霍金去世前几个月,所患ALS肌萎缩性脊髓侧索硬化症里程碑药物在美上市

2018-08-01

正文




3月14日,英国物理学家、当代科学界的传奇人物史蒂芬·霍金去世,享年76岁。这位英国著名物理学家,不仅在科学界有着极大贡献,同时也是存活最久的渐冻人症患者(肌萎缩性脊髓侧索硬化症ALS)。他曾被医生宣布“只剩2年生命”,却一再让医学界惊愕,最终活了55年! 而在2017年5月,FDA批准22年来首款ALS新药在美国赢来上市。  


我的手指还能活动

我的大脑还能思维

我有终身追求的理想

我有爱和爱我的亲人朋友

对了,我有一颗感恩的心

——史蒂芬·霍金

英国物理学家、当代科学界的传奇人物史蒂芬·霍金去世,享年76岁。



霍金最重要的成果是宇宙论和黑洞,提出过黑洞研究相关的“霍金辐射”,撰写过全球畅销书《时间简史》。


然而,天才的大脑却搭配了虚弱的病体。21岁那年,霍金被诊断患有一种罕见的运动神经元病——肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),也就是人们常说的“渐冻人症”,医生告知他可能最多再活两年。



还记得2014年火遍全球的“冰桶挑战”吗?这个活动就是为了渐冻症患者“渐冻人”设计的,其发起人为 Jeanette Senerchia和Anthony Senerchia夫妇,其中Anthony Senerchia就是一名渐冻人症患者。该活动旨在让人们了解并体会渐冻人症这种罕见病的痛苦,同时为ALS患者筹款1亿美金。


盖茨、扎克伯格、科比、C罗、雷军、罗永浩、李彦宏、刘德华、周杰伦、任志强等名人都参与了这次活动。因Anthony Senerchia对此的贡献,2015年获得卡思克鲁力Top Doctor National,医学领导奖。然而,不幸的是,Anthony Senerchia在2017年去世,与ALS斗争了14年,享年46岁。


图中人物包括:美联医邦秘书长Dr. John J. Connolly(左一),Jeanette Senerchia(左二),Anthony Senerchia(左三),约翰霍普金斯的神经外科大主任,波士顿儿童医院主任,长老会医院大外科主任,Emory University医学院前院长等


顽强的霍金与ALS抗争了55年。一直激励着其他同样患有该疾病的患者。和癌症一样,渐冻症目前是世界上无法攻克的难题;不同的是,在渐冻症领域的药物开发没有像抗癌药开发进展得顺利。1995 年,利鲁唑被批准用于 ALS 患者的治疗,是首个批准用于 ALS 治疗的疾病修饰性药物。然而,利鲁唑仅能轻微改善部分患者的功能与生存率,并且整体收益较差,限制了该药物的使用。1999年,利鲁唑被特批引进中国。


然而,2017年5月5日,一则消息让ALS患者备受鼓舞:美国FDA22年来批准首款ALS药物Radicava依达拉奉(edaravone)上市。


肌萎缩侧索硬化症(ALS)

肌萎缩侧索硬化症(ALS),又称渐冻人症,是运动神经元病的一种,是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为亨廷顿氏病、老年性痴呆症、帕金森氏病)。被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿并列5大疑难杂症之一。


ALS发病率约5人/10万,男女患者之比约 3:1, 约10%的患者有家族遗传史。该病又被称为Lou Gehrig病(卢伽雷病),是因为美国历史上著名的棒球手Lou Gehrig患有此病而得名。

ALS是累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。临床上常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。


肌萎缩侧索硬化症的新药——Radicava



Radicava是一种游离基清除剂,机理研究提示,Radicava可清除自由基,抑制脂质过氧化,从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。氧化应激是ALS发作和进展的很可能的因素,而Radicava可以减轻氧化应激效应。此前,它已于日本上市,并曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。


Radicava治疗ALS的临床综合开发项目横跨13年,包括多个3期试验。关键的3期研究(MCI186-19)评估了137位ALS患者,形成了FDA批准Radicava的基础。数据证明,接受Radicava治疗6个月的患者,身体功能下降显著减少——33%或2.49 ALSFRS-R得分(p=0.0013)。


医疗界对该药物的治疗评价为:


“ 我们相信Radicava为ALS患者提供了新的希望,这也是MT制药美国公司恪守承诺为美国对抗致命性疾病患者(开发)创新性疗法的例证,我们认识到这种疗法可能对ALS患者的重要性,并致力于帮助患者获得这一重要的治疗选择。”

——MT制药美国公司总裁Atsushi Fujimoto


“ 对于ALS患者及其家人们而言,拥有延缓身体功能下降的新疗法是非常重要的,Radicava的获批,通过发展我们如何管理这种复杂疾病,将我们带入一个治疗新时代。对于ALS群体而言,这是一个令人振奋的里程碑,尤其是我们期待新疗法已经如此之久。”

——加州太平洋医学中心福布斯诺里斯MDA/ALS研究和治疗中心ALS门诊主任Jonathan S. Katz博士


“ 这是ALS患者的一个重要时刻。Radicava获批给了我们巨大的希望,后续有望迎来许多新的治疗方法,” 女士说:“我们为MT制药美国公司和FDA的努力喝彩,他们采用了前所未有的步骤,来尽可能快地将这种疗法送达患者手中。”

——美国ALS协会总裁兼首席执行官Barbara Newhouse



除了利鲁唑和依达拉奉,已上市的药物中,Orion公司的Ca2+敏化剂左西孟旦、Kyorin Pharmaceutical/MediciNova的异丁司特,也在开展ALS相关适应症,目前处于II期临床阶段。欲联了解渐冻人症药物及临床实验的朋友,请点击文末左下角“阅读原文”或者拨打文末400电话发出申请。


世间再无霍金,时间永留简史!


霍金一直对生命抱持希望,他说:“跟宇宙相比,人类显得微不足道,因此残疾也没什么大不了的。”在2013年的纪录片中,霍金曾说:“保持思维活跃是我能活到当下的关键,还有幽默感。21岁时,我的期望变为零。从那之后,所有的一切都是额外的恩赐。”


也希望霍金先生的55年抗击疾病故事,鼓舞越来越多的渐冻人和相关科研力量。 相信在医学科学家努力下,随着新药开发和医药科技的进步,人类终有一天会攻克ALS这一难题!


相关链接:

1.https://login.medscape.com/login/sso/getlogin?urlCache=aHR0cHM6Ly93d3cubWVkc2NhcGUuY29tL3ZpZXdhcnRpY2xlLzg3OTY0MQ==&ac=401

2.https://www.google.com/amp/www.baltimoresun.com/health/bs-hs-expert-als-drug-20170628-story,amp.html



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