AMD注射剂

Apl-2是一种可以玻璃体内注射（直接注射到眼睛后部）的药物，有助于减缓干性AMD的进展，保护视网膜细胞不被破坏。这种治疗方法正在临床试验中，预计将在 2023 年至 2025 年左右上市。

其他潜在的新干性AMD治疗方法

对于干性AMD，还有其他几种可能有效的新治疗方式，其中包括：

· Oracea：一种具有抗炎特性的口服抗生素，可用于干性AMD晚期患者。Oracea目前正在临床试验中。

· 二甲双胍：一种通常用于糖尿病患者的药物，被发现可以降低患AMD的风险。这可能是由于二甲双胍的抗炎特性。二甲双胍正在临床试验中。

美国看病专家表示，最新的研究是多种多样的，充满活力的，并表明未来眼科医生将有更有效的选择来保护人们免于因AMD而失明

文章来源：

https://www.verywellhealth.com/macular-degeneration-emerging-treatments-5071096

来自美联医邦的一段话

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