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导读：白血病是身体造血组织（包括骨髓和淋巴系统）的癌症。那美国目前有新的治疗方法吗？是否可以治愈？美联医邦作为拥有9年海外就医服经验的美国本土出国看病服务机构，本篇为大家分享纪念斯隆凯特琳癌症中心关于白血病的前沿疗法。同时分享我们协助国内患者参与美国视频会诊/赴美治疗的案例

当迈克尔·罗森斯威格在 2021 年 5 月得知他的急性髓系白血病（AML）复发时，很难收到这个消息。他已经缓解了八年多。

不过，这一次，他可以选择一种新的、不那么艰苦的治疗方法。迈克尔没有面临另一轮需要住院数周的强化化疗，而是发现他有资格参加一项名为revumenib（当时称为 SNDX-5613）的实验性靶向疗法的开创性临床试验（研究）。该药物属于一类新的menin抑制剂，是根据纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）进行的研究开发的。

使用Menin抑制剂的白血病试验结果呈阳性

2024年8月9日，MSK 斯隆白血病服务主任、早期药物开发专家 Eytan Stein医学博士公布了revumenib首次临床试验2期部分的关键结果。根据发表在《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）上的研究结果，试验中63%的患者对该药物有反应，

该研究中的所有患者在他们的癌症中都发生了分子变化，称为KMT2A重排。这些变化可以在患有 AML 和急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和成人中找到。

“具有这些类型改变的人往往患有非常具有侵袭性的疾病，”MSK 斯隆白血病药物开发项目主任Stein博士说。“我们在这项研究中看到的是非常有希望的，特别是对于这个患者群体。

根据该试验的早期数据，2022年12月6日，revumenib已获得美国食品和药物管理局 （FDA） 的突破性疗法认定，这一认可承认了这种新药的潜力。预计FDA将在今年年底前决定是否批准它。

Menin抑制剂是治疗儿童和成人白血病的新型靶向疗法

这项多中心、联合1/2期试验迄今已招募了94名患者，其中57名患者在治疗过程中的时间足够长，可以纳入本分析。他们都曾看到自己的白血病在经过其他治疗后复发，就像迈克尔一样，或者从一开始就对传统的化疗药物反应不佳。

KMT2A重排允许一种叫做menin的蛋白质驱动癌症生长。通过阻断menin和突变之间的相互作用，revumenib将白血病细胞变回正常血细胞。

瑞维美尼在治疗白血病期间带来更好的生活质量

瑞美尼是一种在家服用的药丸。“能够在家进行治疗并暂时恢复正常是很好的，而不是被困在医院的病床上几个月，”迈克尔说。“这种药物做了它应该做的事情，对我的身体来说要容易得多。”

迈克尔说他没有出现任何副作用，与他早期的化疗相比，这是一种解脱。总体而言，在试验中观察到的副作用并不严重，没有患者因此而不得不退出。

“Menin抑制剂似乎耐受性非常好，并且易于服用，”Stein博士说。“这就是你在靶向治疗中想要的一切。”

瑞美尼也与小儿白血病有关，小儿白血病经常携带药物靶向的基因变化。根据 MSK Kids 的儿科肿瘤学家 Neerav “Neal” Shukla 医学博士的说法，在这项试验中接受治疗的一些复发性白血病儿童已经看到了反应。

瑞美尼为治疗侵袭性白血病提供更多选择

在获得revumenib后，Michael于2021年10月接受了干细胞移植——这是他的第四次移植。它由血液肿瘤学家Sergio Giralt医学博士执行，他是 MSK 血液系统恶性肿瘤部门的副部门负责人。

迈克尔从一位无关的捐赠者那里获得了干细胞，该捐赠者是在公共登记处发现的。这位软件工程师在麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology）读大三时首次被诊断出患有AML。他现在又回到了工作岗位，并且做得很好。

“这些新疗法的最终目标是治愈我们的患者，”斯坦博士说。“对于许多人来说，移植可能是最好的选择。但对于其他人来说，我们希望最终开发出有助于避免或绕过耐药性的联合疗法。

了解对瑞美尼的耐药性如何发展

早前发表在2023年3月15日《自然》杂志上的一篇论文，描述了白血病导致耐药性的基因变化。这项研究使用了患者样本以及在实验室中培养的细胞。该研究的共同高级作者是 Armstrong 博士、Levine 博士和 MSK 白血病专家和早期药物开发专家 Sheng Cai，医学博士。

“我们在参加试验的患者中看到的反应水平非常好，但不是100%。每当我们单独测试一种新型癌症疗法的疗效时，我们都会预期在这种情况下会出现耐药机制，“蔡博士说。“这些研究告诉我们 - 特别是当这些白血病被迫突变以逃避这种药物时，事实上，我们正在接近这种侵袭性疾病的致命弱点。

他补充说：“这是一个强有力的教训，这项研究为制定克服这种耐药性的策略提供了新的机会，这是靶向治疗的下一个前沿。

来自美联医邦的一段话

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